蘇州2021年3月24日 /美通社/ -- 基石藥業（香港聯交所代碼：2616），一家專注于開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物制藥公司，今日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準普吉華®（普拉替尼膠囊）作為國家一類新藥上市申請，用于既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療。這標志著中國第一個選擇性RET抑制劑的獲批上市，同時基石藥業也迎來了首個商業化上市的產品。
基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：“這是一個歷史性的重要時刻。普吉華®的獲批印證了基石藥業立足解決患者未滿足的臨床痛點與訴求的決心，并體現了基石藥業將創新藥物快速推向市場的能力。我們感謝所有為普吉華®的臨床開發做出貢獻的患者和研究者們，以及國家藥監局為普吉華®的獲批而開展的優先審評審批工作，同時也非常感謝各級政府給予的支持。我們將繼續全力推進普吉華®在中國的研發，更廣泛地評估其在包括一線NSCLC、甲狀腺癌和其它實體瘤患者中的療效，盡快惠及更多患者。”
ARROW研究主要研究者、廣東省人民醫院吳一龍教授表示：“在肺癌精準治療領域，RET靶點的研發是一個巨大的突破。ARROW研究的優異數據結果有力支持了此次普吉華®在中國獲批，并有望改變國內RET融合陽性非小細胞肺癌患者的治療標準。”
ARROW研究是一項旨在評估普拉替尼在RET融合陽性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。研究數據顯示，普拉替尼在經含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC中國患者中顯示出了優越和持久的抗腫瘤活性，總體緩解率(ORR) 為56%，中位緩解持續時間（DOR）未達到，6個月的DOR率為83%，安全性及耐受性良好，未出現與普拉替尼相關的不良事件導致的終止治療或死亡。
普拉替尼是一種強效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業合作伙伴Blueprint Medicines公司開發。基石藥業與Blueprint Medicines公司達成了獨家合作和許可協議，獲得普拉替尼在大中華地區，包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區的獨家開發和商業化權利。
關于RET融合陽性非小細胞肺癌
近年來肺癌發病率在中國持續增長。中國在2018 年約有77萬新增肺癌病例。同樣在2018 年，中國約有69萬肺癌導致的死亡病例。在男性和女性癌癥患者中，肺癌均為癌癥相關死亡的主要原因。其中，非小細胞肺癌占肺癌的大多數。
在肺癌領域，EGFR、ALK、ROS1等驅動基因突變已廣泛普及，針對這些驅動基因的靶向藥物均已獲批上市。RET融合是新近發現的肺癌驅動基因，在非小細胞肺癌中RET融合患者約占1- 2%，常見于不吸煙的年輕人群。
關于普吉華®（普拉替尼膠囊）
普吉華®是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，已獲中國國家藥品監督管理局批準，用于治療既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。
美國食品藥品監督管理局（FDA）批準其以商品名為GAVRETO?上市銷售，分別用于治療經FDA批準的檢測方法檢測證實為轉移性RET融合陽性NSCLC的成人患者、需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統性治療且放射性碘難治（如適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。
普拉替尼在中國、美國還未獲批用于其他適應癥，或者其他地區的醫療監管機構均未對普拉替尼的任何適應癥做出批準決定。
普拉替尼旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導致治療耐藥的繼發性RET突變。在臨床前研究中，普拉替尼抑制RET的濃度低于其他藥物相關激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
全球范圍內，針對普拉替尼用于治療RET融合陽性的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實體瘤患者的臨床開發正在進行。歐洲藥品管理局受理了普拉替尼的上市許可申請，用于治療RET融合陽性NSCLC。FDA授予普拉替尼突破性療法認定，用于治療鉑類化療后進展的RET融合陽性NSCLC，以及需要全身治療且尚無替代療法的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌。
關于基石藥業
基石藥業（HKEX: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫療需求。成立于2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業運營方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條14種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前，已有1款藥物在中國大陸獲批上市。多款后期候選藥物正處于關鍵性臨床試驗或注冊階段。基石藥業的愿景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領攻克癌癥之路。
前瞻性聲明
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商標
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