 |
中國南京、上海和加州圣荷西2022年8月19日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家處于臨床階段、致力于細胞治療和抗體藥物開發和產業化的創新生物制藥公司，宣布國家藥品監督管理局（NMPA）審評中心（CDE）已正式審批通過其全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液（伊基侖賽注射液，研發代號CT103A）新增擴展適應癥抗體介導的視神經脊髓炎譜系疾?。∟euromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗申請（IND）（受理號：CXSL2200233，CXSL2200234），這是全球第一個CAR-T在NMOSD疾病領域的IND獲批。
此次新適應癥申請是基于伊基侖賽注射液的一項研究者發起的臨床研究的臨床數據。該研究入組的受試者為至少使用一種免疫抑制劑治療一年以上，但癥狀控制欠佳的NMOSD患者。研究的主要目的是評價伊基侖賽注射液治療NMOSD受試者的安全性、耐受性、初步的療效，以及藥代/藥效動力學相關指標。截至2022年3月20日，12例受試者接受了伊基侖賽注射液回輸，其中0.5×106 CAR-T/kg劑量組3例受試者、1.0×106 CAR-T/kg劑量組9例受試者。
研究數據初步顯示0.5×106 CAR-T/kg與1.0×106 CAR-T/kg劑量組伊基侖賽注射液均在難治性NMOSD受試者中展示出可靠的安全性，所有的細胞因子釋放綜合征（Cytokine Release Syndrome, CRS）均為1-2級，未觀察到免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（Immune Effector Cell Associated Neurotoxicity Syndrome, ICANS）。有效性方面，所有受試者均在回輸后觀察到擴展致殘狀態量表（Expanded Disability Status Scale, EDSS）評分的改善。其中50%受試者視力改善，67%受試者行走能力改善，75%受試者直腸膀胱功能改善。中位隨訪5.5個月后，11/12（92%）例受試者未觀察到任何疾病復發表現。
馴鹿生物首席執行官兼首席醫學官汪文博士表示：
"自體免疫性疾病領域是僅次于腫瘤領域的第二大藥物市場，馴鹿生物是國際上最先開展CAR-T在自身免疫性疾病領域研究的公司之一，我們的靶向BCMA的CAR-T療法在針對復發難治NMOSD這一并發癥嚴重、可能致盲、癱瘓的自體免疫性疾病獲得的IIT數據具有里程碑意義。NMOSD的現有治療只能延緩一定時間內的復發次數，但對感覺、神經、運動系統的功能恢復作用不大。BCMA-CART療法不但能夠降低致殘評分，而且能夠改善感覺、神經、運動系統功能。這為BCMA-CART治療由漿細胞產生的自身抗體而導致的一大類自體免疫性疾病提供了里程碑意義的概念驗證。此次的IND的順利獲批，為我們推動CAR-T療法從惡性腫瘤領域向自免領域拓展以及產品落地增加了動力。馴鹿生物會盡快啟動和完成臨床試驗，為中國NMOSD患者帶去新的希望。"
