上海和香港2021年5月6日 /美通社/ -- 致力于研發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤療法的領(lǐng)先生物制藥公司 -- 德琪醫(yī)藥有限公司（簡(jiǎn)稱“德琪醫(yī)藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）今日宣布，中國(guó)腫瘤學(xué)權(quán)威機(jī)構(gòu)中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(CSCO)發(fā)布2021年診療指南，塞利尼索片(selinexor)有多項(xiàng)治療骨髓瘤和淋巴瘤的方案獲指南推薦。其中，指南新增塞利尼索片用于骨髓瘤的三項(xiàng)治療方案，包括：(i)塞利尼索片+地塞米松；(ii)塞利尼索片+地塞米松+硼替佐米；(iii)塞利尼索片+地塞米松+泊馬度胺，用于治療復(fù)發(fā)骨髓瘤。此外，指南還推薦使用塞利尼索片治療復(fù)發(fā)難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(rrDLBCL)。CSCO指南作為中國(guó)臨床醫(yī)生指導(dǎo)腫瘤臨床診斷和治療的金標(biāo)準(zhǔn)，是國(guó)內(nèi)最具有學(xué)術(shù)影響力的診療指南之一。

多發(fā)性骨髓瘤是一種克隆漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病，在很多國(guó)家是血液系統(tǒng)第二常見(jiàn)的惡性腫瘤。多發(fā)性骨髓瘤難以治愈且易復(fù)發(fā)，而且復(fù)發(fā)后缺乏標(biāo)準(zhǔn)的治療方案。隨著越來(lái)越多的新藥應(yīng)用于臨床，如何選擇合適的治療方案也是臨床上面臨的難題。彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤是一種高侵襲性的惡性腫瘤，近半數(shù)患者經(jīng)一線治療后無(wú)法治愈，60%的rrDLBCL患者治療選擇有限。

塞利尼索片作為全球首個(gè)針對(duì)腫瘤治療全新機(jī)制的口服選擇性核輸出抑制劑(SINE)，與核輸出蛋白XPO1緊密結(jié)合，抑制癌蛋白及其他GR通路，致癌蛋白失活，從而達(dá)到抗腫瘤作用。

骨髓瘤

復(fù)發(fā)骨髓瘤

塞利尼索片+地塞米松治療方案獲I級(jí)專家推薦（1類證據(jù)）
塞利尼索片+地塞米松+硼替佐米治療方案獲II級(jí)專家推薦（2類證據(jù)）
塞利尼索片+地塞米松+泊馬度胺治療方案獲II級(jí)專家推薦（2類證據(jù)）

STORM試驗(yàn)為多中心、單臂、開(kāi)放標(biāo)簽試驗(yàn)，旨在探索塞利尼索片+地塞米松(Xd)在多線復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤(rrMM)中的療效，結(jié)果顯示對(duì)前期已接受中位7線治療的rrMM患者，Xd方案可以取得26%的客觀緩解率(ORR)。

STOMP試驗(yàn)為多中心開(kāi)放標(biāo)簽隨機(jī)的I/II期試驗(yàn)，探索不同Xd聯(lián)合方案在rrMM中的療效和安全性，試驗(yàn)結(jié)果顯示：塞利尼索片+泊馬度胺+地塞米松組所有患者的中位無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)達(dá)12.2個(gè)月，對(duì)于II期推薦劑量(RP2D)組的患者，ORR達(dá)60%；對(duì)于蛋白酶體抑制劑(PI)非難治的患者，塞利尼索片+硼替佐米+地塞米松的ORR達(dá)84%。

淋巴瘤

淋巴瘤診療指南中也對(duì)塞利尼索片做了相應(yīng)推薦。注釋中提到：rrDLBCL患者推薦選擇其他與CHOP（環(huán)磷酰胺、阿霉素、長(zhǎng)春新堿和潑尼松龍）無(wú)交叉耐藥的藥物即二線方案化療或個(gè)體化方案。西達(dá)本胺、伊布替尼、澤布替尼、奧布替尼、維布妥昔單抗、PD-1單抗、XPO抑制劑(selinexor)、BCL-2抑制劑等新藥單用或聯(lián)合治療也體現(xiàn)出初步療效。

SADAL試驗(yàn)為塞利尼索片治療rrDLBCL的注冊(cè)試驗(yàn)，試驗(yàn)結(jié)果顯示所有患者ORR達(dá)28.3%，完全緩解率(CR)達(dá)12%，生發(fā)中心B細(xì)胞(GCB)樣型患者ORR達(dá)34%。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛教授表示：“彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤是一種異質(zhì)性很強(qiáng)的血液腫瘤，涵蓋一組大細(xì)胞、轉(zhuǎn)化B細(xì)胞為表型的異質(zhì)性、侵襲性淋巴瘤，導(dǎo)致正常淋巴結(jié)結(jié)構(gòu)的彌散性破壞。XPO1在DLBCL患者中高表達(dá)，且預(yù)示著不良預(yù)后。塞利尼索是全球首個(gè)口服選擇性XPO1抑制劑，已被NCCN指南推薦用于至少接受過(guò)2線治療（包括移植和CAR-T治療后疾病進(jìn)展）的彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤患者。2021年版CSCO淋巴瘤指南將塞利尼索納入推薦，為淋巴瘤提供新的治療選擇，相信塞利尼索可以惠及更多患者。”

