日本東京2021年12月8日 /美通社/ -- 2021年11月12日，渤健（Nasdaq：BIIB）和衛材株式會社（日本東京）宣布，ADUHELM?（aducanumab-avwa）III期臨床試驗中1,800多例患者的約7,000份血漿樣品的數據顯示，在阿爾茨海默病中，血漿p-tau降低與認知和功能下降減緩之間存在統計學顯著性相關性。血漿p-tau181降低也與淀粉樣β斑塊降低相關。由獨立實驗室對從兩項關鍵性ADUHELM III期EMERGE和ENGAGE試驗中抽取的血漿樣品進行預先設定的分析。近日在11月9-12日于馬薩諸塞州波士頓舉行的阿爾茨海默病臨床試驗（CTAD）會議上公布了這些發現。
該分析強調，經血漿p-tau181測量，與安慰劑相比，ADUHELM可顯著降低tau（阿爾茨海默病的明確特征）病理學特征。ADUHELM治療劑量越高和持續時間越長，效果越顯著。在接受ADUHELM治療的患者中，血漿p-tau181的顯著降低也與認知和功能下降減緩存在統計學顯著性相關性。此外，分析表明血漿p-tau181的變化與淀粉樣β斑塊降低之間存在統計學顯著性相關性，表明ADUHELM對阿爾茨海默病兩個核心病理學特征存在影響。
渤健研發部負責人Alfred Sandrock, Jr.博士表示：“我們現有穩健且一致的數據表明，ADUHELM可對阿爾茨海默病的兩種明確核心病理學特征產生影響，并且有大量證據表明血漿p-tau181的變化與疾病進展減緩之間存在治療相關性。我們致力于繼續生成數據，相信這些新發現將有助于指導治療選擇，并推進阿爾茨海默病的研究，包括診斷和疾病監測。”
結果表明，在兩項III期試驗中，與安慰劑相比，ADUHELM以劑量和時間依賴性方式顯著降低血漿p-tau181。在EMERGE高劑量組中，p-tau較基線降低13%（p<0.001），而在安慰劑組中，p-tau較基線升高8%；在ENGAGE高劑量組中，p-tau較基線降低16%（p<0.001），而在安慰劑中，p-tau較基線升高9%。
在III期試驗的所有4項臨床結局指標中，血漿p-tau181的顯著降低與臨床衰退減緩相關。EMERGE和ENGAGE中這些終點的相關值分別如下：臨床癡呆評定量表-總分（CDR-SB）評分分別為R=0.11（p=0.0166）和R=0.14（p=0.0005）；簡易精神狀態檢查表（MMSE）分別為R=-0.21（p<0.0001）和R=-0.15（p=0.0002）；阿爾茨海默病評估量表-認知分量表（ADAS-Cog 13）分別為R=0.17（p=0.0001）和R=0.15（p=0.0002）；阿爾茨海默病合作研究-日常生活活動量表-輕度認知障礙版本（ADC-ADL-MCI）分別為R=-0.12（p=0.0086）和R=-0.14（p=0.0010）。
血漿p-tau181的變化也與淀粉樣β正電子發射斷層成像（PET）標準化攝取值比值（SUVR）的變化顯著相關：EMERGE：R=0.38，p<0.0001；ENGAGE：R=0.42，p<0.0001。
瑞典隆德大學和斯科訥大學醫院神經學教授Oskar Hansson博士（在CTAD會議上領導了口頭最新演講）表示：“這些數據不僅顯示了ADUHELM清除淀粉樣β斑塊和降低血漿p-tau水平的能力之間的重要聯系，而且還表明這些降低與減緩認知功能下降顯著相關。對近兩千名患者所進行的研究為了解這種復雜疾病中相互關聯的病理動力學提供了寶貴的見解。”
阿爾茨海默病的兩個病理學特征 -- 淀粉樣β斑塊和神經原纖維纏結（由異常的p-tau組成） -- 破壞了神經元之間的通信，導致腦功能喪失，以及神經變性和臨床衰退，這些都可以從阿爾茨海默病的早期開始出現。
渤健還提供了IIIb期重新給藥研究EMBARK的數據，EMBARK研究了阿爾茨海默病患者在重新開始治療前長時間暫停ADUHELM治療（平均時間為1.7年）的影響。研究表明，在治療間隔期間，與安慰劑組相比，高劑量組淀粉樣β斑塊的減少得以維持。盡管治療終止后疾病繼續進展，但支持ADUHELM的各個臨床終點數值差異仍得以保持。
EMBARK基線數據強調，需要進一步的科學證據以更好地理解終止抗淀粉樣蛋白治療的影響以及其他潛在病理過程在疾病進展中可能發揮的作用。
EMBARK不是隨機研究，因此入組患者時可能存在選擇偏倚；對這些數據進行解讀時，必須權衡研究中個體間劑量、暴露持續時間和治療間隔期異質性的潛在影響。該分析來自早期阿爾茨海默病的現有最大臨床試驗數據集，其中包括來自EMERGE、ENGAGE、PRIME和EVOLVE的1,856例經篩查患者。
關于ADUHELM?（aducanumab-avwa）注射液100 mg/mL
ADUHELM適用于治療阿爾茨海默病。應在輕度認知受損或輕度癡呆疾病階段患者（開始在臨床試驗中進行治療的人群）中開始ADUHELM治療。沒有關于在早于或晚于所研究疾病階段開始治療的安全性或有效性數據。基于在接受ADUHELM治療的患者中觀察到的淀粉樣β斑塊減少，該適應癥在加速批準中獲得批準。該適應癥能否最終獲得正式批準將取決于確證性臨床試驗中對臨床獲益的驗證結果。
