蘇州2021年3月25日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日公布其2020年公司財務(wù)業(yè)績及業(yè)務(wù)亮點。
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“回顧2020年，我們實現(xiàn)了重大業(yè)務(wù)進(jìn)展，助力我們成為一家全方位的生物制藥公司。根據(jù)公司既定發(fā)展戰(zhàn)略，我們超額完成了所有業(yè)務(wù)領(lǐng)域的發(fā)展目標(biāo)，進(jìn)一步加強(qiáng)了公司的財務(wù)優(yōu)勢，創(chuàng)造了后期產(chǎn)品管線的價值與長期潛力。我們也豐富了早期產(chǎn)品管線，并極大地提升了公司研發(fā)能力。近日，公司迎來了首款精準(zhǔn)治療藥物的上市獲批，另一款產(chǎn)品也即將獲批，這充分體現(xiàn)了我們將創(chuàng)新型藥物迅速推向市場的能力。”
“展望2021年，我們已制定了完善的商業(yè)運(yùn)營與臨床開發(fā)策略，并將迎來多款產(chǎn)品獲批上市，與此同時，我們還將提交多個新藥上市申請。在商業(yè)運(yùn)營層面，我們不斷擴(kuò)張的商業(yè)運(yùn)營團(tuán)隊蓄勢待發(fā)，為產(chǎn)品上市做準(zhǔn)備，將全面覆蓋主要城市和醫(yī)院，提升產(chǎn)品可及性。在早期研發(fā)管線層面，我們擁有許多令人期待的候選產(chǎn)品。這些機(jī)遇將能夠幫助我們通過多種途徑實現(xiàn)長期增長與價值創(chuàng)造，并踐行我們的核心使命：為癌癥患者帶來突破性療法，延長患者生命、提升患者生活質(zhì)量。”
業(yè)務(wù)摘要
在過去的一年中，基石藥業(yè)完成重大業(yè)務(wù)進(jìn)展。我們繼續(xù)執(zhí)行及實施系統(tǒng)性的增長戰(zhàn)略，實現(xiàn)了從管線開發(fā)到商業(yè)化能力建設(shè)的所有方面的重大目標(biāo)。在我們的商務(wù)拓展成果中，我們與合作伙伴達(dá)成協(xié)議，使兩個主要免疫腫瘤治療藥物的商業(yè)潛力最大化，并在全球范圍內(nèi)擴(kuò)展聯(lián)合用藥策略的機(jī)會。因此，我們處于轉(zhuǎn)型為商業(yè)化階段公司的轉(zhuǎn)折點，公司擁有全球合作伙伴關(guān)系及商務(wù)拓展機(jī)會、研發(fā)方向得以優(yōu)化、產(chǎn)品組合專注于極具潛力的新藥類別及聯(lián)合療法，商業(yè)團(tuán)隊具備經(jīng)過驗證的產(chǎn)品營銷能力。
截至2020年12月31日止年度及截至本公告日期，我們的產(chǎn)品管線及業(yè)務(wù)運(yùn)營已取得重大進(jìn)展：
I. 同類首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物獲批上市；第二個預(yù)期即將獲批
2021年3月24日，中國國家藥品監(jiān)督管理局（國家藥監(jiān)局）已批準(zhǔn)普吉華®（普拉替尼，RET抑制劑）用于治療經(jīng)含鉑化療后的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的成年患者。普吉華®是中國首個獲批的選擇性RET抑制劑，亦為基石藥業(yè)首個批準(zhǔn)的精準(zhǔn)治療藥物。
我們預(yù)期國家藥監(jiān)局將于不久后批準(zhǔn)泰吉華®（阿伐替尼, KIT/PDGFRA抑制劑）用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者。一旦獲批，泰吉華®預(yù)計將成為中國首個針對PDGFRA外顯子18突變GIST患者的精準(zhǔn)治療藥物。
II. 為關(guān)鍵后期治療藥物遞交多個新藥申請
我們繼續(xù)推進(jìn)在研產(chǎn)品開發(fā)，成功遞交多個后期同類首創(chuàng)治療藥物針對不同腫瘤治療領(lǐng)域以及適應(yīng)癥的新藥上市申請（NDA），為商業(yè)化做好充分準(zhǔn)備。
- 普拉替尼（CS3009, RET抑制劑）
－ 2020年9月，N DA獲國家藥監(jiān)局受理，用于治療先前經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性NSCLC患者。于2020年9月，國家藥監(jiān)局授予優(yōu)先審評資格。我們已于2021年3月24日收到 NDA批準(zhǔn)。
