成為國內(nèi)首個且唯一*獲批用于3歲及3歲以上該患者人群的治療藥物

上海2026年3月30日 /美通社/ -- 阿斯利康宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局已正式批準(zhǔn)科賽優(yōu)^®（硫酸氫司美替尼膠囊），一種選擇性、口服MEK抑制劑，用于3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的1型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）兒童及成人患者的治療^[1]。

此次獲批是基于Ⅲ期臨床試驗KOMET的陽性結(jié)果，該研究是NF1-PN成人患者中規(guī)模最大且唯一一項全球多中心、隨機(jī)安慰劑對照Ⅲ期臨床試驗。中國亞組分析顯示，在中國患者中觀察到顯著的臨床獲益，相關(guān)研究結(jié)果已于2026年3月28日在上海整形科技周上發(fā)布^[2]。

NF1是一種罕見的進(jìn)展性、遺傳性疾病，多在兒童早期確診，病程常延續(xù)至成年，可導(dǎo)致全身多系統(tǒng)受累^[3,4]。多達(dá)50%的NF1患者會出現(xiàn)PN，可累及大腦、脊髓以及周圍神經(jīng)系統(tǒng)，PN也可能出現(xiàn)在患者的生命后期，并持續(xù)生長、體積增大，進(jìn)而引發(fā)疼痛、外形畸形、肌肉無力等多種致殘性癥狀^[4,5]。

中山大學(xué)腫瘤防治中心，KOMET研究中國牽頭研究者陳忠平教授表示："成人NF1-PN患者往往面臨著沉重的臨床負(fù)擔(dān)。司美替尼在兒科患者中的真實世界使用經(jīng)驗已充分證實其在兒童NF1-PN患者中的療效；而作為全球首個針對伴有癥狀且無法手術(shù)的 NF1?PN 成人患者開展的Ⅲ期臨床試驗，KOMET 研究進(jìn)一步驗證了司美替尼能夠顯著控制腫瘤進(jìn)展、改善患者臨床癥狀，并展現(xiàn)了良好的安全性。同時，在KOMET研究中，中國4個研究中心貢獻(xiàn)了高質(zhì)量數(shù)據(jù)，為全球研究成果提供了關(guān)鍵性支持。有望實現(xiàn)對兒童到成人NF1-PN 患者的全生命周期守護(hù)，期待這一創(chuàng)新治療能夠早日惠及更多患者。"

深圳市泡泡家園神經(jīng)纖維瘤病關(guān)愛中心傳播部主任鄒楊表示："對于成人NF1患者而言，長期的疾病進(jìn)展往往導(dǎo)致嚴(yán)重的疾病負(fù)擔(dān)，而現(xiàn)有治療手段仍然非常有限，存在巨大的未被滿足需求。司美替尼此前已在兒童患者中帶來了明確的臨床獲益，而此次適應(yīng)癥的擴(kuò)展，更是讓成年患者群體迎來了期待已久的希望，我們也由衷地為患者們感到高興。同時，這一重要的里程碑也充分體現(xiàn)了產(chǎn)業(yè)伙伴、臨床醫(yī)生與患者組織協(xié)同合作、點亮罕見新生的力量。"

阿斯利康全球高級副總裁，全球研發(fā)中國負(fù)責(zé)人何靜博士表示："罕見病治療領(lǐng)域的科學(xué)創(chuàng)新，是阿斯利康研發(fā)布局的重要方向。司美替尼NF1-PN成人適應(yīng)癥成功獲批，離不開中國研究者的積極參與。基于KOMET Ⅲ期關(guān)鍵臨床研究的數(shù)據(jù)支持，本次獲批為該治療領(lǐng)域的中國成人患者帶來了新的治療選擇，助力實現(xiàn)從兒童到成人患者的全生命周期管理。未來，我們將持續(xù)聚焦罕見病領(lǐng)域的未被滿足需求，加速引入創(chuàng)新藥物并開展本土研究，讓科學(xué)的力量惠及更多罕見病群體。"

阿斯利康中國副總裁、罕見病事業(yè)部負(fù)責(zé)人胡軼清表示："阿斯利康始終關(guān)注罕見病患者群體所面臨的挑戰(zhàn)，致力于以科學(xué)之力，為中國罕見病患者點亮新生、重塑社會棟梁。從兒童到成人，司美替尼實現(xiàn)了對NF1患者全生命周期治療需求的覆蓋，為成人患者帶來了控制疾病進(jìn)展、改善癥狀的可能，更有望減輕患者家庭的照護(hù)負(fù)擔(dān)，幫助患者更好地回歸正常生活、融入社會并實現(xiàn)自我價值。"

研究顯示，在 KOMET Ⅲ期臨床研究的主要分析中，司美替尼組較安慰劑組顯示出具有統(tǒng)計學(xué)顯著性和臨床意義的客觀緩解率（ORR）。

KOMET Ⅲ期臨床研究中，司美替尼的安全性與此前已知的安全性概況以及其在兒童患者中的既往應(yīng)用經(jīng)驗一致^[3]。

基于 KOMET Ⅲ期臨床試驗結(jié)果，司美替尼已在美國、歐盟、日本等多個國家獲批用于治療伴有癥狀且無法手術(shù)切除的 NF1-PN 成人患者，其他國家/地區(qū)的監(jiān)管審查仍在進(jìn)行中。

