蘇州2021年5月12日 /美通社/ -- 基石藥業(yè) (香港聯(lián)交所代碼：2616)，一家專注于研究開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日宣布，胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）同類首創(chuàng)精準(zhǔn)靶向藥avapritinib香港地區(qū)的新藥上市申請(qǐng)已獲受理，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無(wú)法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。Avapritinib由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開(kāi)發(fā)，是一款強(qiáng)效、高選擇性口服KIT和PDGFRA抑制劑。
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們很高興看到avapritinib的新藥上市申請(qǐng)?jiān)谙愀鄣貐^(qū)獲得受理，這是該產(chǎn)品走向中國(guó)患者的又一重要里程碑。由于現(xiàn)有療法的獲益極為有限，PDGFRA D842V突變的GIST患者具有高度未被滿足的治療需求。2020年CSCO會(huì)議公布的數(shù)據(jù)顯示，avapritinib治療攜帶PDGFRA D842V突變的患者中，所有患者靶病灶均有縮小，并且安全性和耐受性良好，研究中報(bào)告的治療相關(guān)不良事件大部分為 1 級(jí)或 2 級(jí)，研究數(shù)據(jù)令人振奮。我們期待avapritinib能夠早日在香港地區(qū)獲批上市，惠及更多GIST患者。”
2020年CSCO會(huì)議上公布的avapritinib的研究數(shù)據(jù)來(lái)自一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽、多中心的I/II期橋接研究，該研究旨在評(píng)估avapritinib治療不可切除或轉(zhuǎn)移性晚期GIST患者的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)特征和抗腫瘤療效。截至數(shù)據(jù)截止日期2020年3月31日，共計(jì)50例患者納入avapritinib的安全性評(píng)估，8例攜帶PDGFRA D842V突變的GIST患者療效可評(píng)估，由研究者依據(jù)實(shí)體瘤療效評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)1.1 版 (RECIST)進(jìn)行療效評(píng)估。
基石藥業(yè)與Blueprint Medicines公司達(dá)成獨(dú)家合作和授權(quán)協(xié)議，獲得了包括avapritinib在內(nèi)的多款藥物在大中華區(qū)地區(qū)（包括中國(guó)大陸、香港、澳門和臺(tái)灣地區(qū)）的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint Medicines將保留全球其他地區(qū)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
關(guān)于胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）
GIST是發(fā)生于胃腸道的肉瘤，肉瘤是發(fā)生在骨內(nèi)或源自結(jié)締組織的腫瘤。胃腸道間質(zhì)瘤起源于胃腸道壁中的細(xì)胞，并且最常發(fā)生在胃或小腸中。大多數(shù)患者的確診年齡在50至80歲之間，通常在胃腸道出血、做手術(shù)或醫(yī)學(xué)影像檢查時(shí)發(fā)現(xiàn)，極少在腫瘤破裂或胃腸道發(fā)生梗阻后確診。原發(fā)GIST中，約有5%至6%的病例由PDGFRA D842V突變導(dǎo)致，這種突變是最常見(jiàn)的PDGFRA外顯子18突變。
關(guān)于Avapritinib
Avapritinib是一種激酶抑制劑。中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)其以商品名泰吉華®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。臺(tái)灣食品藥物管理署批準(zhǔn)其以商品名泰時(shí)維®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無(wú)法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。
美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)其以商品名AYVAKITTM上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)其以商品名AYVAKYT®上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無(wú)法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。
Avapritinib在中國(guó)大陸和臺(tái)灣地區(qū)、美國(guó)、歐盟還未獲批用于其他適應(yīng)癥，或者其他地區(qū)的醫(yī)療監(jiān)管機(jī)構(gòu)還未對(duì)阿伐替尼的任何適應(yīng)癥做出批準(zhǔn)決定。
全球范圍內(nèi)，Blueprint Medicines針對(duì)avapritinib治療晚期和惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增生癥（SM）患者的臨床開(kāi)發(fā)正在進(jìn)行。美國(guó)FDA已授予avapritinib突破性療法認(rèn)定，用于治療晚期SM，包括侵襲性SM的亞型，以及伴有相關(guān)血液腫瘤和肥大細(xì)胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開(kāi)發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國(guó)和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運(yùn)營(yíng)方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級(jí)管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條14種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)在全球范圍內(nèi)已經(jīng)獲得了三個(gè)新藥上市申請(qǐng)的批準(zhǔn)，分別在中國(guó)大陸獲得兩個(gè)新藥上市批準(zhǔn)、在臺(tái)灣地區(qū)獲得一個(gè)新藥上市申請(qǐng)批準(zhǔn)。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)或注冊(cè)階段。基石藥業(yè)的愿景是成為享譽(yù)全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。
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商標(biāo)
Blueprint Medicines, AYVAKIT, AYVAKYT及其相關(guān)商標(biāo)為Blueprint Medicines Corporation所有。
