百澤安^®目前在中國已獲批八項適應癥

中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年4月15日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足于科學的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果、提高藥物可及性。公司今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準其抗PD-1抗體藥物百澤安^® （替雷利珠單抗注射液）用于治療既往接受過一線標準化療后進展或不可耐受的局部晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者。

百濟神州高級副總裁、實體瘤首席醫(yī)學官Mark Lanasa醫(yī)學博士表示：“我們在針對二線ESCC的全球3期臨床試驗中觀察到，百澤安^®這一具有差異化的檢查點抑制劑顯著改善了患者的總生存期且總體耐受性良好。在美國和歐盟，針對該適應癥的注冊申報已由我們的合作伙伴諾華提交，且已經獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）的受理，目前正在審評中。這再一次印證了我們努力加快百澤安^®的研發(fā)進展，以造福全球腫瘤患者的承諾。”

百濟神州公司總裁、首席運營官兼中國區(qū)總經理吳曉濱博士表示：“此次新適應癥的獲批對于我國ESCC患者而言，無疑是又一意義重大的進展。作為一款重要的免疫治療方案，百澤安^®已在中國獲批八項適應癥。我們立足于科學的商業(yè)化團隊已超過3,100人，將繼續(xù)致力于把百澤安^®帶給更多有望從中獲益的患者。”

該試驗的主要研究者、北京大學腫瘤醫(yī)院副院長沈琳教授表示：“食管癌是消化道領域最常見的惡性腫瘤之一。全球3期臨床試驗RATIONALE302的結果顯示了百澤安^®作為二線治療方案，對于ESCC患者的有效性和安全性。百澤安^®這一適應癥獲得NMPA批準，對于既往接受過治療的ESCC患者來說是一個好消息，我們很高興能夠為患者帶來更多治療新選擇。”

此次新適應癥的獲批是基于一項隨機、開放性、多中心的全球3期臨床試驗RATIONALE 302（NCT03430843）的研究結果。該試驗旨在評估百澤安^®對比化療，作為局部晚期或轉移性ESCC患者二線治療方案的有效性和安全性。試驗主要終點是意向性治療（ITT）人群的總生存期（OS）；關鍵次要終點是PD-L1高表達人群（定義為目測估計綜合陽性評分 [vCPS] ≥10%）的OS，其他次要終點包括無進展生存期（PFS）、客觀緩解率（ORR）、緩解持續(xù)時間（DoR）和安全性。共有512例來自亞洲、歐洲和北美的11個國家和地區(qū)的患者入組該試驗，這些患者以1:1的比例隨機分配至百澤安^®組或化療組（化療組的治療方案為研究者選擇的紫杉醇、多西他賽或伊立替康）。百濟神州已于2021年美國臨床腫瘤學會年會上公布了此項臨床試驗的結果。 

在美國和歐盟，百澤安^®用于局部晚期或轉移性ESCC患者二線治療的上市申請已由諾華提交，且已獲FDA及EMA的受理，目前正在審評中。 

關于食管鱗狀細胞癌 

食管癌是消化道領域最常見的惡性腫瘤之一。中國作為食管癌的高發(fā)國家，每年新發(fā)病例數約占全球新發(fā)癌癥病例數的53.7%，死亡病例數約占全球的55.7%^[i]。食管癌主要分為鱗癌和腺癌，在中國，90%以上的患者為食管鱗狀細胞癌^[ii]。 

關于百澤安^®（替雷利珠單抗注射液） 

百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化IgG4抗程序性死亡受體1（PD-1）單克隆抗體，設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合。臨床前數據表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結合之后會激活抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。 

百澤安^®是第一款由百濟神州的免疫腫瘤生物平臺研發(fā)的藥物，目前正進行單藥及聯合療法臨床試驗，以開發(fā)一系列針對實體瘤和血液腫瘤的廣泛適應癥。百濟神州已在全球35個國家和地區(qū)開展或完成了超過20項百澤安^®的潛在注冊可用的臨床試驗，其中包括17項3期臨床試驗和4項關鍵性2期臨床試驗。 

百澤安^®已被國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準8項適應癥，其中針對NSCLC已獲得多項批準。百澤安^®在中國還有另外一項適應癥已被受理，目前正在審評中。百澤安^®在美國是既往全身治療后不可切除的復發(fā)性局部晚期或轉移性ESCC的潛在治療藥物，在歐洲是NSCLC和ESCC的潛在治療藥物。2021年1月，百濟神州與諾華達成合作，以加速百澤安^®在北美、歐洲和日本的開發(fā)和商業(yè)化。 

百澤安^®在中國以外國家或地區(qū)尚未獲批。 

關于百濟神州腫瘤學 

百濟神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有效、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研發(fā)和醫(yī)學事務團隊已有約2,900人且仍在不斷壯大，目前正在全球范圍支持100多項臨床研究的展開，已招募受試者超過14,500人。公司產品管線深厚、試驗布局廣泛，試驗已覆蓋全球超過45個國家/地區(qū)，且均由公司內部團隊牽頭。公司深耕于血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發(fā)，同時專注于單藥療法和聯合療法的探索。目前，百濟神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟和英國、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fc-γ受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤^®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。 

同時，百濟神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權的腫瘤藥物。公司也通過與包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。 

2021年1月，百濟神州和諾華宣布合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開發(fā)、生產和商業(yè)化百濟神州的抗PD-1抗體百澤安^®。基于這一卓有成效的合作，包括FDA正在評審的新藥上市許可申請（BLA），百濟神州和諾華于2021年12月宣布了關于正在3期開發(fā)的百濟神州TIGIT抑制劑歐司珀利單抗的選擇權、合作和許可協議。諾華和百濟神州還簽訂了一項戰(zhàn)略商業(yè)協議，通過該協議，百濟神州將在中國境內指定區(qū)域推廣5款已獲批的諾華抗腫瘤藥物。 

關于百濟神州 

百濟神州是一家立足科學的全球性生物科技公司，專注于開發(fā)可負擔的創(chuàng)新藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發(fā)能力和合作，加速推進多元、創(chuàng)新的藥物管線開發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過8,000人的團隊。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn。  

前瞻性聲明 

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法所定義的前瞻性聲明，包括關于RATIONALE302全球3期研究的臨床數據、百濟神州充分發(fā)掘百澤安®的潛力，以滿足未竟的臨床需求、百濟神州致力于提高百澤安®在中國的可及性、百澤安® 對于ESCC患者的潛在臨床獲益以及在“關于百濟神州”和“關于百濟神州腫瘤學”標題下提及的百濟神州的計劃、承諾、抱負和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化以及實現并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運營、生產以及其他業(yè)務帶來的影響；百濟神州在最近年度報告的10-K表格中“風險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。 

[i] International Agency for Research on Cancer in 2018, WHO data cancer today. https://gco.iarc.fr/today/explore
[ii] Guidelines for diagnosis and treatment of esophageal cancer in 2018, Health Commission of the people's Republic of China.