*截至2026年3月30日，在中國大陸是首個且唯一。

本文涉及尚未在中國大陸獲批的產(chǎn)品或者適應(yīng)癥，阿斯利康不推薦任何未被批準(zhǔn)的藥品使用。

關(guān)于1型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）

1 型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）是一種罕見的進(jìn)展性、遺傳性疾病，由 NF1 基因發(fā)生自發(fā)或遺傳性突變所致^[3,4]。NF1 可伴隨多種臨床表現(xiàn)，包括皮膚表面及皮下出現(xiàn)的柔軟腫塊（皮膚型神經(jīng)纖維瘤）。此外，在多達(dá) 50% 的患者中，可能在神經(jīng)鞘處形成被稱為叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的腫瘤^[4,5]。 這些 PN 可引發(fā)多種臨床問題，包括外觀畸形、運(yùn)動功能障礙、疼痛、氣道功能障礙、視力受損以及膀胱或腸道功能障礙等^[4,5]。

關(guān)于KOMET 研究

KOMET 是一項全球性 Ⅲ期、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、多中心臨床研究，旨在評估司美替尼在伴有癥狀且無法手術(shù)切除叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的 NF1 成人患者中的療效和安全性。該研究共納入來自北美、南美、歐洲、亞洲及澳大利亞 13 個國家的 145 名成人患者，其基線特征（包括性別、PN 分布）可反映全球 NF1 成人患者人群的特征。患者按 1:1 的比例隨機(jī)分組，接受司美替尼或安慰劑治療，共進(jìn)行12個、每個為28天的治療周期。入組患者需確診為 NF1，至少存在一個可通過體積 MRI 分析測量的、有癥狀且無法手術(shù)切除的 PN，并在篩選期記錄有慢性 PN 疼痛評分，同時需具備充分的器官及骨髓功能，并在入組時保持慢性 PN 疼痛用藥的穩(wěn)定使用^[6,7]。

主要研究終點為經(jīng)獨立中央評估（ICR）確認(rèn)的第 16 個治療周期時的客觀緩解率（ORR）。ORR 定義為達(dá)到確認(rèn)的完全緩解（PN消失）或部分緩解（腫瘤體積較基線減少至少 20%）的患者比例。次要研究終點包括第 12 個治療周期時 PN 相關(guān)疼痛的改善以及PN相關(guān)的生活質(zhì)量評估量表（PlexiQoL）的改善^[6,7]。

在完成 12 個治療周期后，原接受安慰劑治療的患者轉(zhuǎn)入司美替尼治療，而原接受司美替尼治療的患者則繼續(xù)接受額外12個治療周期。完成24個治療周期的患者可選擇進(jìn)入長期延長期，并繼續(xù)接受司美替尼治療^[6,7]。

關(guān)于司美替尼

司美替尼是一種激酶抑制劑，可阻斷參與細(xì)胞生長刺激過程的特定酶（MEK1 和 MEK2）。在 NF1 中，這些酶活性異常增強(qiáng)，導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞以不受調(diào)控的方式生長，從而形成所謂的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）。通過阻斷上述酶的活性，司美替尼可減緩腫瘤細(xì)胞的生長，從而減緩 PN 的生長。 

司美替尼已在美國、歐盟、日本、中國及其他國家/地區(qū)獲批，用于治療特定伴有癥狀且無法手術(shù)切除PN的 NF1 兒童患者。

司美替尼已在美國、歐盟、日本、中國及其他國家/地區(qū)獲批，用于治療伴有癥狀且無法手術(shù)切除PN的NF1成人患者，目前其他國家/地區(qū)的監(jiān)管審查仍在進(jìn)行中。

司美替尼已在美國、歐盟、日本及其他國家獲得用于治療 NF1 的孤兒藥資格認(rèn)定。

關(guān)于瑞頌制藥

作為阿斯利康罕見病業(yè)務(wù)子公司，瑞頌制藥致力于為罕見病患者及其家庭研發(fā)并提供改變生命的藥物。三十多年前，瑞頌制藥首次引領(lǐng)將補(bǔ)體系統(tǒng)的復(fù)雜生物學(xué)轉(zhuǎn)化為變革性藥物，并在具有重大未滿足需求的疾病領(lǐng)域，持續(xù)開展豐富的研發(fā)創(chuàng)新。依托阿斯利康的全球資源，瑞頌制藥不斷擴(kuò)展業(yè)務(wù)版圖，為全球更多罕見病患者提供服務(wù)。瑞頌制藥的總部位于美國波士頓。

關(guān)于阿斯利康

阿斯利康（LSE/STO/NYSE: AZN）是一家科學(xué)至上的全球生物制藥企業(yè)，專注于研發(fā)、生產(chǎn)及營銷處方類藥品，重點關(guān)注腫瘤、罕見病以及包括心血管腎臟及代謝、呼吸及免疫在內(nèi)的生物制藥等領(lǐng)域。阿斯利康全球總部位于英國劍橋，業(yè)務(wù)遍布超過125個國家，創(chuàng)新藥物惠及全球數(shù)百萬患者。更多信息，請訪問www.astrazeneca.com。