－ 2020年12月，國家藥監(jiān)局授予突破性療法認(rèn)定（BTD）用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）。我們已于2021年3月向國家藥監(jiān)局遞交NDA用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC及 RET融合陽性甲狀腺癌。
- 阿伐替尼（CS3007, KIT/PDGFRA抑制劑）
－ 我們向國家藥監(jiān)局遞交的用于治療患有PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST成年患者的NDA于2020年4月獲受理。2020年7月，國家藥監(jiān)局授予優(yōu)先審評資格。我們預(yù)期即將獲得NDA批準(zhǔn)。
－ 我們于2020年3月針對以上相同適應(yīng)癥向臺灣食品藥物管理署（TFDA）遞交NDA。我們預(yù)計將于2021年上半年收到NDA批準(zhǔn)。
- 舒格利單抗（CS1001，PD-L1抗體）
－ 2020年8月，舒格利單抗一線治療四期鱗狀及非鱗狀NSCLC的三期試驗達(dá)到主要研究終點。有關(guān)此適應(yīng)癥的NDA已于2020年11月獲國家藥監(jiān)局受理。我們預(yù)計于2021年下半年取得NDA批準(zhǔn)。
－ 舒格利單抗用于治療四期鱗狀及非鱗狀NSCLC的數(shù)據(jù)在PD-1及PD-L1單克隆抗體中顯示出同類最優(yōu)的潛力，亦是唯一一款聯(lián)合化療對NSCLC兩種組織亞型均有效的PD-L1。相比化療，舒格利單抗與化療聯(lián)合，能減少50%疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險。該結(jié)果是已發(fā)布的PD-1及PD-L1單克隆抗體數(shù)據(jù)中最優(yōu)者之一。
III. 后期管線其他重大成就
2020年，我們其他的核心后期分子達(dá)成了重要的里程碑，其開發(fā)亦得以順利推進(jìn)。
- 舒格利單抗（CS1001，PD-L1抗體）
－ 2020年8月新藥申請（IND）獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（美國FDA）批準(zhǔn)之后，于2020年10月，獲得美國FDA就用于治療患有T細(xì)胞淋巴瘤患者的孤兒藥資格（ODD）以及就用于治療患有復(fù)發(fā)/難治性（R/R）結(jié)外自然殺傷細(xì)胞/T細(xì)胞淋巴瘤（ENKTL）成人患者的BTD。于2021年2月獲國家藥監(jiān)局授予用于治療患有R/R ENKTL患者的BTD。
－ 我們正在開展一項舒格利單抗單藥用于三期NSCLC患者放化療后維持治療的III期試驗。于2020年12月完成患者招募，我們預(yù)計于2021年上半年公布關(guān)鍵結(jié)果。
－ 我們已完成舒格利單抗對多種癌癥類型的概念驗證臨床研究，并于2020年的國際會議中展示了數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，舒格利單抗對食道癌及胃癌十分有效，并為進(jìn)行中的三期試驗提供了有力的支持證據(jù)。
- CS1003（PD-1抗體）
－ 我們正在開展CS1003 與 LENVIMA®(lenvatinib)聯(lián)合療法用于一線治療晚期肝細(xì)胞癌（HCC）患者的全球III期試驗，LENVIMA®(lenvatinib)為用于晚期HCC患者的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）標(biāo)準(zhǔn)療法。于2020年7月，美國FDA向CS1003授予ODD，用于治療HCC患者。
IV. 進(jìn)一步建立強(qiáng)大商業(yè)化能力
我們投資并拓展強(qiáng)大而高效的商業(yè)化能力，以支持2021年全球突破性治療藥物的成功推出。我們通過博鰲先行區(qū)成功推出兩種晚期藥物，證明了我們的能力。
- 于2020年，我們的商業(yè)團(tuán)隊為2021年的4項商業(yè)化上市奠定基礎(chǔ)：于中國大陸上市普拉替尼（RET抑制劑）、阿伐替尼（KIT/PDGFRA抑制劑）及艾伏尼布（IDH1抑制劑）以及于臺灣地區(qū)上市阿伐替尼。具體成果包括：
