上海2023年1月18日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，今年新增三款創新藥物列入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》，包括罕見病全球創新藥拉那利尤單抗注射液、腫瘤靶向藥物布格替尼片與注射用維布妥昔單抗，覆蓋遺傳性血管性水腫（Hereditary Angioedema, HAE）、ALK陽性非小細胞肺癌與CD30陽性淋巴瘤疾病領域，將進一步滿足中國罕見病和腫瘤患者的未竟需求，推動規范化診療的臨床實踐與普及，為患者帶來生命新希望。

武田全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪先生表示："更多的罕見病和腫瘤等重大疾病領域的創新藥物納入今年的醫保目錄，體現了中國政府對于廣大中國患者群體的高度重視，也反映了政府相關部門在提升藥物可及性的過程中堅持以價值為導向的理念，通過將更多臨床急需的高價值創新藥物納入醫保，持續提升患者對于這些藥物的可及性和可負擔性。秉承‘以患者為先'的核心理念，武田將持續以最大的努力和誠意積極配合政府的各項醫療保障舉措，讓更多中國患者從創新藥物和規范化治療中獲益。"

近年來，得益于國家將重大疾病醫療保障列為政府工作的優先事項之一，罕見病和腫瘤患者的用藥可及性得到了空前的提高。以罕見病為例，武田本次納入醫保的拉那利尤單抗注射液于2018年獲美國食品藥品監督管理局 （FDA）批準，2021年正式進入中國，是全球首個針對遺傳性血管性水腫（HAE）的單克隆抗體（mAb）藥物^[1]，填補了中國HAE長期無針對性治療的空白，體現了全球先進的規范化預防治療方案。本次納入醫保后將開啟中國HAE治療的全新時代。

遺傳性血管性水腫是一種罕見遺傳病，主要發作特征為反復發生的局部皮下或粘膜水腫，75%患者在10-30歲期間首次發作^[2]。大多數HAE患者的發作無法準確預測，其中，喉部發生水腫時進展迅速，若搶救不及時，平均4.6小時可導致患者窒息死亡^[3]。據統計，我國有59％的HAE患者發生過喉頭水腫，其致死率最高可達40%^[4]，嚴重威脅患者生命。作為全球首個針對遺傳性血管性水腫（HAE）的單克隆抗體（mAb）藥物^{[5], [6]}，拉那利尤單抗可靶向抑制患者體內活化的血漿激肽釋放酶，降低患者因頻繁且不可預測的急性水腫發作帶來的疾病負擔^[7]。一項關鍵性臨床研究結果顯示，與安慰劑組相比，每2周一次300毫克劑量拉那利尤單抗治療使平均月發病次數下降了87%。（0.26 vs. 1.97，n=27 vs. n=41），治療穩態期（治療后第70-182天）無水腫發作的患者比例達77%^[8]。

"國內外權威診療指南均推薦對HAE患者進行長期的預防治療，從而降低水腫發作頻次，保障患者回歸正常生活。"中國醫學科學院北京協和醫院變態反應科支玉香教授表示，"拉那利尤單抗被納入醫保目錄后，中國HAE患者也將有望實現水腫‘零發作'的治療目標，對此我們非常期待。"

在腫瘤領域，武田靶向ALK陽性非小細胞肺癌的創新藥物布格替尼片在獲批不到一年的時間內快速納入醫保，將進一步滿足中國ALK陽性晚期非小細胞肺癌患者目前亟待解決的未盡需求，助力開拓相關領域治療新格局。

ALK陽性晚期非小細胞肺癌是少見且高度兇險的肺癌亞型，被稱為肺癌中的"鉆石突變"，其主要原因在于這類患者經ALK-TKI治療后可取得長期生存獲益。但對這類患者的治療同樣存在挑戰：這類患者中約55%會出現腦轉移的現象^[9]，且過往傳統療法往往難以控制和預防，患者生存和生活質量受到嚴重影響。作為一款全新ALK酪氨酸激酶抑制劑^[10]，布格替尼臨床數據顯示，在整體人群中一線治療縮瘤率較高，BIRC評估的客觀緩解率高達74%，其中完全緩解率高達24% ^[11]，不僅讓更多的患者在治療的初期就能看到療效，同時也會帶來更長的生存。布格替尼降低整體人群疾病進展和死亡風險高達57%^[12]，中位無進展生存期（PFS）超越30個月。而對于腦轉移的療效以及安全性這方面，布格替尼可為基線任意腦轉移患者帶來顱內病灶緩解，緩解率較對照組提升近5倍，降低疾病進展和死亡風險高達75%，幫助近3/4的初治腦轉移患者實現4年以上的長期生存^[13]。布格替尼是首個在生活質量上與克唑替尼有顯著差異的 ALK 抑制劑^[14]。

