上海2020年8月11日 /美通社/ -- 武田中國(guó)宣布旗下抑那通^®（注射用醋酸亮丙瑞林微球）3個(gè)月劑型（規(guī)格：11.25mg）經(jīng)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)，用于中樞性性早熟（Central Precocious Puberty，CPP）的治療。這是抑那通^®（注射用醋酸亮丙瑞林微球）3個(gè)月劑型在中國(guó)獲批的第三個(gè)適應(yīng)癥，也是全國(guó)首款正式獲批用于CPP治療的3個(gè)月緩釋長(zhǎng)效制劑。抑那通^®（注射用醋酸亮丙瑞林微球）3個(gè)月劑型所需要的就診頻率與國(guó)內(nèi)《中樞性性早熟診斷與治療共識(shí)(2015)》要求的促性腺激素釋放激素類(lèi)藥物（Gonadotropin-releasing hormone agonist，GnRHa）治療過(guò)程中的監(jiān)測(cè)頻率一致，同時(shí)可將注射次數(shù)從注射用醋酸亮丙瑞林微球1個(gè)月劑型的每年12次減少至每年4次，它的獲批將為CPP的規(guī)范化持續(xù)治療提供更為便利的選擇，有助于進(jìn)一步提高患兒治療依從性及滿(mǎn)意度、改善患兒家庭生活質(zhì)量。

CPP是指由于下丘腦-垂體-性腺軸(hypothalamie—pituitary—gonadal axis，HPGA)功能提前啟動(dòng)而導(dǎo)致女孩8歲前，男孩9歲前出現(xiàn)內(nèi)外生殖器官快速發(fā)育及第二性征呈現(xiàn)的一種常見(jiàn)兒科內(nèi)分泌疾病^[1]。流行病學(xué)調(diào)查顯示，近年來(lái)，兒童CPP在中國(guó)呈上升趨勢(shì)^[2]，發(fā)病率逐年升高，已成為社會(huì)關(guān)注焦點(diǎn)。目前，我國(guó)兒童CPP患病率約0.43%，全國(guó)范圍內(nèi)約有35萬(wàn)名患兒^[3]。CPP對(duì)機(jī)體的影響主要表現(xiàn)為：由于性發(fā)育過(guò)早，引起女孩早初潮；由于骨骼成熟較快，骨齡超過(guò)實(shí)際年齡而骨骺提前愈合，影響患兒的終身高；由于第二性征過(guò)早發(fā)育及性成熟，可能帶來(lái)相應(yīng)的心理問(wèn)題或社會(huì)行為異常，嚴(yán)重影響兒童身心健康^[4]。

武田中國(guó)于2020年向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局申請(qǐng)?jiān)黾右帜峭?sup>®（注射用醋酸亮丙瑞林微球）3個(gè)月劑型用于CPP的治療。本次新適應(yīng)癥的申請(qǐng)從注冊(cè)遞交到獲批用時(shí)僅3個(gè)月，充分彰顯了中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局對(duì)兒童用藥的關(guān)注和支持。

此次獲批基于注射用醋酸亮丙瑞林微球3個(gè)月劑型治療CPP有效性和安全性的四項(xiàng)臨床研究：LEUb/CPP3M14/TIF；TAP/III/96/023；L-CP07-167；L-CP07-177。臨床研究結(jié)果顯示，醋酸亮丙瑞林微球3個(gè)月劑型（規(guī)格：11.25mg）對(duì)性腺軸有較好抑制，安全性良好。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)副主委、中國(guó)兒童生長(zhǎng)發(fā)育質(zhì)控項(xiàng)目負(fù)責(zé)人、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院兒科學(xué)系主任羅小平教授表示：“CPP治療一般需要持續(xù)2-3年，注射用醋酸亮丙瑞林微球3個(gè)月劑型將為需要長(zhǎng)期治療的CPP患兒提供更為簡(jiǎn)便的治療選擇，將有助推進(jìn)CPP的長(zhǎng)期規(guī)范化治療；同時(shí)，3個(gè)月劑型也能有效減少短效劑型治療CPP時(shí)帶來(lái)的注射恐懼和注射部位反應(yīng)，并減少患兒每月定期缺課和父母缺勤以來(lái)院就診等因素對(duì)患兒的病情治療帶來(lái)的不利影響，提升患兒及其家屬的生活質(zhì)量。”

國(guó)家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心常務(wù)副主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組組長(zhǎng)、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院常務(wù)副院長(zhǎng)傅君芬教授指出：“面對(duì)后疫情時(shí)代的健康管理挑戰(zhàn)，多方應(yīng)共同探索兒童診療的發(fā)展新模式，靈活地通過(guò)長(zhǎng)效、便捷的治療方案，確保患兒得到科學(xué)、持續(xù)、規(guī)范化的有效治療。注射用醋酸亮丙瑞林微球3個(gè)月劑型治療CPP的獲批，將為安全有效的持續(xù)治療提供新的探索方向。”

注射用醋酸亮丙瑞林微球是GnRHa類(lèi)藥物，通過(guò)對(duì)垂體-性腺系統(tǒng)的抑制作用，對(duì)性激素依賴(lài)性疾病發(fā)揮作用^[5]。臨床研究顯示，醋酸亮丙瑞林微球可以穩(wěn)定、持續(xù)地降低性激素水平^[6]。此前，武田注射用醋酸亮丙瑞林微球1個(gè)月劑型（規(guī)格：1.88mg，3.75mg）已在中國(guó)獲批用于治療CPP近22年，已為十萬(wàn)多名中國(guó)兒童患者提供治療。

^[1] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組，《中樞性性早熟診斷與治療共識(shí)》）（2015）。
^[2] 中國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組青春發(fā)育調(diào)查研究寫(xiě)作組，中華內(nèi)分泌代謝雜志。2010.26
^[3] 《2016中國(guó)統(tǒng)計(jì)年鑒》。
^[4] 柯江維綜述，段榮審校，《性早熟和性早熟危險(xiǎn)因素研究進(jìn)展》。實(shí)驗(yàn)與檢驗(yàn)醫(yī)學(xué)，2016年6月第30卷第3期。
^[5] 參見(jiàn)藥品說(shuō)明書(shū)
^[6] J Clin Endocrinol Metab, May 2012, 97(5):1572–1580. Efficacy and safety of Leuprolide Acetate 3-Month Depot 11.25 Milligrams for the Treatment of Central Precocious Puberty