北京2019年5月31日 /美通社/ -- 在國際六一兒童節(jié)來臨之際，中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)宣布，中國首個(gè)脊髓性肌萎縮癥（以下簡稱SMA）患者援助項(xiàng)目正式啟動(dòng)。該項(xiàng)目立足于中國SMA患者亟待滿足的臨床需求，為符合項(xiàng)目申請條件的患者免費(fèi)提供援助藥物，從而提高治療可及性。項(xiàng)目援助藥物諾西那生鈉注射液由渤健公司向中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)捐贈(zèng)。

中國首個(gè)脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者援助項(xiàng)目正式啟動(dòng)

SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳原因，新生兒發(fā)病率約為1/6000~1/10000^[1]，其特點(diǎn)是進(jìn)行性、使人衰弱的肌肉無力^[2]，患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實(shí)現(xiàn)，隨著病程的發(fā)展，最終影響吞咽和呼吸，嚴(yán)重威脅患者生命。2019年2月，渤健公司的全球首個(gè)SMA治療藥物諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國獲批，用于治療5q SMA。5q SMA是該病最常見的形式，約占所有SMA病例的95%。

罕見病治療藥物研發(fā)投入大，研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)高，適用患者群體小。由于罕見病藥物價(jià)格高且患者需要長期治療，在醫(yī)療保障體系的進(jìn)一步完善過程中，如何提升罕見病患者的治療可及性需要社會(huì)各方的共同努力。中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)在諾西那生鈉注射液獲批后，積極與渤健公司合作籌備患者援助項(xiàng)目，旨在減輕SMA患者群體的支付負(fù)擔(dān)，提高治療可及性。

中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)副理事長胡寧寧女士表示：“自1996年成立之初，我們的公益宗旨就是以人人享有健康為目標(biāo)，以維護(hù)患者健康權(quán)益為核心，通過多方共付機(jī)制，即公益組織捐助、企業(yè)讓利支持、患者部分承擔(dān)的費(fèi)用分擔(dān)機(jī)制，促進(jìn)我國醫(yī)療保障制度和大病救助體系的完善，實(shí)現(xiàn)社會(huì)公平。近年來，國家對罕見病領(lǐng)域日益關(guān)注，相繼出臺(tái)了一系列政策措施。作為公益組織，我們也在不斷加強(qiáng)罕見病領(lǐng)域的工作力度。”

中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)胡寧寧副理事長致辭

據(jù)中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)生命綠洲患者援助公益基金副秘書長成吉先生介紹，SMA患者援助項(xiàng)目以“脊活新生”為主題，援助方案分為負(fù)荷劑量援助和維持劑量援助兩種。基金會(huì)已經(jīng)成立了項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)，正在細(xì)化工作流程，爭取早日讓中國SMA患者從援助項(xiàng)目中獲益。

渤健公司亞太區(qū)總裁溫浩基先生表示：“今年2月，諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國獲批，該藥物的快速獲批體現(xiàn)了中國政府對于罕見病臨床急需用藥的重視。今天，我們非常榮幸能夠與中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)合作并捐贈(zèng)SMA治療藥物，這也是渤健全球第一個(gè)和慈善機(jī)構(gòu)合作的患者援助項(xiàng)目。我們衷心希望這一項(xiàng)目能夠幫助更多中國SMA患者獲益于諾西那生鈉注射液治療。”

中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)神經(jīng)病學(xué)學(xué)組組長、北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科主任姜玉武教授表示：“今年4月28日，與諾西那生鈉注射液中國上市會(huì)同步，由中國兒科專家、兒童神經(jīng)病學(xué)專家、成人神經(jīng)科專家共同倡導(dǎo)的中國SMA診治中心聯(lián)盟正式成立，并致力于建立一批具備規(guī)范化診治水平的SMA診治中心，為中國SMA患者提供高質(zhì)量的醫(yī)療服務(wù)。作為聯(lián)盟的輪值主席之一和一位神經(jīng)內(nèi)科臨床工作者，我非常高興地看到SMA患者援助項(xiàng)目的正式啟動(dòng)，這將極大提升SMA患者的治療可及性。”

在今天項(xiàng)目啟動(dòng)儀式上，美兒SMA關(guān)愛中心創(chuàng)始人之一馮家妹女士和SMA患者共同朗誦了一首SMA患者珍妮的詩歌《五光十色的夢想》，表達(dá)了SMA群體對美好未來的向往。馮家妹女士表示：“我謹(jǐn)代表中國SMA群體，特別是孩子們和家長們，誠摯地感謝中國初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)、渤健公司、以及為SMA患者付出巨大心血的臨床醫(yī)生們。今天SMA患者援助項(xiàng)目的啟動(dòng)是帶給SMA孩子們最好的兒童節(jié)禮物。”

詩朗誦：《五光十色的夢想》

參考文獻(xiàn)：