同濟大學附屬上海市肺科醫院腫瘤內科主任周彩存教授表示："很高興看到布格替尼在進入中國的同年便被快速納入新版醫保目錄。布格替尼的療效數據和安全性已經過臨床驗證，有望幫助ALK陽性晚期非小細胞肺癌真正實現長期可控可管理，是ALK陽性晚期非小細胞肺癌患者的一線優選^[15]。作為臨床醫生，我們非常期待新版醫保目錄正式實行，提高患者對創新藥物的用藥可及，幫助患者延長生存期并提高生活質量。"

本次納入醫保目錄的另一款藥品為靶向CD30陽性淋巴瘤的腫瘤創新藥注射用維布妥昔單抗，目前已在中國獲批用于CD30陽性的復發或難治性系統性間變性大細胞淋巴瘤（sALCL）、復發或難治性經典型霍奇金淋巴瘤（cHL）、既往接受過系統性治療的原發性皮膚間變性大細胞淋巴瘤(pcALCL)或蕈樣真菌病(MF)的成人患者治療。維布妥昔單抗通過創新ADC技術實現CD30精準靶向治療，已有10余年全球治療經驗，惠及全球超97,000患者，獲得了美國國家綜合癌癥網絡(NCCN)指南和中國臨床腫瘤學會(CSCO)指南的在淋巴瘤患者人群的全線推薦^[16],[17]，是CD30陽性淋巴瘤的治療基石。

數據顯示，維布妥昔單抗可顯著改善CD30陽性復發或難治性淋巴瘤患者的生存預后。既往移植后復發或難治性cHL患者的中位總生存期（mOS）僅為10.5個月～27.6個月，維布妥昔單抗5年隨訪研究表明，mOS 長達40.5個月^[18]。既往僅接受化療的復發或難治性sALCL患者的中位總體生存（mOS）為3.0個月^[19]，維布妥昔單抗5年隨訪研究顯示， 5年OS率達到60%^[20]。

哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授表示："CD30陽性淋巴瘤患者在臨床上常缺乏有效的治療方案，患者迫切需要創新藥物來滿足治療需求。很高興看到在政府及社會各界的努力下，維布妥昔單抗成為首個被納入醫保的靶向CD 30的ADC藥物^[21]。越來越多的淋巴瘤全球創新藥物快速納入醫保，將有助于進一步推進中國淋巴瘤診療的規范化進程，實現我們致力提高中國淋巴瘤患者的生存率和生活質量的長期目標。"

作為一家以患者為先、以價值觀為基礎、以研發為驅動的全球創新生物制藥企業，武田長期關注中國患者未被滿足的治療需求，加速引進創新藥物，計劃至2025年上市超過15 款創新藥物，惠及一千萬中國患者。得益于中國政府優化審批審評、加速新藥獲批的一系列強有力舉措，目前，超過一半產品已經在中國獲批上市。未來，武田中國將調動更多的全球優質資源，更深入的參與國內醫療健康行業的高質量發展，讓全球創新的成果以更快的速度惠及廣大中國患者。

關于武田制藥

武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價值觀為基礎、以研發為驅動的全球生物制藥公司。武田致力于將科學研發成果轉化為高度創新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護航。武田專注于四大治療領域的藥物研發：腫瘤、消化、神經科學及罕見病領域，并針對血液制品及疫苗領域進行專項研發投入。我們始終專注于高度創新藥物的研發，通過開拓全新治療方案、增強合作研發引擎實力，打造一條穩健且形式多樣的產品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個國家和地區，與當地醫療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。

武田于1994年進入中國，武田中國總部位于上海，在中國大陸的主要業務中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區等城市和地區，并在全國各主要城市設有辦事處，目前在中國擁有超過2000名員工。隨著中國經濟的發展和對醫療保健需求的不斷增長，中國已經成為武田全球最重要的新興市場之一。

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審批編號：C-ANPROM/CN/GEN/0162
審批日期：2023年1月