這是繼10月1日百悅澤^®在新加坡獲批用于治療套細胞淋巴瘤后，近期在亞太地區取得的第二項批準

此次批準是基于百悅澤^®對比伊布替尼在華氏巨球蛋白血癥中的頭對頭ASPEN研究的結果，該項研究包含澳大利亞在內

中國北京、澳大利亞悉尼和美國麻省劍橋2021年10月8日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160）是一家全球性的生物科技公司，專注于在世界范圍內開發和商業化創新藥物。公司于今日宣布旗下產品百悅澤^®（澤布替尼）在澳大利亞獲批用于治療既往接受過至少一種療法的華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者，或作為一線療法以用于治療不適合化學免疫治療的患者¹。在百悅澤^®獲得澳大利亞藥品管理局（TGA）批準之后，通過百濟神州贊助的患者援助計劃，患者可以在百悅澤^® 雖已獲批但尚未納入醫保的情況下即刻獲得藥品。 

此外，百悅澤^®近期也已獲得新加坡衛生科學局（HSA）批準，用于治療既往接受過至少一種治療的套細胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

百悅澤^®臨床項目主要研究者、 澳大利亞Peter MacCallum癌癥中心低級別淋巴瘤及慢性淋巴細胞白血病疾病小組負責人 Con Tam教授（內外全科醫學士、醫學博士）表示：“BTK抑制是治療WM患者的一種成熟手段，而ASPEN研究顯示，百悅澤^®療效顯著，相比第一代BTK抑制劑，更優化了耐受性。百濟神州于2013年首次在澳大利亞開始百悅澤^®的臨床試驗，此后，許多澳大利亞患者入組了這些持續進行的臨床試驗，并從治療中獲益。我們期待這項療法將為澳大利亞的WM患者帶來新的希望。”

在澳大利亞，每年有6000多人確診非霍奇金淋巴瘤（NHL），這也是澳大利亞成年人群中第六大常見的癌癥²。WM是一種罕見的、進展緩慢的淋巴瘤，在NHL患者中占比不到2%³，這類淋巴瘤在老年人群中多發，主要見于骨髓，但也可能累及淋巴結和脾臟³。 

澳大利亞WMozzies組織的負責人David Young評論道：“盡管WM是一種進展緩慢的淋巴瘤，但并非所有患者都能對現有的治療方案產生良好的響應，有許多患者由于不良反應而終止了治療。百悅澤^®已經顯示出為患者改善臨床獲益與治療結局的潛力，我們十分欣喜能夠見證澳大利亞的WM患者如今有機會立即用上這種新一代的BTK抑制劑。

百濟神州已向澳大利亞藥品福利咨詢委員會（PBAC）提交了百悅澤^®的報銷申請。在這一首次申請中，百濟神州預期對WM的報銷申請將進入加速決議通道，以期確定WM被納入報銷的時間。

百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士表示：“百悅澤^®已被證實可觸發深度、持久的緩解效果，并減少由于脫靶帶來的不良反應，這意味著與既有的BTK抑制劑相比，它能夠帶來更佳的臨床獲益。我們由衷感謝澳大利亞的研究者、參與臨床試驗的患者及其家屬為TGA批準所作的貢獻。能夠為罹患WM的澳大利亞患者提供百悅澤^®，標志著我們朝著為全球患者提供可負擔的腫瘤藥物的愿景又邁進一步。

“此次百悅澤^®在澳大利亞的獲批，以及近期其在新加坡的獲批，標志著百悅澤^®在亞太地區的進一步拓展。”百濟神州副總裁、亞太區商業化負責人Adam Roach補充道，“我們已經在這些市場建立了醫學和商業化團隊，以期進一步實現我們的目標，將這款潛在‘同類最優’的BTK抑制劑帶給全球患者。”

百悅澤^®在澳大利亞用于治療WM的上市許可是基于ASPEN試驗的有效性結果。ASPEN是一項隨機、開放標簽、多中心3期試驗（NCT03053440），旨在評估百悅澤^®對比伊布替尼，對于攜帶MYD88突變（MYD88MUT）的復發或難治性（R/R）或初治（TN）WM患者的效果。在ASPEN試驗中，百悅澤^®組的非常好的部分緩解（VGPR）率（28.4%，95% CI：20，38）在數值上高于伊布替尼組（19.2%，95% CI：12，28），盡管該試驗在與深度緩解（VGPR或更佳）相關的統計學優效性上未能達到主要終點。

在ASPEN試驗中，共有101例WM患者隨機分配接受百悅澤^®治療，其中5%的患者因不良事件終止治療，包括心臟肥大、中性粒細胞減少癥、漿細胞骨髓瘤和硬膜下出血。14.9%的患者由于不良事件降低用藥劑量，這些不良事件中最常見的是中性粒細胞減少癥（3.0%）和腹瀉（2.0%）。

百悅澤^®的總體安全性特征基于779例在臨床試驗中接受了百悅澤^®治療的B細胞惡性腫瘤患者的合并數據。百悅澤^®最常見的不良反應（發生率≥20%）為中性粒細胞減少癥、血小板減少癥、上呼吸道感染、出血/血腫、皮疹、挫傷、貧血、骨骼肌肉疼痛、腹瀉、肺炎、咳嗽。最常見的3級或以上的不良反應（發生率≥5%）為中性粒細胞減少癥、血小板減少癥、肺炎和貧血。

百悅澤^®的推薦劑量為160 mg每日兩次，或320 mg每日一次，空腹或餐后口服均可。可根據不良反應調整劑量，重度肝損害和正服用與百悅澤^®存在潛在藥物相互作用的藥物的患者可降低劑量。 

關于百悅澤®（澤布替尼）

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內不斷合成，百悅澤^®的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學，百悅澤^®能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。 

百悅澤^®已在以下地區中獲批如下適應癥：

• 2019年11月，百悅澤^®在美國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者*
• 2020年6月，百悅澤^®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者**
• 2020年6月，百悅澤^®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者**
• 2021年2月，百悅澤^®在阿拉伯聯合酋長國獲批用于治療復發或難治性MCL患者
• 2021年3月，百悅澤^®在加拿大獲批用于治療成年華氏巨球蛋白血癥（WM）患者
• 2021年4月，百悅澤^®在以色列注冊并納入了當地醫保報銷名單，用于治療既往至少接受過一種治療的成年MCL患者*
• 2021年6月，百悅澤^®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年WM患者**
• 2021年7月，百悅澤^®在加拿大獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年MCL患者**
• 2021年7月，百悅澤^®在智利獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年MCL患者
• 2021年8月，百悅澤^®在巴西獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年MCL患者
• 2021年8月，百悅澤^®在美國獲批用于治療成年 WM 患者
• 2021年9月，百悅澤^®在美國獲批用于治療接受過至少一次抗CD20治療的邊緣區淋巴瘤（MZL）成年患者
• 2021年10月，百悅澤^®在新加坡獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年MCL患者
• 2021年10月，百悅澤^®在澳大利亞獲批用于治療既往接受過至少一種療法的WM成人患者，或作為一線療法以用于治療不適合化學免疫治療的患者

目前，除美國和中國以外，共有30多項百悅澤^®針對多項適應癥的相關上市申請完成遞交工作，覆蓋歐盟以及其他20多個國家。

*該項適應癥基于總緩解率（ORR）獲得加速批準。針對該適應癥的完全批準將取決于確證性試驗中臨床益處的驗證和描述。

**該項適應癥獲附條件批準。針對該適應癥的完全批準將取決于正在開展的確證性隨機、對照臨床試驗結果。