上海2023年11月16日 /美通社/ -- 專注于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）今天首次公布TransCon? CNP（TransCon C-型利鈉肽，周制劑）中國2期臨床試驗的主要研究數(shù)據(jù)。 TransCon? CNP是在研的長效CNP。該試驗針對中國2至10歲軟骨發(fā)育不全（ACH）兒童，通過每周一次皮下給藥，在安全治療水平下持續(xù)提供活性CNP。研究結(jié)果顯示，以100μg CNP/kg/周TransCon? CNP治療52周時，患者的年化生長速率（AGV）顯著高于未治療患者（安慰劑組）（組間差異為1.180 厘米/年， P=0.018）。

ACcomplisH China 2期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗，在6個中國研究中心開展。該研究旨在軟骨發(fā)育不全（ACH）兒童中評估每周一次TransCon CNP多次皮下給藥的安全性和療效，招募了24名來自中國的2至10歲ACH兒童，包括50µg CNP/kg/周和100µg CNP/kg/周兩個劑量隊列，每個隊列入組了12名兒童。試驗的關(guān)鍵結(jié)果顯示主要療效終點達成，即100µg CNP/kg/周劑量組治療52周時的AGV（5.939 厘米/年）顯著高于安慰劑組（4.760 厘米/年）。TransCon CNP總體安全且耐受性良好。ACcomplisH China2期臨床試驗的預設(shè)分析結(jié)果與Ascendis Pharma全球2期ACcomplisH研究結(jié)果一致，進一步支持選定100μg/kg/周進行后續(xù)開發(fā)和研究。^[1] 

上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院臨床遺傳學中心執(zhí)行主任余永國教授表示："軟骨發(fā)育不全（ACH）是骨骼發(fā)育不良最常見的遺傳類型，ACH并不僅僅表現(xiàn)為不成比例的嚴重矮小，同時還會合并顱頸交界狹窄、阻塞性呼吸暫停、腦積水、脊柱后凸等一系列致死致殘致畸的臨床并發(fā)癥。ACH診斷相對比較容易，但目前在中國還沒有有效的治療方法。ACH今年被納入國家衛(wèi)健委等六部門發(fā)布的國家第二批罕見病目錄，為此我們都感到十分欣慰^[2]，這將極大地鼓勵創(chuàng)新藥物和療法進入中國。ACcomplisH China臨床試驗在中國軟骨發(fā)育不全兒童患者中的積極結(jié)果表明，在當前國內(nèi)尚無切實有效療法的情況下，TransCon CNP有可能改變軟骨發(fā)育不全的治療格局。"

維昇藥業(yè)首席執(zhí)行官兼執(zhí)行董事盧安邦先生表示："維昇在早期研究階段便已加入針對軟骨發(fā)育不全（ACH）的TransCon CNP全球同步臨床試驗，是為了讓中國ACH患者能夠盡早獲益于世界領(lǐng)先的治療方法。我們很高興中國2期臨床試驗的52周關(guān)鍵數(shù)據(jù)與Ascendis全球2期研究結(jié)果相一致。這一重要里程碑的達成，是團隊的高度協(xié)同和共同努力的結(jié)果，我們向患者、研究人員、Ascendis以及我們所有專業(yè)團隊致敬。"

維昇藥業(yè)擁有TrasnCon CNP在大中華區(qū)的獨家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利。該藥物由Ascendis Pharma A/S所有并在全球范圍內(nèi)開發(fā)，目前針對約80名2至11歲的ACH兒童的全球隨機、雙盲、安慰劑對照的3期關(guān)鍵性試驗正在進行中，與此同時，針對0至2歲ACH新生兒的TransCon CNP2期臨床試驗已于近期啟動。^[3][4] TransCon CNP已同時獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局和歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定。國家衛(wèi)生健康委員會于2023年9月20日宣布，軟骨發(fā)育不全（ACH）等86種罕見疾病納入國家第二個罕見病目錄，這86種疾病覆蓋了包括血液學、皮膚學和兒科等17個醫(yī)學疾病領(lǐng)域。^[2] 與此同時，我們很高興地看到近年來國家藥品監(jiān)督管理局在國內(nèi)罕見病藥物審評、審批的數(shù)量和進度上均有明顯的提升^[5]，共同為罕見病的可診、可治、可及而努力。

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