－ 建立成熟商業(yè)團(tuán)隊：我們建立強(qiáng)大的商業(yè)能力，領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊經(jīng)驗豐富，包括銷售員工在內(nèi)的整體團(tuán)隊規(guī)模達(dá)到約200名，而計劃于2021年底前達(dá)到300名。我們快速提升的商業(yè)能力全面覆蓋4 個主要腫瘤學(xué)領(lǐng)域、超過400家醫(yī)院及約100個城市。該覆蓋范圍內(nèi)的醫(yī)院在精準(zhǔn)治療藥物的處方銷售金額占比超過80%。憑借這一覆蓋范圍以及我們在精準(zhǔn)藥物方面的先發(fā)優(yōu)勢，我們相信我們正在建立一支能夠?qū)崿F(xiàn)我們商業(yè)愿景的商業(yè)團(tuán)隊。
－ 成功的品牌發(fā)展計劃：我們積極與關(guān)鍵意見領(lǐng)袖（關(guān)鍵意見領(lǐng)袖）互動，并參加當(dāng)?shù)刂┌Y協(xié)會的活動以獲得重要認(rèn)可及推薦，同時推出各種計劃以將基石藥業(yè)作為醫(yī)療專業(yè)人士（醫(yī)療專業(yè)人士）對有關(guān)疾病、治療范例及診斷標(biāo)準(zhǔn)主題的數(shù)據(jù)源。阿伐替尼及艾伏尼布已正式獲得中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）診療指南推薦，分別用于治療GIST及血液腫瘤。同時，我們憑借創(chuàng)新的數(shù)字工具及渠道進(jìn)一步于醫(yī)療保健信息系統(tǒng)中提升基石的形象及品牌知名度。我們的數(shù)字平臺在基石藥業(yè)研發(fā)論壇日及CSCO虛擬展位上吸引了成千上萬的虛擬參與者及參觀者。此外，我們推出微信平臺，作為未來患者教育的教育及資料門戶。
－ 消除藥物使用障礙：我們與多家基因檢測公司積極合作，通過為病理學(xué)家提供分子診斷培訓(xùn)等方式來建立檢測標(biāo)準(zhǔn)及認(rèn)識。此外，我們與鎂信訂立合作協(xié)議，以啟動阿伐替尼及普拉替尼的優(yōu)先特惠計劃。并且，我們已開始與不同的合作伙伴進(jìn)行討論及談判，以開發(fā)多層支付系統(tǒng)以提高患者的負(fù)擔(dān)能力。
－ 擴(kuò)大產(chǎn)品的可及性：于2020年第三季度，我們于博鰲先行區(qū)成功上市阿伐替尼及普拉替尼，使中國患者在國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)新藥上市申請之前能夠提早使用精準(zhǔn)創(chuàng)新藥物。該計劃在博鰲以最快的審批時間打破了記錄，并引起了醫(yī)療專業(yè)人士及患者的極大興趣。為了提高將我們的藥物納入基本醫(yī)療保險的可能性，我們已啟動一個外部咨詢項目，并組建內(nèi)部工作組，以制定策略及實施發(fā)展藍(lán)圖，通過納入國家醫(yī)保藥品目錄（NRDL）確保基石藥業(yè)產(chǎn)品最廣的可及性。此外，我們已經(jīng)與國藥控股股份有限公司簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，以建立分銷渠道，以確保可以將處方藥物快速交付于患者。
V. 實施變革性商務(wù)拓展計劃
2020年為基石藥業(yè)商務(wù)拓展取得突破的一年。本公司建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，使兩個主要免疫腫瘤治療藥物商業(yè)化，同時顯著提高我們的創(chuàng)新及商業(yè)化能力。具體而言，該等成果為增長投資提供了資金，為我們的產(chǎn)品打開了全球市場，為共同開發(fā)和許可計劃贏得了新的合作伙伴，并支持新興藥物（例如抗體偶聯(lián)藥物（ADC）及多特異性抗體）的開發(fā)。
- 2020年9月，我們與輝瑞訂立多維度戰(zhàn)略合作，實現(xiàn)多個近期目標(biāo)，并提高本公司投資增長戰(zhàn)略及發(fā)展計劃的能力。輝瑞投資200百萬美元以每股13.37港元的價格認(rèn)購基石股份，并獲得基石后期腫瘤治療藥物舒格利單抗于中國大陸的授權(quán)，使得這一核心后期治療藥物的國內(nèi)創(chuàng)收潛力最大化。該伙伴關(guān)系通過利用輝瑞龐大的商業(yè)平臺來推廣舒格利單抗，使基石藥業(yè)將其商業(yè)化能力集中在其他關(guān)鍵后期治療藥物上。此外，基石與輝瑞將共同選擇后期腫瘤治療藥物，以在大中華地區(qū)市場共同開發(fā)，雙方預(yù)計將于今年適當(dāng)時候宣布該等共同開發(fā)的最新進(jìn)展。
