上海2026年4月29日 /美通社/ -- 由生成式人工智能驅(qū)動(dòng)的生物醫(yī)藥科技公司英矽智能（Insilico Medicine, 03696.HK）今日宣布，公司自主研發(fā)的全球首個(gè)由AI識(shí)別靶點(diǎn)并設(shè)計(jì)分子的創(chuàng)新藥物Rentosertib（ISM001-055）的霧化吸入制劑已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）的 IND 批準(zhǔn)，即將開(kāi)展臨床階段研究。值得一提的是，這也是AI 驅(qū)動(dòng)研發(fā)管線中第 13 個(gè)獲得 IND 批準(zhǔn)的項(xiàng)目，進(jìn)一步體現(xiàn)了 Pharma.AI 平臺(tái)驅(qū)動(dòng)發(fā)現(xiàn)的創(chuàng)新分子從臨床前推進(jìn)至臨床驗(yàn)證的可擴(kuò)展性。
Rentosertib霧化吸入制劑是英矽智能AI 驅(qū)動(dòng)研發(fā)管線中第 13 個(gè)獲得 IND 批準(zhǔn)的項(xiàng)目，進(jìn)一步體現(xiàn)了 Pharma.AI 平臺(tái)驅(qū)動(dòng)發(fā)現(xiàn)的創(chuàng)新分子從臨床前推進(jìn)至臨床驗(yàn)證的可擴(kuò)展性。
此次 IND 批準(zhǔn)涉及一項(xiàng)即將開(kāi)展的I期臨床研究，旨在評(píng)估Rentosertib霧化吸入制劑的安全性、耐受性及藥代動(dòng)力學(xué)（PK）特征。該研究由兩部分組成：第一部分為在健康受試者中開(kāi)展的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，包含單次遞增給藥（SAD）和多次遞增給藥（MAD）隊(duì)列；第二部分為在特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者中開(kāi)展的非隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽評(píng)估。預(yù)期總?cè)虢M約80名受試者。
首款“AI藥物”融合制劑創(chuàng)新，英矽智能Rentosertib吸入制劑獲臨床試驗(yàn)批件
英矽智能聯(lián)合首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官任峰博士表示，"我們很高興 Rentosertib霧化吸入制劑的 IND 申請(qǐng)獲得 CDE 批準(zhǔn)。在此前的臨床研究中，Rentosertib 口服制劑顯示出良好的耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)（PK）特征，并觀察到劑量依賴(lài)性的療效趨勢(shì)，這進(jìn)一步增強(qiáng)了我們對(duì)其作用機(jī)制和臨床潛力的信心。我們期待Rentosertib霧化吸入制劑在健康受試者與患者群體中再度展現(xiàn)出積極的臨床結(jié)果。吸入制劑旨在實(shí)現(xiàn)肺部靶向遞送，以期在更低劑量下獲得更高的肺部暴露和更快的起效，同時(shí)降低全身暴露并優(yōu)化獲益風(fēng)險(xiǎn)比。與此同時(shí)，我們也在持續(xù)推進(jìn) Rentosertib 口服制劑的臨床開(kāi)發(fā)，預(yù)計(jì)仍將按計(jì)劃于今年下半年啟動(dòng) III 期臨床試驗(yàn)。"
吸入給藥是一種創(chuàng)新而復(fù)雜的給藥方式，需要將藥物和器械相結(jié)合，具有較高的技術(shù)壁壘。吸入制劑被認(rèn)為是慢性呼吸系統(tǒng)疾病最有效的給藥途徑之一，通過(guò)特殊裝置以蒸汽或氣溶膠的形式進(jìn)入呼吸道直接輸送到靶器官，具有起效快、生物利用度高、起效劑量低、副作用少、無(wú)創(chuàng)和靶向性強(qiáng)等優(yōu)點(diǎn)。
英矽智能開(kāi)發(fā)的臨床前候選吸入制劑可將Rentosertib直接作用到肺部，從而減少所需藥物量，進(jìn)而降低潛在副作用，在病灶部位達(dá)到快速有效的治療效果。在臨床前研究中，Rentosertib的霧化吸入制劑實(shí)現(xiàn)了較高的肺部暴露量和較低的全身暴露量，并在動(dòng)物模型中顯示出抗纖維化和抗炎療效。此外，Rentosertib霧化吸入制劑還顯示出理想的藥代動(dòng)力學(xué)和安全性特征，以及良好的穩(wěn)定性。