Aducanumab-avwa是一種針對β淀粉樣蛋白的單克隆抗體。腦內淀粉樣β斑塊蓄積是阿爾茨海默病的明確病理生理學特征。ADUHELM的加速批準基于臨床試驗數據，這些數據顯示ADUHELM可減少淀粉樣β斑塊（一種可合理預測臨床獲益的替代性生物標志物），從而減緩臨床衰退。
ADUHELM可引起嚴重副作用，包括：淀粉樣蛋白相關影像異常或“ARIA”。ARIA是一種常見的副作用，通常不會引起任何癥狀，但可能很嚴重。雖然大多數人沒有癥狀，但有些人可能有頭痛、意識模糊、頭暈、視力改變和惡心等癥狀。患者的醫務人員將在ADUHELM治療前和治療期間對患者進行磁共振成像（MRI）掃描，以檢查是否存在ARIA。ADUHELM也可引起嚴重過敏反應。ADUHELM最常見的副作用包括：腦部腫脹，伴或不伴腦內或腦表面小出血點（ARIA）；頭痛；和跌倒。患者應致電其醫務人員以尋求關于副作用的醫療建議。
自2017年10月以來，渤健和衛材株式會社在全球范圍內合作共同開發以及共同推廣Aducanumab。
關于渤健
作為神經科學的先鋒，渤健為全球罹患嚴重神經疾病的患者探尋、研發和提供創新療法。渤健是Charles Weissmann、Heinz Schaller、Sir Kenneth Murray與諾貝爾獎獲得者Walter Gilbert和Phillip Sharp攜手在1978年成立的全球首批生物科技公司之一。如今，渤健擁有治療多發性硬化癥的領先藥物組合，推出了首個獲批用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，并正在提供首個也是唯一獲批用于阿爾茨海默病明確病理學特征的治療方法。渤健還在進行生物類似藥商業化，并致力于推進神經科學領域行業的最多樣化渠道，這將改變具有高度未滿足的醫療需求的若干領域患者的標準治療。
2020年，渤健發起了一項為期20年、耗資2.5億美元的大膽倡議，旨在解決氣候、健康和公平等密切相關的問題。Healthy Climate, Healthy Lives?旨在消除公司運營中的化石燃料，并與知名機構建立合作關系，以推進科學進步、改善人類健康結果，并為醫療水平低下的社區提供支持。
該公司經常在其網站www.biogen.com上發布對投資者而言可能很重要的信息。欲了解更多信息，請訪問www.biogen.com，并在社交媒體-Twitter、LinkedIn、Facebook、YouTube上關注渤健的賬號。
關于衛材株式會社
衛材株式會社是一家總部位于日本的領先全球制藥公司。衛材株式會社的企業理念基于關心人類健康（hhc）理念，即將患者及家屬的利益放在首位，為提升其福祉做出貢獻。公司憑借研發機構、生產基地和營銷子公司的全球網絡，致力于通過針對醫療需求未得到充分滿足的靶病灶提供創新產品，尤其側重于神經學和腫瘤學戰略領域，實現公司的hhc理念。
衛材計劃利用從阿爾茨海默病治療藥物研發和上市中獲得的經驗，建立“衛材癡呆平臺”。衛材計劃通過該平臺構建“癡呆生態系統”，與醫療機構、診斷開發公司、研究組織和生物風險投資公司等合作伙伴以及私人保險機構、金融業、健身俱樂部、汽車制造商、零售商和護理機構等合作伙伴合作，為癡呆患者及其家庭帶來新的福祉。欲了解更多關于衛材株式會社的信息，請訪問https://www.eisai.com。
渤健安全港
本新聞稿中包含前瞻性聲明，包括根據1995年美國《私人證券訴訟改革法案》中的安全港條款就ADUHELM的潛在臨床療效；ADUHELM的潛在獲益、安全性和有效性；阿爾茨海默病的治療；EMBARK研究的結果；渤健與衛材合作的預期效益和潛力；臨床開發計劃、臨床試驗和數據解讀和公布；以及與藥物開發和商業化相關的風險和不確定性方面作出的陳述。這些前瞻性聲明可通過諸如“目標”、“預期”、“相信”、“可以”、“估計”、“期望”、“預測”、“意向”、“也許”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“將”等詞語和其他類似意義的詞語來識別。藥物開發和商業化涉及高風險，只有少數研發項目最終會成功實現產品的商業化。早期臨床試驗的結果可能無法代表后期或更大規模臨床試驗的完整結果或各項結果，也不能確保藥物會獲得監管部門的批準。您不應過分依賴這些陳述或所公布的科學數據。
這些聲明涉及可能導致實際結果與此類聲明中反映的結果存在實質性差異的風險和不確定性，包括但不限于臨床試驗期間獲得的額外數據、分析或結果可能產生的非預期問題；不良安全性事件的發生；非預期成本或延遲的風險；其他非預期障礙的風險；未能保護和執行渤健的數據、知識產權和其他專有權以及與知識產權索賠和異議相關的不確定性；與當前和未來潛在的醫療改革相關的風險；產品責任索賠；第三方合作風險；以及持續存在的COVID-19疫情對渤健業務、運營結果和財務狀況的直接和間接影響。上述前瞻性聲明列出了很多可能導致實際結果與渤健在任何前瞻性聲明中預期的結果不同的因素，但并未覆蓋全部的可能因素。投資者應考慮這一警示性聲明，以及渤健最近的年度或季度報告以及渤健向美國證券交易委員會提交的其他報告中確定的風險因素。這些前瞻性聲明基于渤健目前的信念和預期，僅在本新聞稿發布之日發表。渤健無任何義務公開更新任何前瞻性聲明，無論該等更新是基于新信息、未來開發，或者任何其他原因。
