亞盛醫藥（6855.HK）宣布，美國食品和藥品監督管理局（FDA）日前授予公司在研原創新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認定，用于治療急性髓系白血病（AML）。這是APG-2575繼華氏巨球蛋白血癥（WM）、慢性淋巴細胞白血病（CLL）、和多發性骨髓瘤（MM）適應癥之后，獲得的第四個FDA授予的孤兒藥資格認定。截至目前，亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得9項FDA孤兒藥認證，創中國企業之最。

AML是一種具有高度異質性的血液系統惡性腫瘤，且主要為一種老年患者疾病，診斷時的中位年齡為68歲。美國國家癌癥所最新的SEER（Surveillance Epidemiology and End Results Program）預估數據顯示，2020年美國將有19940例新診AML病例，并將有11180人死于該疾病。盡管近年來在AML的治療方面取得了一定進展，但該疾病的5年生存率為25%-30%，因此臨床上仍迫切需要更安全、更持久有效的治療手段。

“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的后續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發資助等，特別是該藥物該適應癥批準上市后可獲得美國市場7年獨占權。

（美通社,2021年1月5日中國蘇州和美國馬里蘭州羅克維爾市）