中國北京和美國麻省劍橋2019年1月15日電 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼: BGNE；港交所代碼：06160），是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予其在研布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑zanubrutinib突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy designation），用于治療先前至少接受過一種治療的成年套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。

百濟(jì)神州高級副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士表示：“我們很高興得知FDA授予zanubrutinib突破性療法認(rèn)定。Zanubrutinib的特點之一是BTK高選擇性，其設(shè)計旨在最大化BTK占有率，最小化脫靶效應(yīng)。這項認(rèn)定進(jìn)一步肯定了zanubrutinib成為治療既往至少接受過一種治療的MCL患者藥品的潛力。在全球范圍內(nèi)，已有1,300余例患者接受了zanubrutinib的治療；我們也正在開展針對zanubrutinib的廣泛臨床研究，其中包括七項在全球和/或中國進(jìn)行的3期或關(guān)鍵性臨床試驗。”

關(guān)于突破性療法認(rèn)定

FDA突破性療法認(rèn)定旨在加速開發(fā)及審評治療嚴(yán)重的或威脅生命的疾病的在研新藥，且其初步臨床試驗表明，在一個或多個有臨床意義的終點指標(biāo)上與現(xiàn)有療法相比有顯著改善。根據(jù)FDA指導(dǎo)原則，研發(fā)中的新藥若獲得突破性療法的認(rèn)定，將享受一系列優(yōu)惠待遇，包括FDA審評人員悉心指導(dǎo)設(shè)計有效的藥物開發(fā)計劃，有高級管理人員參與的政策和審評資源支持，以及滾動審評和優(yōu)先審評的資格。《美國食品藥品監(jiān)督管理局安全與創(chuàng)新法案》（FDASIA）要求根據(jù)具體情況開展以下工作，與申辦方和審評團(tuán)隊在整個藥物開發(fā)期間舉行會議，就藥物的開發(fā)向申辦方提供及時的建議、與申辦方就項目的開發(fā)進(jìn)行互動交流，以保證開發(fā)項目以及非臨床和臨床資料在切實可行的范圍內(nèi)較有效地用于藥物批準(zhǔn)，采取措施以保證臨床試驗設(shè)計在切實可行的范圍內(nèi)最為有效，在科學(xué)適用的情況下，比如盡可能減少接受潛在的可能較為低效的療法的患者人數(shù)，分派一位跨學(xué)科的項目負(fù)責(zé)人幫助FDA審評團(tuán)隊有效地審評開發(fā)項目，在審評團(tuán)隊的各學(xué)科，即臨床、藥理及毒理學(xué)、化學(xué)、生產(chǎn)與控制及合規(guī)團(tuán)隊中擔(dān)任科學(xué)聯(lián)絡(luò)員，以協(xié)調(diào)內(nèi)部交流以及通過注冊項目經(jīng)理與申辦方進(jìn)行溝通，并在需要時調(diào)動高級管理人員和經(jīng)驗豐富的審評人員共同合作進(jìn)行跨學(xué)科的審評。若在研新藥不再符合突破性療法的標(biāo)準(zhǔn)，此認(rèn)定可被撤銷。

關(guān)于套細(xì)胞淋巴瘤

淋巴瘤是一組起源于B、T或NK細(xì)胞的含多種亞型的惡性腫瘤。套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）通常是侵襲性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于“套區(qū)”的B細(xì)胞。2014年，美國預(yù)計有70,800起新增NHL病例，其中MCL新增病例為總數(shù)的6%（約4,200起）^[i]。2013年，中國大陸的淋巴瘤的發(fā)病率為每10萬人中4.2例，死亡率為每10萬人中2.2例^[ii]，在最常見癌癥中排名第十一位，在癌癥死亡主要原因中排名第十^[iii]。雖然偶爾患者病程呈惰性進(jìn)展，但是MCL通常預(yù)后很差，中位生存期為三至四年^[iv]。MCL在診斷時通常已經(jīng)處于疾病晚期。

關(guān)于Zanubrutinib

Zanubrutinib是一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jìn)行廣泛的關(guān)鍵性臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進(jìn)行聯(lián)合用藥治療多種淋巴瘤。

百濟(jì)神州針對zanubrutinib開展廣泛的臨床研究包括一項已完成患者入組的針對華氏巨球蛋白血癥（WM）患者對比伊布替尼的全球3期臨床研究；一項針對初治慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者的全球3期臨床研究；一項與GAZYVA®（奧比妥珠單抗）聯(lián)合用藥治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤的全球關(guān)鍵性2期臨床研究；一項針對R/R CLL/ SLL患者對比伊布替尼的全球3期臨床研究; 一項全球1期臨床研究。在中國，百濟(jì)神州已經(jīng)完成了兩項zanubrutinib的關(guān)鍵性2期臨床試驗，分別用于治療MCL患者和CLL/SLL患者；還完成了zanubrutinib用于治療WM患者的關(guān)鍵2期臨床試驗患者入組。

美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予zanubrutinib用于治療WM患者的快速通道資格（Fast Track designation）以及用于治療先前至少接受過一種治療的成年MCL患者的突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy designation）。中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）正在對zanubrutinib用于治療R/R MCL和R/R CLL/SLL的新藥上市申請（NDA）進(jìn)行審評，兩者均被納入優(yōu)先審評。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有超過1,700 名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美®（來那度胺）和維達(dá)莎®（注射用阿扎胞苷）^[v]。

前瞻性聲明

根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律要求，該新聞稿包含前瞻性聲明，包括有關(guān)百濟(jì)神州對 zanubrutinib 相關(guān)的進(jìn)展計劃、預(yù)期的臨床開發(fā)計劃、藥政注冊里程碑及zanubrutinib的商業(yè)化等。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風(fēng)險：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州 對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運歷史和獲得進(jìn)一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報告的 10-Q 表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更 全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法 律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。

[i] https://www.lls.org/sites/default/files/file_assets/mantlecelllymphoma.pdf 
[ii] Chen W, Zheng R, Baade PD, Zhang S, Zeng H, Bray F, et al. Cancer Statistics in China, 2015. CA Cancer J Clin. 2016;66(2):115–32
[iii] Chen W, Zheng R, Baade PD, Zhang S, Zeng H, Bray F, et al. Cancer Statistics in China, 2015. CA Cancer J Clin. 2016;66(2):115–32
[iv] Philip J. Bierman, James O. Armitage, in Goldman's Cecil Medicine (Twenty Fourth Edition), 2012
[v] ABRAXANE^®, REVLIMID^®, and VIDAZA^® are registered trademarks of Celgene Corporation.