武田中國宣布，藥代動力學（PK）指導下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT®經國家藥品監督管理局（NMPA）批準，適用于16歲及以上（體重45kg及以上）接受百因止®（注射用重組人凝血因子VIII）治療的A型血友病患者。myPKFiT®是中國首個支持血友病藥代動力學（PK）指導下的管理工具，也是截止至目前國家藥品監督管理局唯一批準的個體化預防FVIII劑量指導軟件，供熟悉血友病A治療的執業醫療專業人士（HCP）使用。百因止®與myPKFiT®配合使用，可針對每位患者的不同特征和需求，個體化調整血友病患者的凝血八因子（FVIII）用量，為中國血友病患者開啟個體化治療新時代，助力實現自由人生。 

血友病是一種隱性遺傳性罕見病，主要由于患者體內缺乏凝血因子導致凝血障礙。目前，中國約有13.6萬名患者，其中A型血友病約占總數的80%-85%。其癥狀主要表現為關節、肌肉和深部組織出血，或者是胃腸道、中樞神經系統等內部臟器出血。如果患者反復出血且不及時治療的話，會導致關節畸形或假腫瘤形成，嚴重者可危及生命。與許多遺傳性疾病不同的是，血友病患者只需接受長期規律性的規范化治療，有望實現“零出血”，回歸正常生活。 

myPKFiT®指導下的百因止®（注射用重組人凝血因子VIII）治療，可降低出血風險，優化治療效果和藥物可及性，從而提升患者治療信心、改善依從性。myPKFiT®使用經驗證的貝葉斯方法，并基于2,000多份百因止®使用者血液樣本數據建模。根據一項UK-PK研究的中期分析數據顯示，PK指導下的規范化治療使零出血患者比例提升至50%，患者依從性提升92.5%。治療費用方面，根據一項比較研究顯示，與標準治療相比，PK指導下的治療可降低整體治療費用的10.67%。

（美通社,2020年11月19日上海）