劑量爬坡隊列研究正在評估在不同劑量下STP705進行皮內給藥治療isSCC患者的安全性、耐受性及有效性

美國馬里蘭州德國城和中國蘇州生物醫藥產業園2022年12月14日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.（ “公司”，“Sirnaomics”，股份代號：2257.HK），是一家行業領先的專注于探索及開發RNAi療法的生物制藥公司。Sirnaomics本日公布正在進行的STP705用于治療原位鱗狀細胞皮膚癌（isSCC）的IIb期第一階段的中期臨床數據。該中期數據結果顯示，在32名使用STP705療法的患者中，大多數（78%）到達了主要終點（腫瘤細胞完全組織學清除）。三組隊列中，最優效果組實現了89%到達主要終點。STP705是一種siRNA（小干擾核酸）療法，利用雙靶向抑制特性和多肽納米顆粒（PNP）增強遞送效率來直接敲低TGF-β1和COX-2基因表達。

本項由兩個階段組成的雙盲、隨機、安慰劑對照的IIb期臨床研究旨在評估在不同劑量下STP705通過病灶內注射給藥的方式治療isSCC的安全性和有效性。 在本項臨床試驗的第一階段，我們已經分別為32名患者注射30 μg/ml，、60 μg/ml和90 μg/ml的STP705，并為12名患者注射0 μg/ml的安慰劑。 在為期六周的重復給藥后，我們收集了經治療后的病變組織樣本并進行了組織學分析。 

本次中期報告是專門針對第一部分44名患者的研究結果。根據我們的IIb期臨床研究計劃，該研究的第二階段將包括另外60名受試者接受指定劑量的STP705或安慰劑的注射治療，使總受試者人數超過100人。入選的受試者將被隨機分配接受每周一次的STP705的給藥或安慰劑治療，為期六周。于第七周病灶將被切除。 

Sirnaomics創始人、董事會主席、執行董事、總裁兼首席執行官陸陽博士表示：“本項IIb期研究第一階段的積極臨床數據進一步證實了我們STP705適用于治療非黑色素瘤皮膚癌。 隨著本項研究和皮膚基底細胞癌的臨床結果（見Sirnaomics在2022年8月29日于美通社發布的新聞稿）的積極臨床結果，我們更熱衷于將STP705集中在皮膚鱗狀細胞癌（SCC）和皮膚基底細胞（BCC）的治療應用中，這樣可以解決龐大的未獲滿足醫療需求的新型RNAi癌癥療法。”

“在我們迄今為止的臨床實驗中，相比起接受安慰劑的患者，在六周內接受不同劑量STP705 的患者獲得了更好的isSCC切除病變后的組織學清除率。」 Sirnaomics執行董事兼首席醫務官Michael Molyneaux博士說道，隨著進入本次臨床試驗的后續階段，我們將利用這些數據來確定STP705用于治療SCC的最有效劑量。 SCC是一種影響美國數百萬人的非黑色素瘤皮膚癌，而目前只有少數非手術治療SCC的方法獲批使用。”

根據本次IIb期臨床研究第一階段非盲結果的中期報告顯示：在32名受試者中，其中25名受試者接受STP705治療后實現了較高的組織學清除率（78%）。 在三個治療組別中，30 μg的治療組（N=9）實現最高的組織學清除率（89%），60 μg的治療組（N=12）的組織學清除率達到75%，而90 μ g的治療組（N=11）實現了73%的組織學清除率，這三組數據都明顯高于安慰劑組（N=12）的58%組織學清除率。 同時本次臨床研究無治療相關的不良事件（AEs）或嚴重不良事件（SAEs），所有治療組的局部皮膚反應數值都很穩定或有改善。 

關于非黑色素瘤皮膚癌

非黑色素瘤皮膚癌（NMSC）是人類腫瘤最為常見的形式，NMSC包括了多種非黑色毒瘤的皮膚癌，其中包括鱗狀細胞皮膚癌（SCC）、基底細胞癌（BCC）、乳房外柏哲德氏?。‥MPD）、默克麥克氏細胞癌（MCC）和皮膚附件腫瘤。 其中，BCC和SCC在NMSC中占比較高，估計每年在美國有超過500萬新增病例。 BCC和SCC同為NMSC的兩個主要子類別。 在美國NMSC治療市場規模預計從2020年的65億美元增加到2030年的220億美元。 而在中國，2020年NMSC的市場規模為3800萬美元，預計未來幾年會加速增長，在2030年增至1.49億美元。

世界衛生組織授權的“國際癌癥研究機構”報告（2019年）顯示，2018年全球男性和女性死于NMSC的人數為65,155人，其中亞洲NMSC患者的死亡率占全球總數的41.9%，明顯高于其他單個地區。

外科手術是目前治療NMSC最常見的治療方案，但各種形式的手術方案都會帶來明顯的皮膚不良反應、疤痕、感染和出血等風險。 有基于此，獲得美國食品藥品監督管理局批準的安全有效的局部注射療法仍有龐大的醫療需求。

關于STP705

Sirnaomics的主要候選產品STP705是一種siRNA（小干擾核酸）療法，利用雙靶向抑制特性和多肽納米顆粒（PNP）增強遞送來直接敲低TGF-β1和COX-2基因表達。該候選產品已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）和中國國家藥品監督管理局（NMPA）的多項IND批準，包括用於治療膽管癌、非黑色素瘤皮膚癌和增生性瘢痕。STP705還獲得了治療膽管癌和原發性硬化性膽管炎的孤兒藥資格。STP705目前針對不同的適應癥進行了七項臨床試驗：一項針對鱗狀細胞原位癌（isSCC）的IIb期臨床試驗、一項治療基底細胞癌（BCC）的II期臨床試驗、一項治療瘢痕疙瘩的I/II期臨床試驗、一項治療增生性瘢痕的I/II期臨床試驗、一項治療面部isSCC的I/II期臨床試驗、一項治療肝癌的I期臨床試驗以及一項用於醫學美容的I期臨床試驗。

關于Sirnaomics

Sirnaomics是一家RNA療法生物制藥公司，公司候選產品處于臨床前及臨床階段，專注于探索及開發創新藥物，用于治療存在醫療需求及龐大市場機會的適應癥。Sirnaomics是在中國和美國均擁有重要市場地位的首家臨床階段RNA療法生物制藥公司，且是首家將其核心產品STP705的RNAi療法在腫瘤學領域取得積極IIa期臨床結果的公司。如欲了解更多關于公司資訊，可瀏覽：www.sirnaomics.com。