• 武田制藥是食欲素科學領域的領導者，按計劃從2025財年開始在全球范圍內遞交新藥上市申請
• 根據大會上四項口頭報告，食欲素3期關鍵研究中1型發作性睡病癥狀均顯示出統計學顯著性和臨床意義的改善，有望開啟治療新時代
• Oveporexton的總體耐受性良好，安全性特征與既往臨床研究一致

上海2025年9月8日 /美通社/ -- 在新加坡舉行的2025 年世界睡眠大會期間，武田制藥（ TSE：4502/NYSE：TAK ） 在當地時間下午 3：15 開始的多項口頭報告中，公布了Oveporexton（TAK-861）^[1]的兩項全球 3期雙盲、安慰劑對照研究數據。Oveporexton 是一種用于治療1 型發作性睡病（NT1）的潛在同類首創的在研口服選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動劑。

FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）研究均達到了所有主要和次要終點。結果顯示，與安慰劑相比，1型發作性睡病的廣泛癥狀均獲得統計學顯著性的改善，在第12周時，所有劑量組（1 mg每日兩次/ 2 mg每日兩次）的p值均<0.001。迄今為止，Oveporexton總體耐受性良好，安全性特征在各項臨床研究中表現一致。未報告與治療相關的嚴重不良事件。最常見的不良事件為失眠、尿急和尿頻。

1 型發作性睡病是一種由大腦中食欲素神經元缺失引起的慢性、罕見神經系統疾病，會導致一系列生理功能受損，并可能嚴重影響生活的各個方面。目前，現有標準治療只能改善部分癥狀。Oveporexton作為一種食欲素激動劑，旨在通過靶向潛在的食欲素缺乏來全面解決1 型發作性睡病的廣泛臨床癥狀。 

"1型發作性睡病表現為日間過度思睡和猝倒等癥狀。我們的研究顯示，其病因系食欲素缺乏。" FirstLight 3期研究的主要研究者及大會報告者之一Emmanuel Mignot 博士（M.D., Ph.D）表示，武田制藥在臨床研究中針對食欲素2型受體的相關工作，為Oveporexton的3期研究帶來了積極結果，有望成為第一個^[*]靶向1型發作性睡病潛在病因的食欲素療法，變革當前治療模式。

Oveporexton由武田制藥實驗室發現。Oveporexton 3期臨床研究是針對1型發作性睡病的最大、最全面的臨床開發項目之一，涵蓋19個國家的273名患者，在12周內評估了14項主要和次要終點。超過95%的受試者已進入長期擴展研究。

世界睡眠大會的口頭報告包括客觀的和患者報告的覺醒、猝倒、癥狀嚴重程度和生活質量指標的數據，包括^{[2],[3],[4],[5]} ：

• 覺醒：與安慰劑相比，Oveporexton改善了日間過度思睡，第12周時各治療劑量組的清醒維持實驗（MWT）平均睡眠潛伏期和Epworth思睡量表（ESS）評分較基線顯示出具有統計學顯著性的改善。大多數接受2/2 mg劑量治療的受試者在MWT中的覺醒達到了正常范圍（≥20分鐘），近85%的受試者ESS評分與健康個體相當（≤10）。
• 猝倒：與安慰劑相比，Oveporexton在12周內顯著降低每周猝倒發生率（較基線變化百分比的中位數超過80%）。與安慰劑相比，中位無猝倒天數從基線時的每周0天提高至第12周時的每周4-5天。猝倒是1型發作性睡病的典型癥狀，表現為強烈情緒誘發的肌張力突然喪失。
• 癥狀嚴重程度：與安慰劑相比，Oveporexton顯著降低發作性睡病嚴重程度量表（NSS-CT）總評分，其較基線的變化具有統計學顯著性，各劑量組中超過70%的受試者報告嚴重程度等級達到了最低水平（輕度；評分0-14）。根據患者總體印象-變化量表（PGI-C）自評結果，Oveporexton使發作性睡病總體癥狀呈現統計學意義的改善，幾乎所有接受治療的受試者（97%）均報告總體癥狀改善。
• 生活質量 ：根據36項健康調查簡表（SF-36）的評估結果，Oveporexton在生活質量指標上表現出顯著統計學意義的改善。探索性終點（包括歐洲五維健康量表五級水平版本[EQ-5D-5L]）的顯著改善，更進一步支持了這些結果。
• 安全性特征：在這兩項研究中，Oveporexton總體耐受性良好。未觀察到與治療相關的嚴重不良事件。結果與我們既往臨床研究的經驗一致，最常見的不良事件為失眠、尿急和尿頻。大多數不良事件為輕度至中度。

