北京2020年5月25日 /美通社/ -- 2020年5月24日，由諾華腫瘤主辦的“中國血液高峰論壇”召開。本次峰會(huì)，來自全國血液腫瘤臨床及科研領(lǐng)域的頂尖專家以在線視頻的特殊方式，分享交流了血液疾病領(lǐng)域的最新治療進(jìn)展和診療經(jīng)驗(yàn)。

“在世界衛(wèi)生組織（WHO）定義的眾多血液疾病中，與白血病、淋巴瘤等惡性疾病相比，有很多血液疾病往往因公眾不甚了解而被忽略，原發(fā)性免疫性血小板減少癥（ITP）就是其中之一。”中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院楊仁池教授在分享ITP診療進(jìn)展中強(qiáng)調(diào)，“事實(shí)上，ITP是臨床中最為常見的出血性疾病，而且在既往治療模式下，這類疾病患者預(yù)后差、負(fù)擔(dān)重，生活質(zhì)量甚至低于腫瘤，高血壓、糖尿病等慢性病患者。”

ITP：一種可致命的“隱形殺手”

ITP又叫做特發(fā)性血小板減少性紫癜，是一種常見的獲得性自身免疫性出血性疾病，約占出血性疾病總數(shù)的1/3。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國成年人群中，ITP發(fā)病率為5-10/10萬，^[1]多發(fā)于60歲以上的老年人、育齡期女性和兒童群體^[2]。

ITP的發(fā)病原因，主要是由于身體內(nèi)免疫功能異常使人體內(nèi)“凝血衛(wèi)士” -- 血小板的數(shù)量被破壞增多和生成數(shù)量減少，無法達(dá)到人體所需的正常值，從而導(dǎo)致患者血液無法凝固，流血不止。在正常情況下，人體內(nèi)的血小板數(shù)量為100~300x10⁹/L^[3]。但是在ITP患者體內(nèi)，血小板的數(shù)量遠(yuǎn)遠(yuǎn)不足100x10⁹/L^[4]。而一旦患者的血小板數(shù)量低于50x10⁹/L^[3]，則出血的風(fēng)險(xiǎn)就會(huì)明顯增加。

而且，楊仁池教授強(qiáng)調(diào)：“ITP導(dǎo)致的出血往往具有隱密性、自發(fā)性和突發(fā)性。日常生活中，患者會(huì)頻繁出現(xiàn)自發(fā)性出血或皮下紫癜，嚴(yán)重時(shí)甚至?xí)霈F(xiàn)突如其來的內(nèi)臟、顱內(nèi)大出血，危及生命。”同時(shí)，他提醒公眾，“多關(guān)注、了解和重視ITP，其屬于良性疾病，是可以被治愈的，爭取早發(fā)現(xiàn)早治療。而患者只要積極接受規(guī)范治療，盡量避免出血癥狀，同樣可以享受正常生活。”

靶向治療：補(bǔ)齊ITP傳統(tǒng)治療的“短板”

目前在臨床中，醫(yī)生多通過糖皮質(zhì)激素、靜脈注射大劑量丙種球蛋白等一線治療方案來提高患者血小板計(jì)數(shù)到安全的水平，并盡可能避免出血事件的發(fā)生。楊仁池教授指出，這些治療雖然可以使多數(shù)患者初始治療時(shí)血小板計(jì)數(shù)明顯升高，但長期使用，患者復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)升高，且引起的副反應(yīng)可能超過獲益。如糖皮質(zhì)激素會(huì)使部分患者可出現(xiàn)骨質(zhì)疏松、股骨頭壞死、高血壓、糖尿病等不良反應(yīng)，甚至青少年患者過量使用會(huì)影響生長發(fā)育。臨床及患者的諸多治療需求尚未得到滿足。

“近年來，隨著靶向治療的興起，ITP的治療迎來了新的希望，尤其是針對(duì)ITP發(fā)病機(jī)制的TPO受體激動(dòng)劑艾曲泊帕的問世，彌補(bǔ)了傳統(tǒng)治療的“短板”，滿足臨床及患者治療所需的同時(shí)，口服便利性更提高了患者長期治療用藥的依從性，開創(chuàng)了患者持續(xù)治療的新時(shí)代。”楊仁池教授表示。

門慢：患者長期治療獲益的“關(guān)鍵”

“ITP的病因主要是免疫功能的異常，血小板的生成減少。雖然服用藥物短期內(nèi)解決了血小板生成的問題，但患者的免疫功能還不能在短期內(nèi)恢復(fù)。最終，絕大多數(shù)ITP患者會(huì)發(fā)展成為慢性病，需要長期維持治療，意味著病人的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)會(huì)越來越重。”楊仁池教授表示。

近年來，國家高度重視血液病和惡性腫瘤的防治工作，出臺(tái)相應(yīng)的政策為患者的健康護(hù)航：2019年，ITP作為血液病和惡性腫瘤十種疾病之一被納入國家第一批醫(yī)療救治和保障管理的兒童疾病范圍，而且其相應(yīng)的口服創(chuàng)新治療藥物被納入2019新版國家醫(yī)保目錄中。

“既往國內(nèi)一直缺乏有效治療藥物，得益于國家新藥審評(píng)和醫(yī)保制度，極大提高了該疾病創(chuàng)新治療藥物的可及性。”楊仁池教授強(qiáng)調(diào)，“臨床治療中，約90%ITP患者可經(jīng)門診治療獲得良好的疾病控制，而門診醫(yī)保政策較大程度影響著臨床的治療行為。ITP臨床路徑明確清晰，符合納入門診醫(yī)保管理的疾病和治療的特點(diǎn)。”他呼吁，各地在落實(shí)2019新版國家醫(yī)保目錄的同時(shí)，可結(jié)合本地實(shí)際醫(yī)保情況，將ITP納入門診治療報(bào)銷范疇，帶來顯著的臨床和經(jīng)濟(jì)價(jià)值，節(jié)約醫(yī)保基金，更方便患者、實(shí)現(xiàn)對(duì)患者長期管理，幫助他們回歸正常生活。

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