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中國(guó)蘇州和瑞典默恩達(dá)爾2026年3月20日 /美通社/ -- 近日,蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司(瑞博生物,香港交易所代碼6938.HK)受邀在2026年歐洲RNA Leaders會(huì)議做大會(huì)報(bào)告,公布其肝外多器官靶向遞送技術(shù)及多靶點(diǎn)技術(shù)的最新研究進(jìn)展。
繼RiboGalSTAR?平臺(tái)成功支持七項(xiàng)臨床項(xiàng)目及超過(guò)60億美元全球合作之后,瑞博生物自主研發(fā)的 RiboPepSTAR?平臺(tái)技術(shù)也取得了長(zhǎng)足進(jìn)展,能夠高效、精準(zhǔn)地將小干擾RNA(siRNA)遞送至肝臟以外的多個(gè)關(guān)鍵器官,并且展現(xiàn)了優(yōu)異的臨床前數(shù)據(jù)。
腎臟靶向:
在多種動(dòng)物模型中, RiboPepSTAR?技術(shù)實(shí)現(xiàn)了近端腎小管細(xì)胞的特異性攝取和目標(biāo)基因抑制,抑制率高達(dá)80%,覆蓋從小鼠到非人靈長(zhǎng)類(NHP)模型。在2型糖尿病等多種疾病模型中,該技術(shù)實(shí)現(xiàn)高效特異基因沉默的同時(shí),還觀察到相應(yīng)藥效指標(biāo)的顯著改善。目前瑞博生物首款腎臟靶向藥物已推進(jìn)到臨床前研究階段。
心臟靶向:
在小鼠模型中,采用心臟靶向siRNA偶聯(lián)物實(shí)現(xiàn)了持續(xù)且穩(wěn)定的心臟組織基因抑制。同時(shí),該藥物分子在肌肉組織中影響極小,在肝臟和腎臟中幾乎無(wú)活性,展現(xiàn)出心臟靶向的高特異性,有望為心血管疾病提供精準(zhǔn)RNAi治療方案。
脂肪組織靶向:
在非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中, 實(shí)現(xiàn)了高達(dá)96%的基因抑制率,顯示出強(qiáng)大的脂肪組織靶向效率和特異性,為代謝性疾病的治療開(kāi)辟新路徑。
這些成果共同顯示了RiboPepSTAR?在腎臟、心臟及代謝性疾病領(lǐng)域的巨大潛力,有望推動(dòng)RNAi療法突破肝臟局限,惠及更廣泛的患者群體。
除肝外遞送技術(shù)外,瑞博生物還在加速開(kāi)發(fā)多靶點(diǎn)siRNA技術(shù)平臺(tái),實(shí)現(xiàn)單一分子同時(shí)沉默兩個(gè)或多個(gè)致病基因。研究數(shù)據(jù)顯示,雙靶點(diǎn)siRNA的敲低效率可與單靶點(diǎn)分子媲美,從而實(shí)現(xiàn)協(xié)同調(diào)控多條信號(hào)通路,顯著提升治療效果。
瑞博生物的肝外遞送與多靶點(diǎn)技術(shù)平臺(tái),正在打開(kāi)通往同類首創(chuàng)( First-in-Class ) 和同類最佳(Best-in-Class)療法的大門,覆蓋腎病、心血管疾病、代謝紊亂等多個(gè)重大疾病領(lǐng)域。這不僅彰顯了瑞博生物在核酸藥物研發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)先地位,也與其使命高度契合——為全球患者提供下一代siRNA創(chuàng)新藥物。
關(guān)于瑞博生物
蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司(瑞博生物,6938.HK)是一家專注于小干擾RNA(siRNA)藥物的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化的全球化生物制藥企業(yè),公司以自主創(chuàng)新的小核酸技術(shù)平臺(tái)為引擎,圍繞心血管代謝、肝臟、腎臟等重大疾病領(lǐng)域布局了豐富且差異化的產(chǎn)品管線。瑞博生物致力于通過(guò)持續(xù)創(chuàng)新,為全球患者提供革命性的治療方案。更多信息,請(qǐng)?jiān)L問(wèn):www.ribolia.com。