北京2021年6月28日 /美通社/ -- 武田中國與中國紅十字基金會在北京宣布達成戰略合作，雙方將通過一系列全方位的解決方案，共同推動法布雷、戈謝、遺傳性血管性水腫等罕見病領域的行業發展，助力提高創新藥物可及性，優化患者全病程管理，推進中國罕見病患者關愛體系和診療體系建設。
中國紅十字基金會與武田中國在北京宣布達成戰略合作
同日，武田中國宣布旗下用于遺傳性血管性水腫（HAE）標準治療的創新藥物達澤優®（拉那利尤單抗注射液）正式上市，將為中國HAE 患者帶來創新的治療方案。
達澤優®中國上市啟動儀式
中國紅十字基金會副理事長兼秘書長貝曉超先生、上海市罕見病防治基金會理事長李定國教授、全國罕見病學術團體主委聯席會議秘書長王琳女士、中國醫學科學院北京協和醫院變態反應科主任尹佳教授、支玉香教授、北京病痛挑戰公益基金會秘書長王奕鷗女士、武田中國總裁單國洪先生等眾多嘉賓出席本次活動并致辭。
出席嘉賓合影
根據本次戰略合作，雙方將合力協作，打造基于患者實際需求的全方位罕見病解決方案。合作將涵蓋六大板塊，包括：提升罕見病診療能力、推動中國罕見病患者整體治療水平的提高、縮短罕見疾病的診斷時間、加強公眾和患者對罕見疾病的認知、構建罕見病患者數字化全病程管理體系、共同協商設立罕見病相關項目的專項基金事宜。通過開展醫生教育、患者教育、患者援助、患者關愛等系列活動和項目，促進我國在遺傳性血管性水腫、法布雷病，戈謝病等罕見病領域的發展，提高患者創新藥物可及性和全病程管理能力。在未來兩年內，雙方將逐步推進各項工作的落地實施，共同推動罕見病領域的建設和發展。
“很高興能夠與武田中國達成本次戰略合作，共同從醫師培訓、患者教育和救助等多個方面開展長期合作。”中國紅十字基金會副理事長兼秘書長貝曉超先生表示：“我們相信，依托武田在罕見病領域的豐富經驗，并結合中國紅十字基金會在相關領域的資源平臺，此次合作將有望進一步促進我國罕見病診療水平的提高，推動中國罕見病領域的行業發展，為患者帶來健康福音，助力健康中國建設。”
作為深耕罕見病領域多年的企業之一，一直以來，武田始終不遺余力地推動罕見病領域的發展與進步。進入中國27年以來，武田持續支持社會各界，共同推廣血友病、溶酶體貯積癥(LSD)與遺傳性血管性水腫(HAE)等罕見疾病的公眾科普，并支持中國遺傳性血管性水腫(HAE)患者組織的成立與發展，助力提高公眾疾病認知。同時，武田也與各方合作推進中國罕見病規范化診療水平提升，并開展患者關愛及援助項目，為中國罕見病患者提供持續的支持。
“很榮幸能與中國紅十字基金會達成長期戰略合作伙伴關系，共同推進中國罕見病診療生態體系的再升級。”武田中國總裁單國洪先生表示，“秉承‘以患者為先’的宗旨，武田始終密切關注中國罕見病患者的未盡需求，在專注加速引入罕見病領域創新產品的同時，積極探索罕見病領域的診治和保障解決方案，致力實現全方位的患者關愛，為中國罕見病患者創造健康生活和美好未來。”
中國罕見病患者數量龐大，目前預計患者總人數已超過2000萬，且每年新增人數超過20萬。近年來，國家對罕見病患者群體高度關注，并推出多項利好政策，中國罕見病領域在近年來快速發展。然而，由于社會認知度仍有待提高、醫療信息和資源不均衡等原因，中國罕見病患者目前仍面臨諸多挑戰，如診斷率低、誤診率高、部分罕見病在國內尚未引進合適治療藥物，患者面臨缺醫少藥的困境等。許多患者對引進對癥的創新療法有極為迫切的需求。
罕見病領域是武田在全球的關鍵治療領域之一，近年來，武田不斷增強罕見病研發能力和產品管線，并積極配合國家支持罕見病的多項利好政策，加速引入創新治療方案，已在中國上市用于血友病與法布雷病治療的相關藥物。今日，武田中國宣布旗下又一罕見病治療藥物 -- 全球首個用于HAE標準治療的單克隆抗體藥物達澤優®（拉那利尤單抗注射液）在中國正式上市。達澤優®（拉那利尤單抗注射液）被美國和加拿大HAE診療指南推薦為一線的HAE標準治療藥物[1],[2]，可靶向抑制患者體內活化的血漿激肽釋放酶，達到預防疾病發作的效果。
中國醫學科學院北京協和醫院變態反應科支玉香教授表示：“規范化的標準治療對控制遺傳性血管性水腫的發作至關重要。很高興拉那利尤單抗這一針對性治療藥物能夠進入中國，讓HAE患者距離實現水腫‘零發作’的愿望更近一步, 也將為遺傳性血管性水腫的診療發展開創了一個全新的起點。”
HAE是一種罕見的常染色體顯性遺傳疾病，患者由于體內C1酯酶抑制物（C1-INH）濃度和（或）功能異常，導致四肢、顏面、生殖器皮膚、呼吸道和胃腸道黏膜等身體多個部位會不可預測地發生急性水腫，胃腸道粘膜發作并伴有劇烈絞痛和惡心、嘔吐，嚴重影響患者日常工作、學習、生活和情緒健康。大多數HAE患者的發作不可預測，且發作在喉部時進展迅速，可導致窒息死亡。據統計，我國有58.9%的HAE患者發生過喉頭水腫[3]，其致死率最高可達40%[4]，是HAE患者的主要死因之一。2018年5月，國家衛生健康委員會等五部門發布的《第一批罕見病目錄》將HAE列入首批121種罕見病之一[5]。
達澤優®（拉那利尤單抗注射液）于2018年率先在美國獲得上市許可；并于2020年12月獲批進入中國，填補了中國HAE長期無針對性治療的空白。
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[1] Busse P J , Christiansen S C , Ms M A R , et al. US HAEA Medical Advisory Board 2020 Guidelines for the Management of Hereditary Angioedema[J]. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2020.
[2] Betschel S , Badiou J , Binkley K , et al. The International/Canadian Hereditary Angioedema Guideline[J]. Allergy Asthma and Clinical Immunology, 2019, 15:72.
[3] Busse P J, et al. The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice, 2021, 9(1):132-150
[4] 國家衛生健康委員會，罕見病診療與保障專家委員會辦公室（北京協和醫院）. 罕見病診療指南（2019版本）. 2019.
[5] 國家衛生健康委員會，科學技術部，工業和信息化部，國家藥品監督管理局，國家中醫藥管理局. 第一批罕見病目錄，國衛醫發〔2018〕10號. http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/201806/393a9a37f39c4b458d6e830f40a4bb99.shtml
