上海2023年6月30日 /美通社/ -- 6月29日，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）正式授予勃林格殷格翰罕見皮膚病創新靶向生物制劑圣利卓®（通用名：佩索利單抗注射液）用于預防泛發性膿皰型銀屑?。℅eneralized Pustular Psoriasis，GPP）發作新增適應癥優先審評審批資格。該擬定新適應癥于5月11日全球率先在華遞交上市申請，早于歐美日，開創了行業先河！值得一提的是4月19日該擬定新適應癥已被CDE授予突破性療法認定。此前圣利卓®在中國已獲批用于治療成人GPP發作的適應癥也曾獲得CDE優先審評審批資格和突破性療法認定。
優先審評是國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）為鼓勵研究和創制新藥，滿足臨床用藥需求，加快創新藥品審評速度而設置。再次被納入優先審評審批將進一步推動該新適應癥在中國獲批的步伐，讓中國的GPP患者能進一步從這一創新的產品中獲益。
GPP是一種罕見的、復發性或持續發作的皮膚疾病[1],[2]，據統計在中國每100,000人中僅有1～2人患GPP[3]，中國約計2萬名GPP患者。GPP發作時，患者的皮膚會變紅，并在身體各區域爆發出許多無菌性的膿皰，出現發熱、寒戰和皮膚疼痛性病變的癥狀，嚴重時會引起器官衰竭和感染性并發癥，甚至危及生命。GPP發作時，不僅嚴重程度無法預測，其發作的時間同樣難以捉摸。該疾病可能隨時發作，持續數周，并需要數月才能痊愈，許多患者甚至在兩次GPP發作之間持續出現癥狀。疾病發作的不可預測性和嚴重程度極大地影響了患者的生存質量[4],[5]，因此患者迫切需要可以有效預防GPP發作且安全的療法。
近年來，有研究發現膿皰型銀屑病與白細胞介素-36（IL-36）通路相關。白細胞介素-36受體是免疫系統內的一種信號通路，可在包括GPP在內的許多炎癥性疾病中發揮作用[4],[6],[7]。圣利卓®是一款新型人源化選擇性抗體，可阻斷白介素-36受體（IL-36R）的激活，從而抑制GPP的炎癥信號通路。
圣利卓®關鍵性EFFISAYIL ? 2臨床試驗用于評價圣利卓®與安慰劑相比在具有GPP病史的患者中預防GPP發作的有效性和安全性。今年1月該臨床試驗公布概要結果，已達到其主要和關鍵次要終點，研究結果顯示圣利卓®能顯著預防GPP發作長達48周[8],[9]，其安全性數據與此前圣利卓®開展的臨床試驗數據呈現一致性。EFFISAYIL ? 2臨床試驗的完整數據結果將于7月初在2023年第25屆世界皮膚病學大會上公布。
（完）
關于圣利卓®
關于泛發性膿皰型銀屑病
[1] Kharawala S, et al. The clinical, humanistic, and economic burden of generalized pustular psoriasis: a structured review. Exp Rev Clin Immunol. 2020;16(3):239-252. |
[2] Bachelez, H. Pustular psoriasis: the dawn of a new era. Acta Derm Venereol.2020;100(3):adv000343 |
[3] 《我國泛發性膿皰型銀屑病的患病率和疾病負擔調查：一項基于全國2012-2016年城鎮醫療保險數據的估算》，中華醫學會第二十七次全國皮膚性病學學術年會，2021年6月 |
[4] Crowley JJ, et al. A brief guide to pustular psoriasis for primary care providers, Postgraduate Medicine. 2021;133(3):330-344. |
[5] diagnosis, treatment goals, and disease management. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2023 Jan 6. doi: 10.1111/jdv.18851. |
[6] Furue K, et al. Highlighting Interleukin-36 Signalling in plaque psoriasis and pustular psoriasis. Acta Derm Venereol. 2018;98:5–13. |
[7] Bachelez H, et al. Inhibition of the Interleukin-36 Pathway for the Treatment of Generalized Pustular Psoriasis. N Engl J Med. 2019; 380:981-983. |
[8] Morita A, Choon SE, Bachelez H et al. Design of EffisayilTM 2: A randomized, double-blind, placebo-controlled study of spesolimab in preventing flares in patients with generalized pustular psoriasis. Dermatol Ther (Heidelb) (2023) 13:347–359. |
[9] A study to test whether BI 655130 (spesolimab) prevents flare-ups in patients with generalized pustular psoriasis. www.clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT04399837?term=Boehringer. Last accessed January 2023. |
[10] Furue K, et al. Highlighting Interleukin-36 Signalling in plaque psoriasis and pustular psoriasis. Acta Derm Venereol. 2018;98:5–13 |
[11] Navarini AA, et al. European consensus statement on phenotypes of pustular psoriasis. JEADV. 2017;31:1792-1799. |
[12] Hanna M, et al. Economic burden of generalized pustular psoriasis and palmoplantar pustulosis in the United States. Curr Med Res Opin. 2021. 37(5):735-742. |
[13] Augey F, et al. Generalized pustular psoriasis (Zumbusch): a French epidemiological survey. Eur J Derm. 2006; 16(6):669-673. |
[14] Ohkawara A et al. Generalized pustular psoriasis in Japan: two distinct groups formed by differences in symptoms and genetic background. Acta Derm Venereol. 1996 Jan;76(1):68–71. |
[15] Jin H, et al. Clinical features and course of generalized pustular psoriasis in Korea. J Dermatol. 2015; 42(7):674-678. |
[16] Puig L, Choon SE, Gottlieb AB, et al. Generalized pustular psoriasis: a global Delphi consensus on clinical course, diagnosis, treatment goals, and disease management. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2023 Jan 6. doi: 10.1111/jdv.18851. |