- 2020年10月，我們就在大中華區(qū)以外地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化舒格利單抗和CS1003之獨(dú)家授權(quán)與EQRx, INC. (EQRx)訂立獨(dú)家對外特許合約。該公司具有獨(dú)特能力，可以引導(dǎo)該等重要的后期治療藥物的全球開發(fā)，并使其相對于現(xiàn)有的其他療法具有商業(yè)化優(yōu)勢。通過與該公司合作，協(xié)議為將該等重要的后期治療藥物帶給全球患者群體提供了路徑。此外，我們將保留 CS1003在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利，并將繼續(xù)探索其作為單藥和聯(lián)合療法策略組成部分的開發(fā)前景。
- 2020年10月，我們與LegoChem Biosciences, Inc.（LegoChem Biosciences）訂立獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，于韓國境外地區(qū)領(lǐng)導(dǎo)全球開發(fā)并商業(yè)化LCB71，一種以受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1（ROR1）為靶點的ADC。該協(xié)議通過引入新的藥物模式加強(qiáng)基石在精準(zhǔn)治療業(yè)務(wù)領(lǐng)域的優(yōu)勢，并提供在新興及極具潛力的治療方法中的一個潛在同類最優(yōu)治療藥物。
VI. 提升研究能力及推進(jìn)管線2.0
我們現(xiàn)正開展提升我們研究能力的戰(zhàn)略工作，重點關(guān)注同類首創(chuàng)及同類最優(yōu)治療藥物，并增強(qiáng)內(nèi)源創(chuàng)新。我們預(yù)計有關(guān)工作能將突破性科學(xué)及臨床洞察轉(zhuǎn)化為差異化產(chǎn)品，為基石帶來新興治療模式及作用機(jī)制，每年提交1到2項IND。我們近期的重點是兩種模式的治療藥物：ADC及多特異性抗體。我們正為兩種治療藥物今年提交IND進(jìn)行準(zhǔn)備：
- CS2006（NM21-1480、PD-L1×4-1BB×HSA三特異性分子）
－ 于2020年第二季度，我們的合作伙伴Numab Therapeutics AG（Numab）就NM21-1480的IND申請獲美國FDA的可繼續(xù)函件。我們于2020年第三季度獲得TFDA就CS2006 IND申請的批準(zhǔn)。劑量遞增正于美國及臺灣地區(qū)持續(xù)進(jìn)行。我們已在美國完成第4個劑量水平的患者招募，迄今并未檢測到劑量限制性毒性（DLT）。我們預(yù)計于2021年下半年向國家藥監(jiān)局遞交IND申請。
- CS5001（LCB71、ROR1 ADC）
－ 我們于2020年第四季度自LegoChem Biosciences引入授權(quán)的CS5001 (LCB71)。CS5001為高度差異化的ADC，針對在多種實體和血液惡性腫瘤表達(dá)的一個極具潛力的ADC靶點ROR1。ROR1在多種癌癥中高度表達(dá)，包括各種形式的白血病和非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌。我們預(yù)計于2021年末之前提交CS5001的IND/CTA申請。
除 CS2006及 CS5001外，多個潛在同類首創(chuàng)或同類最優(yōu)項目正在開發(fā)中，包括兩個多特異性抗體及一個ADC。
財務(wù)亮點
截至2020年12月31日止年度，公司收入達(dá)到人民幣10.388億元。扣除以股份為基礎(chǔ)的付款開支后的研發(fā)開支和行政及銷售開支分別為人民幣12.457億元和人民幣2.876億元。扣除優(yōu)先股轉(zhuǎn)換特征公平值變動和以股份為基礎(chǔ)的付款開支影響后的虧損為人民幣8.650億元。
截至2020年12月31日，公司定期存款以及現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物為人民幣33.834億元。
全年業(yè)績發(fā)布會信息
本公司將于2021年3月26日上午10時（香港時間）進(jìn)行2020年全年業(yè)績發(fā)布會的網(wǎng)絡(luò)直播，參會訪問信息如下所示。
中國大陸地區(qū)以外：
https://event.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1436620&tp_key=3af169bcb9
中國大陸地區(qū)：
https://event.gmwebcasts.cn/starthere.jsp?ei=1436620&tp_key=3af169bcb9
