- 亙喜生物宣布啟動一項全新的由研究者發起的臨床試驗（IIT），對FasTCAR-T GC012F的臨床探索將擴展至自身免疫性疾病

- GC012F開創性地將CD19/BCMA雙靶點CAR-T療法應用于系統性紅斑狼瘡，旨在更深入、廣泛地清除致病性B細胞和漿細胞

中國江蘇蘇州、上海和美國加利福尼亞州圣迭戈2023年5月15日 /美通社/ -- 致力于開發高效、經濟的細胞療法用于癌癥及自身免疫性疾病治療的全球臨床階段生物制藥公司亙喜生物科技集團（納斯達克股票代碼：GRCL；簡稱"亙喜生物"）今日宣布在中國啟動一項全新的、評估旗下B細胞成熟抗原（BCMA）和CD19雙靶點自體FasTCAR-T GC012F治療難治性系統性紅斑狼瘡（SLE，或狼瘡）的由研究者發起的臨床試驗（IIT）。

"我們的核心候選產品GC012F融合了多項新一代CAR-T技術，包括CD19/BCMA雙靶點設計以及FasTCAR"次日生產"技術。在既往針對多種惡性血液腫瘤的臨床研究中，GC012F一以貫之地展現出了卓越的有效性和安全性。我們非常期待能將這款潛在的治愈性療法拓展應用于以SLE為代表的自身免疫性疾病領域，"亙喜生物創始人、董事長兼首席執行官曹衛博士表示，"難治性SLE往往會廣泛累及全身多器官，臨床治療選項有限，效果欠佳。此次針對SLE開展臨床研究，標志著GC012F在不斷拓展更多適應癥的道路又邁出了堅實的一步。我們希望通過后續臨床研究來證實其在自身免疫性疾病治療方面的巨大潛力，并同步準備向美國和中國監管機構遞交IND申請。"

系統性紅斑狼瘡（SLE）是一種慢性自身免疫性疾病，主要表現為免疫系統產生的自身抗體攻擊患者自身組織，造成全身多臟器損傷。全球SLE患者超過300萬人^[1]，在年輕女性^[2]群體中存在較高發病率。雖然免疫抑制劑是當前標準的治療手段，但療效欠佳、需長期用藥，SLE仍然是一種難以控制的慢性疾病，嚴重影響生活質量，且無法治愈。此外，難治性/重度SLE可導致永久性器官損害，引起嚴重并發癥甚至死亡。因此，尤其是針對難治性SLE患者，業界亟待探索出更有效，乃至治愈性的療法來改變臨床用藥窘境。

此前，GC012F已針對三項惡性血液腫瘤開展了臨床研究，逾50例患者已接受了該治療。在兩項針對復發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）和新確診多發性骨髓瘤（NDMM）患者的研究中，GC012F展現出了快速、深入、且持久的療效，總體應答率（ORR）分別高達93.1%和100%。據此前報道^[3]，CD19 CAR-T療法針對SLE適應癥已經顯示出初步的耐受性和有效性。對此，亙喜生物對于能進一步將GC012F的臨床開發拓展至這一治療領域躊躇滿志。

隨著GC012F針對難治性SLE的全新臨床試驗的啟動，亙喜生物開創性地將CD19/BCMA雙靶點CAR-T療法應用于自身免疫性疾病領域。通過同時針對CD19和BCMA兩個靶點，GC012F將能更深入、廣泛地清除產生自身抗體的B細胞和漿細胞，相較于CD19單靶點CAR-T療法，有望進一步提高療效。

值得一提的是，GC012F突出的安全性優勢已在既往針對RRMM、NDMM以及B-NHL的臨床試驗中得到廣泛驗證。三項研究中，沒有任何患者出現神經毒性或免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）。在NDMM研究中，75%的患者未出現任何級別的細胞因子釋放綜合征（CRS）；在RRMM研究中，多數患者僅出現低級別CRS。

