• 獲批基于SENSCIS®研究，該研究顯示尼達(dá)尼布可減緩系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）患者的肺功能下降 ¹
• 2019年9月獲得FDA批準(zhǔn)后，尼達(dá)尼布迄今為止已在15個(gè)國(guó)家獲批用于治療系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）。
• 尼達(dá)尼布作為首個(gè)也是唯一獲批用于治療SSc-ILD的療法，對(duì)于這一高度未盡需求領(lǐng)域來(lái)說(shuō)是一項(xiàng)突破。

德國(guó)殷格翰2020年4月22日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今日宣布，歐盟委員會(huì)已批準(zhǔn)尼達(dá)尼布用于治療成人系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）。²獲批前，人用藥品委員會(huì)于2020年2月27日采納了尼達(dá)尼布治療SSc-ILD的肯定意見(jiàn)。

系統(tǒng)性硬化病（SSc）又稱(chēng)硬皮病，是一種毀容性、致殘性和潛在致死性的罕見(jiàn)自身免疫性疾病。^3，4，5其會(huì)引起各種器官的瘢痕形成（纖維化），包括肺、心臟、消化道和腎臟，且可能出現(xiàn)危及生命的并發(fā)癥。肺部受累時(shí)，可引起間質(zhì)性肺疾病（ILD），稱(chēng)為系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）。^1，6間質(zhì)性肺疾病（ILD）是硬皮病（SSc）患者死亡的最主要原因，約占死亡人數(shù)的35%。⁷

“這是SSc-ILD患者治療的真正突破，”勃林格殷格翰高級(jí)副總裁兼炎癥治療領(lǐng)域負(fù)責(zé)人Peter Fang說(shuō)。“肺纖維化一旦發(fā)生就無(wú)法逆轉(zhuǎn)。尼達(dá)尼布作為首個(gè)也是唯一獲批用于治療系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）的藥物，旨在滿(mǎn)足高度未盡需求，使生活飽受SSc-ILD折磨的患者從真正意義上獲益。這項(xiàng)批準(zhǔn)是勃林格殷格翰持續(xù)專(zhuān)注肺纖維化患者治療過(guò)程中獲得的又一個(gè)里程碑。”

“歐盟委員會(huì)的決定對(duì)于歐洲硬皮病患者群體來(lái)說(shuō)，這無(wú)疑是個(gè)很受歡迎的好消息，”歐洲硬皮病協(xié)會(huì)聯(lián)合會(huì)（FESCA）主席Sue Farrington評(píng)論道。“當(dāng)硬皮病累及肺部時(shí)，會(huì)產(chǎn)生嚴(yán)重后果。有了這種治療選擇，為硬皮病患者及其親人帶來(lái)了巨大的希望。” 

該肯定意見(jiàn)是基于SENSCIS®試驗(yàn)的結(jié)果，它是一項(xiàng)III期、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)。旨在研究尼達(dá)尼布在系統(tǒng)性硬化病（SSc-ILD）患者中的療效和安全性。¹其主要終點(diǎn)是52周期間評(píng)估的用力肺活量（FVC）年下降率。結(jié)果顯示，根據(jù)52周期間的FVC測(cè)量結(jié)果，與安慰劑相比，尼達(dá)尼布使肺功能喪失減緩了44%（41 mL/年）。此外，結(jié)果顯示尼達(dá)尼布的安全性和耐受性特征與在特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者中觀察到的相似。¹

關(guān)于系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）

系統(tǒng)性硬化病（SSc）也稱(chēng)硬皮病，是一種影響結(jié)締組織且無(wú)法治愈的罕見(jiàn)的自身免疫性疾病。由于硬皮病影響結(jié)締組織，癥狀可能出現(xiàn)在身體的任何部位，包括皮膚、肌肉、血管和內(nèi)臟，使其難以診斷。³硬皮病影響到肺部時(shí)可引起間質(zhì)性肺疾病（ILD），稱(chēng)為系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）。^3,5約25%的硬皮病患者在確診后3年內(nèi)出現(xiàn)顯著的肺部受累。SSc-ILD是一種進(jìn)展性的肺部疾病，很多患者早期無(wú)癥狀，但預(yù)后較差，患者生存率低。它是硬皮病（SSc）患者死亡的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素。^3,4

關(guān)于SENSCIS 研究

尼達(dá)尼布用于系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）的III期臨床研究（SENSCIS）是一項(xiàng)覆蓋32個(gè)國(guó)家和地區(qū)的多中心隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的試驗(yàn)，納入576例患者，中國(guó)有9個(gè)研究中心參與。研究目的在于探究尼達(dá)尼布治療SSc-ILD患者52周的有效性及安全性，主要終點(diǎn)為52周期間用力肺活量（FVC）年下降率。研究證實(shí)尼達(dá)尼布可減緩SSc-ILD患者的用力肺活量（FVC）年下降率，延緩SSc-ILD患者的肺功能減退和疾病進(jìn)程。該研究結(jié)果刊登在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。

乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊（維加特^® ）重要里程碑

• 2014年10月，維加特^®獲得FDA的批準(zhǔn)用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）
• 2015年，維加特^®被納入國(guó)際指南，并于2016年被納入中國(guó)IPF診斷和治療專(zhuān)家共識(shí)
• 2017年9月，維加特^®被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)在中國(guó)上市，用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）
• 2018年1月，維加特^®進(jìn)入了浙江省大病醫(yī)保目錄，并于同年開(kāi)展了IPF患者援助項(xiàng)目
• 2019年3 月，勃林格殷格翰向美國(guó)食品藥品管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）遞交維加特^®用于系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）的上市申請(qǐng)
• 2019年6月，勃林格殷格翰向中國(guó)藥品監(jiān)督管理局遞交了維加特^®用于治療治療系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）的注冊(cè)申請(qǐng)
• 2019年9月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)維加特^®作為首個(gè)也是唯一能夠減緩系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）患者肺功能下降的藥物。
• 2019年10月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予維加特^®用于進(jìn)行性纖維化性間質(zhì)性肺疾病（PF-ILD）突破性療法認(rèn)定。
• 2019年12月，勃林格殷格翰向中國(guó)藥品監(jiān)督管理局遞交了維加特^®用于治療進(jìn)行性纖維化性間質(zhì)性肺疾病（PF-ILD）的注冊(cè)申請(qǐng)。
• 2020年3月， FDA批準(zhǔn)維加特^®作為具有進(jìn)行性表型的慢性纖維化性間質(zhì)性肺疾病（ILDs）患者的首個(gè)治療藥物。

參考文獻(xiàn)

¹ Distler O, et al. Nintedanib for systemic sclerosis-associated interstitial lung disease. N Eng J Med 2019;380:2518–28. Available at: http://dx.doi.org/10.1056/NEJMoa1903076. Last accessed April 2020.
²[INSERT EC APPROVAL]
³Denton CP, Khanna D. Systemic sclerosis. Lancet 2017;390:1685–99.
⁴Cottin V, et al. Interstitial lung disease associated with systemic sclerosis (SSc-ILD). Respir Res 2019;20:13.
⁵ Kowal-Bielecka O, et al. Update of EULAR recommendations for the treatment of systemic sclerosis. Ann Rheum Dis 2017;76:1327–1339.
⁶Solomon JJ, et al. European Respiratory Update: Scleroderma lung disease. Eur. Respir. Rev. 2013; 22: 127, 6–19.
⁷Tyndall AJ, et al. Causes and risk factors for death in systemic sclerosis: study from the EULAR Scleroderma Trials and Research (EUSTAR) database. Ann Rheum Dis 2010;69:1809–1815.