上海2021年5月16日 /美通社/ -- 在第十屆“世界遺傳性血管性水腫日”之際，為進一步提升公眾對遺傳性血管性水腫（HAE）的認知，加強對患者群體的關注，武田中國攜手中國遺傳性血管性水腫關愛中心雨燕（以下簡稱“雨燕”），共同打造“向窒息說‘不’”世界遺傳性血管性水腫日科普快閃展，以多媒體圖文視頻展覽結合線上線下互動體驗，直觀呈現HAE疾病知識和真實患者旅程，呼吁社會各界給予患者更多關愛與支持。上海市罕見病防治基金會理事長李定國教授，上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院過敏科主任郭胤仕教授，中國遺傳性血管性水腫關愛中心雨燕代表羅芳（化名）女士，以及武田中國副總裁、醫學事務部負責人陳杰博士等嘉賓共同出席展覽開幕儀式。

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見的常染色體顯性遺傳疾病。患者由于體內缺乏C1酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷而導致四肢、顏面、生殖器、呼吸道和胃腸道黏膜等身體多個部位毫無征兆地發生急性水腫，嚴重影響日常工作、學習、生活和情緒健康。據文獻報道，全球范圍內約每50,000人中即有1人患病^[1]。由于疾病罕見，目前在中國，公眾和醫生對該疾病知之甚少，患者常常遭遇誤診誤治。數據顯示，中國HAE患者診斷率不足5%^[2]。患者從發病到明確診斷，平均需要13年之久^[3]。

上海市罕見病防治基金會理事長李定國教授指出：“包括HAE在內的許多罕見病都有著疾病認知度低、診斷率不足、患者就診路徑曲折等共有的痛點，社會公眾對這些相關罕見疾病的了解和認知亟待提高。很高興看到本次科普快閃展通過更加通俗直觀的藝術展現形式，幫助觀眾更加直觀地了解到HAE這種罕見疾病的相關知識，有助于提高社會大眾及臨床醫生對該疾病的認知，幫助HAE患者及早確診、少走彎路。”

遺傳性血管性水腫不可預知，且發作時臨床癥狀較為嚴重，甚至危及生命。其中，最為致命的是上呼吸道黏膜水腫，可迅速進展導致患者呼吸困難或窒息，若搶救不及時，4.6小時即可導致患者窒息死亡^[4]。據統計，中國有58.9%的HAE患者發生過喉頭水腫^[5]，其致死率最高可達40%^[1]。2018年，HAE被收錄進中國《第一批罕見病目錄》內^[6]。

上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院過敏科主任郭胤仕教授表示：“遺傳性血管性水腫是一種存在潛在致命風險的罕見疾病，嚴重影響患者生活質量及身心健康，需加強重視，規范患者的診斷與治療。當前國內外權威診療指南均推薦對HAE患者進行長期的預防性治療，以降低HAE對患者日常生活的影響，預防致命性水腫的發生；HAE急性發作時，則應采取有效的按需治療，以減少發作相關的并發癥與死亡率。”

截至目前，中國HAE患者的生存和診療狀況仍不容樂觀，患者和家庭普遍面臨誤診率高、長期治療負擔高等挑戰，同時，患者常常因確診不及時或現有治療方案療效有限而長期暴露于隨時可能發生上呼吸道黏膜水腫而窒息死亡的危險之中。HAE此前在國內缺乏針對性的治療藥物，既有治療方案控制發作的效果有限且不良反應多^[7]，患者對創新治療方案有著極為迫切的需求。

中國遺傳性血管性水腫關愛中心雨燕的負責人章南女士表示：“由于經常發生毫無征兆的急性水腫，導致HAE患者無法正常工作和學習，嚴重影響了我們的生活質量；尤其是對喉頭水腫發作的擔憂，令我們時刻生活在焦慮和恐懼中。我們希望通過本次展覽讓普羅大眾‘看到’、‘聽到’、‘感覺到’作為少數派的HAE患者的真實心聲，給予患者群體更多的理解和支持，與我們一起共同向窒息說‘不’。”

