中國南京、上海、美國普萊森頓2025年9月19日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家專注于研發、生產和銷售創新細胞療法的生物制藥公司，今日宣布其自主研發的全人源靶向BCMA CAR-T細胞治療產品福可蘇^®（伊基奧侖賽注射液，Eque-cel）治療復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）的FUMANBA-1研究36個月長期隨訪數據，在國際骨髓瘤學會（IMS）年會期間正式發布。研究結果進一步證實了福可蘇^®能夠為R/R MM患者（包括具有高危特征患者）帶來深度且持久的療效，并具有可控的長期安全性，顯著提升患者的長期生存質量^[1]。

此項研究結果由中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）邱錄貴教授在IMS年會現場以口頭報告形式進行匯報（摘要號：2142568）。該研究結果是FUMANBA-1研究的更新數據，這是一項在中國14個中心開展的1b/2期臨床試驗，旨在評估福可蘇^®治療R/R MM的安全性和有效性。研究納入了既往至少接受過三線治療且疾病進展的R/R MM患者，包括伴有髓外病變（EMD）或既往接受過BCMA靶向CAR-T治療的患者。

研究數據截至2024年12月31日，共109例患者接受福可蘇^®治療，中位既往治療線數為4。12.8%伴有EMD，11%既往接受過BCMA CAR-T治療。在經過連續三天的環磷酰胺和氟達拉濱淋巴清除預處理后，患者接受了單次CAR-T細胞（1×10? cells/kg）輸注。

深度且持久的療效

在107例可評估患者中，總緩解（ORR）率為96.3%，其中完全緩解（CR）或嚴格完全緩解（sCR）率為83.2%。在CAR-T初治患者中，ORR和CR/sCR率分別為98.9%和88.4%。109例接受Eque-cel治療的患者中位無進展生存期（PFS）為30.5個月，CAR-T初治患者中位PFS延長至35.9個月。中位總生存期（OS）尚未達到。95.3%（102/107）的可評估患者達到微小殘留病（MRD）陰性，包括所有已實現CR或sCR的患者，MRD陰性的中位持續時間為36.5個月。

長期良好的安全性

• 93.6%（102/109）的患者出現細胞因子釋放綜合征（CRS），其中僅1例≥3級；
• 2例患者報告免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS，1~2級）；
• 未觀察到遲發性神經毒性或繼發性惡性腫瘤。

結論： FUMANBA-1研究中位36個月隨訪數據顯示，福可蘇^®在復發難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）患者（包括具有高危特征的患者）中展現出深度且持久的療效，并可實現持續的微小殘留病（MRD）陰性狀態。長期安全性可控，且未發現新的安全性信號。 

本次臨床研究的主要研究者——中國醫學科學院血液病醫院邱錄貴教授與華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院李春蕊教授表示："我們非常高興在本屆IMS年會上公布伊基奧侖賽注射液FUMANBA-1研究的3年隨訪數據，其結果令人振奮。伊基奧侖賽憑借適中的抗原親和力，促使CAR-T細胞與腫瘤細胞實現快速結合與解離，有助于快速起效并強力清除腫瘤，從而使復發難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）患者實現深度緩解。同時，作為人源CAR-T，其免疫原性較低，在維持低耗竭表型的基礎上，可實現較長存續時間，持續發揮抗腫瘤作用，可延長患者生存。特別值得注意的是，伊基奧侖賽在CAR-T初治患者中的中位無進展生存期（mPFS）達到35.9個月，這表明該療法能夠為患者提供更長的無治療間隔，顯著改善其生存質量^[1],[3]。"

馴鹿生物創始人、董事長兼首席執行官張金華女士表示："我們非常高興地看到，福可蘇^®FUMANBA-1研究的3年隨訪數據再次印證了其卓越的長期療效和可靠的安全性。其中，在首次接受BCMA CAR-T治療的患者中，完全緩解/嚴格意義的完全緩解（CR/sCR）率達到88.4%。為復發/難治性多發性骨髓瘤患者帶來持續臨床獲益，始終是我們前進的最大動力。這一重要里程碑的達成，離不開研究者團隊與馴鹿團隊的共同努力與不懈奉獻。基于福可蘇^®突出的療效和安全性，我們正全力推進其前線適應癥二線/三線治療的FUMANBA-3臨床研究，同時加速國際化注冊與市場準入進程，積極拓展全球市場。我們期待這一優質的CAR-T細胞治療產品能夠惠及全球更廣泛的患者群體。"

References:

關于福可蘇^®（伊基奧侖賽注射液）

福可蘇^®（伊基奧侖賽注射液）是一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜區、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活結構域。基于嚴格的分子結構篩選，通過全面的體內外功能評價，伊基奧侖賽注射液具有快速和強勁的療效，并有突出的體內持久存續性，可使患者獲得深度而持久的緩解，持續守護多發性骨髓瘤患者。

關于多發性骨髓瘤（MM）

多發性骨髓瘤（MM）在全球是第二常見的血液系統惡性腫瘤。根據Globocan數據，2022年全球多發性骨髓瘤發病率為1.8/10萬，5年患病率為6.8/10萬。盡管當前抗骨髓瘤治療取得了進展，但MM仍大多無法治愈，且易多次復發，并傾向于對多種藥物類別產生耐藥性，給治療帶來了重大挑戰。因此，對于復發或難治性MM的治療，除了當前抗骨髓瘤療法外，仍迫切需要新的治療選擇，以實現深度且持久的療效。