中國蘇州、上海和美國加利福尼亞州帕羅奧圖2021年11月19日 /美通社/ -- 亙喜生物科技集團（納斯達克股票代碼：GRCL；簡稱“亙喜生物”）一家致力于開發高效、經濟的細胞療法用于癌癥治療的全球臨床階段生物制藥公司，今日宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）授予其基于FasTCAR技術平臺開發的、BCMA/CD19雙靶點CAR-T細胞療法孤兒藥資格認定（ODD），用于治療多發性骨髓瘤。

“GC012F是一款基于亙喜生物FasTCAR技術平臺開發、可實現‘次日完成生產’的領銜候選產品，其獨特設計賦予其同時靶向BCMA及CD19兩大腫瘤靶點的優勢。”亙喜生物首席醫學官Martina Sersch博士表示：“目前在中國一項由研究者發起的I期臨床試驗中，GC012F針對復發/難治性多發性骨髓瘤患者展現出快速、深入且持久的治療效果，且多數入組患者屬于mSMART 3.0標準定義下的‘高危患者’，普遍極難治療。我們非常高興GC012F被美國FDA授予孤兒藥資格認定，這標志著我們臨床項目的全球化進程又往前邁出了堅實的一步。接下來，我們將繼續以臨床價值為導向，滿足多發性骨髓瘤領域的未盡之需，為患者提供深度且持久的療效，并幫助他們更好地延長生命。”

今年六月ASCO年會及EHA大會期間，亙喜生物公布了GC012F的長期隨訪數據。目前，該候選產品在中國正處于多項由研究者發起的多中心、I期臨床試驗，包括針對多發性骨髓瘤新發患者的臨床試驗。在美國，公司也正穩步推進與龍沙集團（Lonza）間的技術轉移工作，為GC012F提供產能保障。公司計劃于2022年上半年向美國FDA提交新藥臨床試驗申請。

孤兒藥資格認定源自《孤兒藥法案》（ODA），由美國食品藥品監督管理局授予，初衷是為激勵藥企針對罕見疾病或病癥（美國患者數少于20萬人），開發更多安全、有效的創新藥物。作為回報，榮膺孤兒藥資格認定的申請企業，將有資格獲得一系列特定的藥物開發激勵政策，包括：經監管部門批準后，享有最長達7年的市場專營權、臨床測試相關的稅收抵免、以及處方藥使用者費用的減免等。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤是美國最常見的第三大惡性血液腫瘤，其腫瘤細胞起源于骨髓漿細胞，一種負責分泌抗感染抗體的免疫細胞。全球每年約有160,000名患者被確診患有多發性骨髓瘤；2020年，美國預計確診患者超過32,000名。近年來，雖然針對多發性骨髓瘤的治療已取得諸多進展，但臨床治療效果依舊不盡如人意，尚無法達到治愈。

國際骨髓瘤工作組（International Myeloma Working Group, IMWG）和梅奧骨髓瘤分層與風險調適治療（Mayo Stratification for Myeloma and Risk-Adapted Therapy, mSMART）共識指南等標準將存在特定細胞遺傳學異常或其他異常的多發性骨髓瘤患者歸類為高危患者，這部分人群在全部多發性骨髓瘤患者中占比達20-30%。高危患者的早期復發風險高，無進展生存期、總生存期較短，被認為是最難治療的多發性骨髓瘤患者，通常預后較差。

關于GC012F

GC012F是基于FasTCAR平臺開發的雙靶向自體CAR-T療法候選產品。目前，該候選產品正在一項由研究者發起的多中心、I期臨床試驗中評估其治療多發性骨髓瘤的安全性和有效性，覆蓋國內多個研究中心。GC012F通過同時靶向表達BCMA的惡性漿細胞位點和表達CD19的早期祖細胞位點，為多發性骨髓瘤患者帶來快速、深入且持久的治療效果。 

關于FasTCAR

FasTCAR是亙喜生物具有知識產權的技術平臺，旨在開發高質量的自體CAR-T細胞療法。臨床前研究顯示，通過FasTCAR技術平臺生產的CAR-T細胞表型更年輕、耗竭程度更低，并且擴增能力、持久性、骨髓遷移能力以及腫瘤細胞清除活性均得到增強。憑借“次日完成生產”的優勢，FasTCAR平臺技術能大幅提高細胞生產效率，從而顯著降低生產成本，使細胞療法能夠惠及更多的癌癥患者。

關于亙喜生物

亙喜生物科技集團（簡稱“亙喜生物”）是一家致力于發現和開發突破性細胞療法的全球臨床階段生物制藥公司。利用其開創性FasTCAR和TruUCAR技術平臺，亙喜生物正在開發多項自體和同種異體的豐富臨床階段癌癥治療產品管線。這些產品有望攻克傳統CAR-T療法持續存在的重大行業挑戰，包括生產時間長、生產質量欠佳、治療成本高和對實體瘤缺乏有效治療等。如需進一步了解亙喜生物，請訪問www.gracellbio.com/關注領英賬號@GracellBio。

關于前瞻性陳述的警戒性聲明

該新聞稿中針對未來預期、計劃、前景以及其他非歷史事實的聲明可能包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定義的“前瞻性聲明”。這些聲明包括但不限于與本次發行的預計交易及完成時間相關的聲明。這些聲明可能但不一定包含下列詞匯以及相對應的否定形式或相似的詞匯：目的為、預期、相信、 估計、預計、預測、打算、可能、前景、計劃、潛在、推想、擬定、尋求、可能、應該、將。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異，也無法確保任何前瞻性聲明會實現。這些重要因素包括亙喜生物最近在年度報告20-F表單中的《風險因素》章節所提及的因素，以及亙喜生物后續向美國證監會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。任何本聲明中的前瞻性聲明僅反應當前的預期，亙喜生物并無責任公開更新或回顧任一前瞻性聲明，無論是基于新信息、未來事件或是其他原因。請讀者不要在本新聞稿出版日之后依賴前瞻性聲明。

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