• Spesolimab (BI 655130)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)認(rèn)定為突破性治療藥物，用于治療泛發(fā)性膿皰型銀屑病(Generalized Pustular Psoriasis，GPP)
• Spesolimab是一款I(lǐng)L-36R（白細(xì)胞介素-36受體）單克隆抗體，可阻斷IL-36R受體的作用，是同類首個(gè)在研的治療手段。研究證實(shí)，其可顯著改善泛發(fā)性膿皰型銀屑病癥狀

上海2021年6月25日 /美通社/ -- 今日，勃林格殷格翰宣布，其在研免疫新藥Spesolimab已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)認(rèn)定為突破性治療藥物，用于治療泛發(fā)性膿皰型銀屑病(GPP)。

突破性治療藥物資格認(rèn)定是為了加快開發(fā)針對(duì)嚴(yán)重疾病、且已在前期臨床試驗(yàn)中顯示療效或安全性方面顯著優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的新藥而設(shè)置的，此次CDE對(duì)于 Spesolimab突破性治療藥物資格認(rèn)定是基于其在I期和II期臨床試驗(yàn)中的優(yōu)越表現(xiàn)。

GPP不是普通銀屑病那么簡(jiǎn)單

• GPP是一種罕見的、可危及生命的系統(tǒng)性炎癥性疾病。臨床表現(xiàn)為紅斑基礎(chǔ)上急性發(fā)作的多發(fā)無(wú)菌性膿皰，分布密集廣泛，膿皰融合形成片狀膿湖，同時(shí)伴有發(fā)熱、肌痛、白細(xì)胞增多等中毒癥狀。GPP可反復(fù)復(fù)發(fā)急性發(fā)作，也可呈持續(xù)性發(fā)病。可伴發(fā)肝腎損害，也可因繼發(fā)感染、器官功能衰竭而危及生命。^[1]
• 根據(jù)我國(guó)過(guò)往流調(diào)報(bào)告顯示：中國(guó)銀屑病患者患病率為0.123%，銀屑病患者中膿皰型占0.69%^[2]。基于城鎮(zhèn)醫(yī)保數(shù)據(jù)庫(kù)進(jìn)行的流行病學(xué)研究顯示：2016年GPP的粗患病率為1.40/100000人-年^[3] 。目前GPP的治療方案極為有限，患者對(duì)快速、強(qiáng)效且持久的治療方案有著迫切需求。
• 在我國(guó)，公眾對(duì)GPP的認(rèn)知嚴(yán)重不足，不僅耽誤許多患者的早期診療，也導(dǎo)致這類疾病在罕見病目錄中缺席，患者及其家庭在疾病的陰影下負(fù)重前行，承受著巨大的精神和經(jīng)濟(jì)壓力。 

Spesolimab鋒芒初顯

• Spesolimab是一款I(lǐng)L-36R單克隆抗體，可阻斷白細(xì)胞介素-36受體(IL-36R)的作用，是同類首個(gè)在研的治療手段。白細(xì)胞介素-36受體是免疫系統(tǒng)內(nèi)的一種信號(hào)通路，可在包括GPP在內(nèi)的許多炎癥性疾病中發(fā)揮作用。
• Spesolimab的I期臨床試驗(yàn)結(jié)果2019年3月發(fā)布在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(NEJM)上。數(shù)據(jù)表明，Spesolimab可顯著改善泛發(fā)性膿皰型銀屑病癥狀：7位中重度急性發(fā)作的GPP患者在使用Spesolimab后，癥狀得到了快速改善。
• 基于Spesolimab在GPP適應(yīng)癥I期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果，全球關(guān)鍵性II期臨床試驗(yàn)于2020年5月啟動(dòng)。該II期臨床在中國(guó)的試驗(yàn)由復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院牽頭，評(píng)估Spesolimab治療出現(xiàn)中重度急性發(fā)作的GPP患者的有效性和安全性。該臨床試驗(yàn)的結(jié)果將在近期公布。同期開展的 IIb期中國(guó)臨床試驗(yàn)，由浙江大學(xué)附屬第二醫(yī)院牽頭，評(píng)估Spesolimab在預(yù)防有GPP病史的患者發(fā)作的有效性和安全性。
• 目前勃林格殷格翰正在開發(fā)該藥物用于治療多種免疫性疾病適應(yīng)癥，皮膚病方面除了GPP還包括掌跖膿皰病(Palmoplantar Pustulosis, PPP)，化膿性汗腺炎 (Hidradenitis Suppurativa, HS) 和特應(yīng)性皮炎(atopic dermatitis, AtD)，其中GPP是研發(fā)進(jìn)展最快的一款適應(yīng)癥。

勃林格殷格翰大中華區(qū)醫(yī)學(xué)及臨床研發(fā)負(fù)責(zé)人張維博士表示：“此次獲得突破性治療藥物資格認(rèn)定是Spesolimab開發(fā)過(guò)程中的重要里程碑，它代表了國(guó)家藥品監(jiān)管總局對(duì)這款在研新藥治療泛發(fā)性膿皰型銀屑病(GPP)的肯定。值得一提的是，得益于‘中國(guó)關(guān)鍵’戰(zhàn)略的實(shí)施，中國(guó)參與了全球II期臨床試驗(yàn)，并成為該試驗(yàn)的關(guān)鍵站點(diǎn)，這使得Spesolimab在中國(guó)的開發(fā)速度與全球同步。我們計(jì)劃今年10月在中國(guó)與全球同步遞交上市申請(qǐng)，期待它能早日在中國(guó)獲批上市，造福GPP患者！”

^[1] 《中國(guó)銀屑病診療指南》，中華皮膚科雜志2019年第52卷第10期
^[2] 《全國(guó)1984年銀屑病流行病學(xué)調(diào)查報(bào)告》，中華皮膚科雜志2018年第19卷第5期
^[3] 《我國(guó)泛發(fā)性膿皰型銀屑病的患病率和疾病負(fù)擔(dān)調(diào)查：一項(xiàng)基于全國(guó)2012-2016年城鎮(zhèn)醫(yī)療保險(xiǎn)數(shù)據(jù)的估算》，中華醫(yī)學(xué)會(huì)第二十七次全國(guó)皮膚性病學(xué)學(xué)術(shù)年會(huì)，2021年6月