英矽智能創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士表示，"此次Rentosertib霧化吸入制劑獲得CDE臨床批件，再次驗(yàn)證了英矽智能由自有AI技術(shù)驅(qū)動(dòng)的可持續(xù)、規(guī)模化、可復(fù)現(xiàn)的藥物研發(fā)創(chuàng)新，不僅高效覆蓋從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到臨床開(kāi)發(fā)的全流程，還能夠跨越制劑形式和地域限制。目前，我們成功提名30款臨床前候選化合物（PCC），最新的一款誕生在此前從未有過(guò)創(chuàng)新藥研發(fā)的阿聯(lián)酋。同時(shí)，英矽智能共開(kāi)啟3項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)，13個(gè)項(xiàng)目獲得IND批件，涵蓋纖維化、腫瘤、免疫和中樞神經(jīng)系統(tǒng)等多個(gè)領(lǐng)域。"
英矽智能已與禮來(lái)、衡泰生物、齊魯制藥、康哲藥業(yè)、太景、ASKA制藥、元羿生物、復(fù)星醫(yī)藥、賽諾菲等多家國(guó)際領(lǐng)先企業(yè)開(kāi)展AI驅(qū)動(dòng)藥物發(fā)現(xiàn)合作，并在多項(xiàng)合作中達(dá)成重要研發(fā)里程碑。通過(guò)深度融合先進(jìn)的生成式AI與自動(dòng)化技術(shù)，英矽智能在實(shí)際應(yīng)用中顯著提升了早期新藥研發(fā)效率，為人工智能驅(qū)動(dòng)的藥物發(fā)現(xiàn)樹(shù)立了標(biāo)桿。與傳統(tǒng)早期藥物研發(fā)通常需要4.5年的時(shí)間周期相比，英矽智能在2021至2024年間已提名20余款臨床前候選化合物，從立項(xiàng)到提名PCC的平均耗時(shí)為12–18個(gè)月，每個(gè)項(xiàng)目合成和測(cè)試約60–200個(gè)分子。
關(guān)于IPF
特發(fā)性肺纖維化是一種慢性、進(jìn)行性肺纖維化疾病，以肺功能進(jìn)行性、不可逆性下降為特征。IPF影響全球約500萬(wàn)人，預(yù)后較差，中位生存期僅為3至4年。目前的治療方法包括抗纖維化藥物等，可以減緩疾病進(jìn)展但無(wú)法停止或逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治療方法。
關(guān)于Rentosertib
Rentosertib（ISM001-055）是一種潛在全球首創(chuàng)小分子抑制劑，由英矽智能自有生成式人工智能平臺(tái)Pharma.AI賦能發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)。2023 年 2 月，Rentosertib被FDA授予用于治療IPF的孤兒藥資格認(rèn)定。2025年5月，Rentosertib經(jīng) CDE 公示被納入用于治療IPF的突破性治療品種名單。
Rentosertib 的早期藥物發(fā)現(xiàn)與開(kāi)發(fā)僅用 18 個(gè)月完成，合成并測(cè)試的分子數(shù)量不足 80 個(gè)。在 AI 賦能的靶點(diǎn)識(shí)別與分子設(shè)計(jì)支持下，其早期發(fā)現(xiàn)階段較傳統(tǒng)藥物研發(fā)周期大幅縮短，該 AI 驅(qū)動(dòng)的工作流程于 2024 年 3 月被刊登于 Nature Biotechnology。更重要的是，Rentosertib 在 GENESIS-IPF IIa 期臨床試驗(yàn)中取得陽(yáng)性結(jié)果，實(shí)現(xiàn)了全球首個(gè) AI 驅(qū)動(dòng)藥物發(fā)現(xiàn)療效的概念驗(yàn)證，相關(guān)結(jié)果已于 2025 年 6 月發(fā)表于 Nature Medicine。
關(guān)于英矽智能
英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動(dòng)化技術(shù)，加速藥物發(fā)現(xiàn)并推動(dòng)生命科學(xué)領(lǐng)域的創(chuàng)新，賦能人類(lèi)更長(zhǎng)久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。
利用自主研發(fā)的Pharma.AI 平臺(tái)和先進(jìn)的自動(dòng)化生物學(xué)實(shí)驗(yàn)室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學(xué)、免疫學(xué)、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿(mǎn)足的疾病領(lǐng)域提供創(chuàng)新藥物解決方案。此外，英矽智能持續(xù)將Pharma.AI應(yīng)用拓展到多元化領(lǐng)域，如先進(jìn)材料、農(nóng)業(yè)、營(yíng)養(yǎng)產(chǎn)品及獸醫(yī)藥物。更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)網(wǎng)站www.insilico.com。