武田制藥研發神經科學治療領域及開發負責人Sarah Sheikh博士（M.Sc., B.M., B.Ch., MRCP）表示：" 我們正憑借武田制藥在食欲素科學和開發領域的領導地位，與衛生監管機構合作，旨在盡早為1型發作性睡病患者提供治療。很高興能在世界睡眠大會上分享這項具有變革意義的研究結果，展現出其有望開創一個以患者為中心、多元化治療方式的新時代。" 

武田制藥將在世界睡眠大會期間以口頭和壁報形式分享其他報告，包括病恥感對1型發作性睡病患者的影響、睡眠算法和食欲素生物標志物評價（用于更準確診斷1型發作性睡病），以及Oveporexton 2b期研究的其他分析（包括患者治療滿意度調查以及對認知、微睡眠和小睡的影響）。

關于Oveporexton（TAK-861）

Oveporexton（TAK-861）是一種在研選擇性食欲素2型受體 （OX2R） 激動劑，可選擇性地刺激 OX2R 以恢復其信號傳導，并改善因食欲素缺乏而導致的 1 型發作性睡病 （NT1）。Oveporexton通過激活 OX2R，促進覺醒并減少異常的快速眼動（REM）睡眠現象，包括猝倒，以解決廣泛的白天和夜間癥狀。

關于 FirstLight 和 RadiantLight 3 期食欲素研究

FirstLight（TAK-861-3001；NCT06470828 ）和RadiantLight（TAK-861-3002； NCT06505031 ）是全球多中心安慰劑對照研究，旨在評價Oveporexton與安慰劑相比在  1型發作性睡病（NT1）患者中治療  12周的有效性、安全性和耐受性。這些研究在19個國家進行，入組工作在6個月內完成。 FirstLight研究入組了168例受試者，隨機分配至三個給藥組（每日兩次2 mg、每日兩次1 mg和安慰劑）之一。RadiantLight 研究入組了105例受試者，隨機分配至兩個給藥組（每日兩次2 mg和安慰劑）。兩項研究的主要終點是通過清醒維持實驗（MWT，覺醒的標準測量指標）測量的日間過度思睡（EDS）改善。關鍵次要終點包括通過Epworth思睡量表（ESS）測量的EDS改善和每周猝倒發生率（WCR；評價猝倒的指標）。這些研究還評價了Oveporexton對受試者保持注意力的能力、受試者的總體生活質量、發作性睡病癥狀譜和日常生活功能的影響，以及Oveporexton的安全性和耐受性。

關于武田制藥食欲素產品線

武田制藥是食欲素科學領域的領導者，擁有一系列針對不同食欲素疾病量身定制的、處于臨床前和臨床階段的食欲素化合物。食欲素是睡眠和清醒的關鍵調節劑，并有助于其他基本功能，包括注意力、情緒、  新陳代謝和呼吸。Oveporexton（TAK-861）是武田制藥食欲素產品線中主要的在研食欲素2型受體（OX2R）激動劑化合物，并就治療  1型發作性睡病（NT1）日間過度思睡獲得美國食品藥品監督管理局和中國國家藥品監督管理局藥品審評中心的突破性療法認定。公司還在食欲素水平在正常范圍內的人群中研究其他食欲素激動劑，包括TAK-360（一種口服OX2R激動劑，最初在2期研究中被研究用于治療2型發作性睡病（NT2）和特發性嗜睡癥（IH））以及涉及食欲素信號傳遞的其他潛在適應癥。其他臨床前化合物也正在開發中，包括TAK-495，預計將于2025財年進入臨床階段。

關于武田制藥

武田制藥以"為人類創造健康生活，為世界締造美好未來"為使命。我們專注于消化和炎癥性疾病、罕見病、血液制品、腫瘤、神經科學及疫苗等關鍵治療領域，著力研發并為患者帶來突破性的創新療法。我們的目標是攜手合作伙伴，打造動態化和多樣化的產品管線，不斷改善患者體驗，并拓展對前沿性治療方案的探索。武田制藥總部位于日本，作為一家以價值觀為基礎、以研發為驅動的全球化生物制藥公司，我們始終致力于兌現對患者、員工和地球的承諾。我們遍布全球80多個國家和地區的員工肩負著相同的使命，始終踐行兩個多世紀以來形成的價值觀。

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2. 如欲了解任何公司產品、疾病和/或診療等相關信息，請務必咨詢醫療衛生專業人士。
3. 本文所提及的Oveporexton （TAK-861）、TAK-360、TAK-495藥物目前尚未在中國獲批。