此外， FasTCAR"次日生產"技術的應用，有望顯著降低SLE患者的治療等待期、強化CAR-T細胞健康度并降低生產成本，進一步造福患者。 

如需了解關于此項臨床研究的更多信息，請訪問ClinicalTrials.gov（識別號：NCT05846347）。

關于GC012F

GC012F是一款基于亙喜生物專有的FasTCAR技術平臺開發的BCMA/CD19雙靶點自體CAR-T細胞療法，有望變革性地為癌癥和自身免疫疾病治療帶來快速、深入且持久的效果，并具備差異化的安全性優勢。目前，公司正在開展GC012F的多項臨床研究，適應癥覆蓋多發性骨髓瘤（MM）、B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。數據證明，該藥物在臨床研究中一以貫之地展現出了卓越的有效性和安全性。2023年2月，公司宣布FasTCAR-T GC012F治療復發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）的新藥臨床試驗申請已先后獲得美國FDA和中國NMPA批準，相關臨床試驗即將啟動。此外，亙喜生物也已啟動了一項評估GC012F治療SLE的由研究者發起的臨床試驗。

關于FasTCAR

FasTCAR是亙喜生物在2017年推出的一款開創性的"次日生產"自體CAR-T細胞技術平臺，旨在通過強化療效、降低生產成本，并提升CAR-T療法的可及性，從而顯著改善患者預后，有望引領癌癥以及自身免疫治療進入嶄新時代。FasTCAR平臺可將細胞生產周期由傳統的數周時間大幅加速至次日完成，有望顯著縮短患者等待期，并降低疾病進展惡化的風險。更重要的是，與傳統CAR-T工藝制備的細胞相比，得益于FasTCAR-T細胞表型更年輕、健康度更優異，使其具備了更好的體內擴增以及更有效的腫瘤殺傷能力。2022年11月，憑借為攻克行業難題做出的突出貢獻，FasTCAR技術平臺榮膺【2022年Fierce Life Sciences生物技術創新大獎】。

關于難治性SLE

系統性紅斑狼瘡（SLE）是一種慢性自身免疫性疾病，主要表現為免疫系統攻擊自身組織，引起全身廣泛性炎癥和組織損傷，可累及關節、皮膚、大腦、肺部、腎臟和血管。全球SLE患者超過300萬人^[4]，在年輕女性 群體中存在較高發病率[5]。雖然免疫抑制劑是當下針對該疾病的標準治療手段，不過一些早期研究數據已經表明：CAR-T細胞療法有望成為更有效的治療選擇。

關于亙喜生物

亙喜生物科技集團（簡稱"亙喜生物"）是一家致力于發現和開發突破性細胞與基因療法的全球臨床階段生物制藥公司。利用其開創性FasTCAR及TruUCAR兩大突破性技術平臺以及SMART CART^TM技術模塊，亙喜生物正在開發多項自體和同種異體的豐富臨床階段癌癥治療產品管線。這些產品有望攻克傳統CAR-T療法持續存在的重大行業挑戰，包括生產時間長、產品細胞質量欠佳、治療成本高和對實體瘤缺乏有效治療等。如需進一步了解亙喜生物，請訪問www.gracellbio.com，關注領英賬號@GracellBio。

關于前瞻性陳述的警戒性聲明

該新聞稿中針對未來預期、計劃、前景以及其他非歷史事實的聲明可能包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定義的"前瞻性聲明"。這些聲明可能但不一定包含下列詞匯以及相對應的否定形式或相似的詞匯：目的為、預期、相信、 估計、預計、預測、打算、可能、前景、計劃、潛在、推想、擬定、尋求、可能、應該、將。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異，也無法確保任何前瞻性聲明會實現。這些重要因素包括亙喜生物最近在年度報告20-F表單中的《風險因素》章節所提及的因素，以及亙喜生物后續向美國證監會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。任何本聲明中的前瞻性聲明僅反應當前的預期，亙喜生物并無責任公開更新或回顧任一前瞻性聲明，無論是基于新信息、未來事件或是其他原因。請讀者不要在本新聞稿出版日之后依賴前瞻性聲明。

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marvin.tang@gracellbio.com

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