上海和香港2021年1月4日 /美通社/ -- 致力于研發和商業化同類首款及/或同類最優血液及腫瘤學療法的領先創新生物制藥公司 -- 德琪醫藥有限公司（簡稱“德琪醫藥”，香港聯交所股票代碼：6996.HK）宣布，公司已向韓國食品醫藥品安全部（MFDS）提交ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）聯合低劑量地塞米松的孤兒藥新藥上市申請（NDA），用于治療復發難治性多發性骨髓瘤（rrMM）以及單藥治療既往接受過至少2線治療的復發難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（rrDLBCL）。ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）于2020年10月在韓國被授予孤兒藥資格，并于同年12月18日獲美國食品藥品監管總局（FDA）批準用于接受過至少一線治療的多發性骨髓瘤患者。

此次NDA提交是基于兩項重要的STORM與SADAL研究的積極數據，研究均顯示出ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）具有顯著臨床意義且安全性可控的療效。其中，STORM是一項開放性、單臂2b期臨床研究，用于評估ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）聯合低劑量地塞米松治療rrMM患者，這些患者至少接受過包括兩種蛋白酶體抑制劑、兩種免疫調節劑和CD38單克隆抗體在內的四線治療。SADAL是一項開放性2b期臨床研究，用于評估ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）單藥治療既往接受過至少二線治療的rrDLBCL（包括由濾泡性淋巴瘤轉化而來）患者。

ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）是同類首款且唯一一款口服型選擇性核輸出抑制劑（SINE），也是首款獲FDA批準用于治療多發性骨髓瘤與彌漫性大B細胞淋巴瘤的藥物。2020年12月，美國國家綜合癌癥網絡（NCCN^®）將三種ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）治療復發難治性多發性骨髓瘤的聯合方案納入臨床實踐指南（NCCN^® Guidelines），包括SVd（selinexor、bortezomib與dexamethasone），SPd（selinexor、pomalidomide與dexamethasone）和SDd（selinexor、daratumumab與dexamethasone）方案。德琪醫藥已向新加坡衛生科學局（HSA）和澳大利亞醫療用品管理局（TGA）遞交了ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）用于治療rrMM和rrDLBCL患者的新藥上市申請。

德琪醫藥創始人、董事長兼首席執行官梅建明博士表示：“血液瘤的發病率會隨著年齡的增長不斷提高，面對rrMM、rrDLBCL這類血液瘤患者，眾多醫療機構仍無法提供足夠的治療方案。很高興看到ATG-010在韓國等越來越多的亞太地區提交上市申請，我們相信ATG-010這一口服藥物有潛力擴展和改善血液瘤的現有療法，這對生命飽受疾病威脅且有急迫需求的患者來說具有重要意義。”

關于ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）

ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）是全球首款且唯一一款口服型SINE化合物，由Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達克：KPTI）開發。德琪醫藥與Karyopharm達成獨家合作和授權，獲得了ATG-010在多個亞太地區包括大中華區、韓國、澳大利亞、新西蘭和東盟國家的獨家開發和商業化授權。2019年7月，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準selinexor（XPOVIO^®）聯合低劑量地塞米松用于治療復發難治性多發性骨髓瘤（rrMM）患者。2020年6月，美國FDA再次批準selinexor（XPOVIO^®）作為單藥口服療法用于治療復發難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（rrDLBCL）患者。此外，selinexor（XPOVIO®）的一項上市許可申請（MAA）已經遞交歐洲藥品管理局（EMA），要求有條件地批準ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）用于rrMM。2020年12月，美國FDA批準了selinexor（XPOVIO^®）擴展適應癥的補充新藥申請（sNDA），用于治療既往接受過至少一線治療的多發性骨髓瘤患者。selinexor（XPOVIO^®）是目前首款且唯一一款被美國FDA批準的口服SINE化合物，可用于治療多發性骨髓瘤和彌漫性大B細胞淋巴瘤。此外，selinexor（XPOVIO^®）針對多個實體腫瘤適應癥開展了多項中期和后期臨床試驗，包括脂肪肉瘤和子宮內膜癌。2020年11月，德琪醫藥合作伙伴Karyopharm在2020年結締組織腫瘤學年會（CTOS 2020）上報告了3期SEAL研究的積極數據。SEAL研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照交叉研究，旨在比較口服單藥selinexor（XPOVIO^®）與安慰劑在脂肪肉瘤患者中的療效。另外，Karyopharm近期公布了selinexor（XPOVIO^®）用于治療子宮內膜癌患者的3期SIENDO研究已完成計劃的中期無效性分析，數據安全監查委員會（DSMB）推薦SIENDO研究無需作任何修改按計劃繼續進行。SIENDO試驗的首要數據結果預計在2021年下半年公布。

德琪醫藥正在中國進行ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）針對復發難治性多發性骨髓瘤的2期注冊性臨床研究（代號MARCH）以及針對復發難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤2期注冊性臨床研究（代號SEARCH）。同時，德琪醫藥針對亞太高發瘤種啟動了ATG-010（selinexor，XPOVIO^®）用于治療外周T細胞淋巴瘤、NK/T細胞淋巴瘤（代號TOUCH）及KRAS突變的非小細胞肺癌的臨床研究（代號TRUMP）。

關于德琪醫藥

德琪醫藥有限公司（簡稱“德琪醫藥”，香港聯交所股票代碼：6996.HK）是一家專注于創新抗腫瘤藥物的亞太地區臨床階段生物制藥公司，旨在為中國、亞太地區及全球各地的患者提供最前沿的抗腫瘤創新療法。自成立以來，德琪醫藥已建立起擁有12款臨床及臨床前創新藥物的豐富產品管線，并在亞太地區取得11個臨床試驗批件。德琪人以“醫者無疆，創新永續”為愿景，力爭通過對同類首款/同類最優療法的專研與市場化，解決亞太乃至全球患者未滿足的臨床需求。

前瞻性聲明

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XPOVIO®為Karyopharm Therapeutics Inc.注冊商標；

NCCN®為美國國家綜合癌癥網絡注冊商標。