作為罕見病領域的代表企業之一，本次活動主辦方之一武田中國秉承“以患者為先”的精神，專注滿足包括HAE患者在內的中國罕見病患者群體的實際需求。在過去的一年來，武田中國急患者之所急，加速將針對HAE長期預防治療和應對緊急發作的兩款針對性創新藥物引入中國，助力HAE患者實現“零發作”的治療目標。同時，武田中國也與以“雨燕”為代表的罕見病患者組織密切合作，共同提升公眾對HAE等罕見疾病的認知，推動中國罕見病領域蓬勃發展，助力中國罕見病患者群體迎來春天。

聲明：

1. 本文旨在傳遞醫藥前沿信息，不構成對任何藥物或診療方案的推薦或推廣。
2. 如您想了解更多疾病知識或藥品、診療相關信息，請咨詢醫療衛生專業人士。

關于武田制藥

武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價值觀為基礎、以研發為驅動的全球生物制藥公司。武田致力于將科學研發成果轉化為高度創新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護航。武田專注于四大治療領域的藥物研發：腫瘤、消化、神經科學及罕見病領域，并針對血液制品及疫苗領域進行專項研發投入。我們始終專注于高度創新藥物的研發，通過開拓全新治療方案、增強合作研發引擎實力，打造一條穩健且形式多樣的產品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個國家和地區，與當地醫療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。

武田于1994年進入中國，武田中國總部位于上海，在中國大陸的主要業務中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區等城市和地區，并在全國各主要城市設有辦事處，目前在中國擁有超過2000名員工。隨著中國經濟的發展和對醫療保健需求的不斷增長，中國已經成為武田全球最重要的新興市場之一。

更多信息，敬請訪問https://www.takeda.com

前瞻性聲明

本稿件及與之相關的所分發的任何資料可能含有與武田未來業務、未來狀況和運營業績有關的前瞻性陳述、看法或意見，包括武田的預估、預測、目標和計劃。前瞻性陳述常常包含但不限于下列措辭，例如“目標”、“計劃”、“認為”、“希望”、“繼續”、“預計”、“旨在”、“打算”、 “確保”、“將”、“可能”、“應”、“會”、“或許”、“預期”、“估計”、“預測”或類似表述或其否定形式。

本文中的前瞻性陳述僅基于武田截至發布日期的估計和假設。此類前瞻性聲明并非是武田或其管理層對未來業績所做的任何保證，并涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，包括但不限于：武田全球業務所面臨的經濟形勢，包括日本和美國的宏觀經濟環境；競爭壓力和發展情況；適用法律法規的變動；產品開發項目的成功或失敗；監管當局的決策或做出決策的時機；利率和匯率波動；有關已售產品或候選產品安全或功效的索賠或疑問；已收購公司的合并后整合努力的時機和影響；以及能否剝離對武田運營非核心的資產和任何此類剝離的時機，所有這些都可能會導致武田的實際業績、表現、成就或財務狀況與此類前瞻性陳述所描述或暗指的任何未來業績、表現、成就或財務狀況發生重大偏差。

關于以上及可能影響武田結果、業績、成就或財務狀況的其他因素的更多信息，請參閱武田向美國證券交易委員會提交的Form 20-F最新年報“第3項. 關鍵信息—D. 風險因素”和其他報告，具體請查閱武田網站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/或www.sec.gov。武田的未來結果、業績成就或財務地位可能與前瞻性陳述所言傳或意會的內容有實質性差距。收到這一新聞稿的個人不應對任何前瞻性陳述寄予不適切的依賴。武田沒有義務更新本新聞稿中的任何前瞻性陳述或公司可能發布的任何其他前瞻性陳述，除非是法律或證券交易規則所要求。歷史業績并不能代表未來業績，而且本新聞稿中的武田業績并不能指代，也并非是武田未來業績的預估、預測或推測。

• https://www.takeda.com