中國(guó)醫(yī)藥教育協(xié)會(huì)血液學(xué)專業(yè)委員會(huì)主任委員、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京朝陽(yáng)醫(yī)院血液科主任陳文明教授表示：“多發(fā)性骨髓瘤是一種常見(jiàn)的血液系統(tǒng)惡性疾病，隨著新藥的研發(fā)與應(yīng)用，患者生存期逐漸延長(zhǎng)，但患者無(wú)法治愈，患者終將耐藥復(fù)發(fā)。全新作用機(jī)制藥物塞利尼索可以克服多發(fā)性骨髓瘤的多藥耐藥，聯(lián)合化療可以使各種疾病狀態(tài)的骨髓瘤患者獲得快速、深度地緩解。塞利尼索納入本次CSCO指南推薦，為臨床帶來(lái)了更多選擇，期待它為更多患者帶來(lái)福音。”

關(guān)于塞利尼索(XPOVIO^®)

塞利尼索是同類首款且唯一一款口服型選擇性核輸出抑制劑(SINE)，由Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達(dá)克股票代碼：KPTI）研發(fā)，德琪醫(yī)藥進(jìn)行研究。德琪醫(yī)藥在包括大中華區(qū)、南韓、澳大利亞、新西蘭和東盟國(guó)家的多個(gè)亞太市場(chǎng)獲得了塞利尼索的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。

2019年7月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)塞利尼索聯(lián)合低劑量地塞米松用于治療難治復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤患者。2020年6月，美國(guó) FDA再次批準(zhǔn)塞利尼索作為單藥治療難治復(fù)發(fā)性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤患者。2020年12月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了塞利尼索聯(lián)合硼替佐米和地塞米松治療既往接受過(guò)至少一種治療方案的多發(fā)性骨髓瘤患者。2021年2月，以色列衛(wèi)生部批準(zhǔn)塞利尼索治療難治復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤和難治復(fù)發(fā)性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤。2021年3月，歐洲聯(lián)盟委員會(huì)(EC)批準(zhǔn)塞利尼索治療難治復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤。

塞利尼索是目前首款且唯一一款被美國(guó)FDA批準(zhǔn)的口服SINE化合物，也是首款可用于治療多發(fā)性骨髓瘤和彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤的藥物。此外，塞利尼索針對(duì)多個(gè)實(shí)體腫瘤適應(yīng)癥開(kāi)展了多項(xiàng)中期和后期臨床試驗(yàn)，包括脂肪肉瘤和子宮內(nèi)膜癌。2020年11月，德琪醫(yī)藥合作伙伴Karyopharm在2020 年結(jié)締組織腫瘤學(xué)年會(huì)(CTOS 2020)上報(bào)告了III期SEAL試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)。SEAL是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照交叉試驗(yàn)，旨在比較口服單藥塞利尼索與安慰劑在脂肪肉瘤患者中的療效。另外，Karyopharm公布了塞利尼索用于治療子宮內(nèi)膜癌患者的正在進(jìn)行的III期SIENDO試驗(yàn)已完成計(jì)劃的中期無(wú)效性分析，數(shù)據(jù)安全監(jiān)查委員會(huì)(DSMB)推薦該試驗(yàn)無(wú)需作任何修改按計(jì)劃繼續(xù)進(jìn)行。SIENDO試驗(yàn)的首要數(shù)據(jù)結(jié)果預(yù)計(jì)在2021年下半年公布。

德琪醫(yī)藥正在中國(guó)開(kāi)展塞利尼索治療多發(fā)性骨髓瘤、彌漫性大B細(xì)胞瘤、外周T細(xì)胞和NK/T細(xì)胞淋巴瘤、子宮內(nèi)膜癌和非小細(xì)胞肺癌等多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，5項(xiàng)試驗(yàn)處于臨床后期。此外，德琪醫(yī)藥已在中國(guó)大陸、澳大利亞、韓國(guó)、新加坡等多個(gè)亞太市場(chǎng)遞交了新藥上市申請(qǐng)(NDA)，并獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)授予的優(yōu)先審評(píng)資格以及韓國(guó)食品醫(yī)藥品安全部(MFDS)授予的孤兒藥資格。

關(guān)于德琪醫(yī)藥

德琪醫(yī)藥有限公司（簡(jiǎn)稱“德琪醫(yī)藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）是一家以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的生物制藥領(lǐng)先企業(yè)，致力于為亞太乃至全球患者提供最領(lǐng)先的療法，治療腫瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式運(yùn)營(yíng)以來(lái)，德琪醫(yī)藥通過(guò)合作引進(jìn)和自主研發(fā)，建立了一條從臨床前到臨床階段不斷延展的豐富產(chǎn)品管線。目前，德琪醫(yī)藥已在多個(gè)亞太市場(chǎng)獲得13個(gè)臨床批件(IND)，并遞交了5個(gè)新藥上市申請(qǐng)(NDA)。德琪醫(yī)藥將以“醫(yī)者無(wú)疆，創(chuàng)新永續(xù)”為愿景，專注于同類首款和同類最優(yōu)療法的早期研發(fā)、臨床研究、藥物生產(chǎn)及商業(yè)化，解決亟待滿足的臨床需求。

前瞻性陳述

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*XPOVIO^®為KaryopharmTherapeutics Inc.注冊(cè)商標(biāo)。