海南博鰲2026年5月18日 /美通社/ -- 15日至17日，由中國醫(yī)院協(xié)會、中國罕見病聯(lián)盟等單位聯(lián)合舉辦的2026年全國罕見病管理大會在海南博鰲順利舉行。作為全球領(lǐng)先的生物技術(shù)公司和中國罕見病生態(tài)建設(shè)的深度參與者，杰特貝林出席并深入分享其在中國罕見病管理領(lǐng)域的實踐路徑及本土生態(tài)伙伴合作模式。

16日，杰特貝林中國總經(jīng)理王玉受邀出席主題為 "十年制度引領(lǐng)：推動罕見病事業(yè)與產(chǎn)業(yè)深度協(xié)同，共筑創(chuàng)新生態(tài)" 的圓桌論壇，并發(fā)表主旨演講。王玉表示："杰特貝林始終致力于將全球領(lǐng)先的創(chuàng)新療法引入中國，而基于血漿蛋白領(lǐng)域的深厚積淀，我們從血液制品出發(fā)，更肩負(fù)著罕見病治療開發(fā)的使命。面對中國復(fù)雜診療挑戰(zhàn)，我們正以'新產(chǎn)品（New Product）、新合作（New Collaborations）、新效能（New Efficiency）'的'3N戰(zhàn)略'為行動框架，加速拓展罕見病業(yè)務(wù)，成為中國罕見病生態(tài)體系建設(shè)中不可或缺的深度合作伙伴。"

深耕中國，加速創(chuàng)新惠及罕見病患者

根據(jù)《2026罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》，中國罕見病患者規(guī)模高達(dá)2000萬，每年新增患者超20萬，其診斷治療、藥物可及性及社會保障體系仍面臨諸多挑戰(zhàn)。在"十五五"開局之年，我國罕見病防治保障事業(yè)已邁入深化體系建設(shè)的關(guān)鍵期。

作為一家在血液制品領(lǐng)域深耕多年的生物技術(shù)企業(yè)，杰特貝林從創(chuàng)立之初便與罕見病治療領(lǐng)域緊密相連。血液制品，如凝血因子和免疫球蛋白，均提取自人血漿，廣泛用于治療血友病、遺傳性血管性水腫等發(fā)病率極低、卻嚴(yán)重威脅患者生命的疾病。可以說，罕見病始終扎根于杰特貝林的業(yè)務(wù)血脈之中。

依托在血漿蛋白領(lǐng)域超過百年的深厚積累，杰特貝林已構(gòu)建起覆蓋血液學(xué)研發(fā)全鏈條的能力體系——從早期靶點發(fā)現(xiàn)到臨床開發(fā)，為拓展罕見病及危重疾病的創(chuàng)新療法提供了天然優(yōu)勢。同時，通過血漿分餾、重組蛋白技術(shù)和細(xì)胞與基因治療三大戰(zhàn)略科學(xué)平臺，杰特貝林在基因治療、小分子藥物、生物制劑等前沿領(lǐng)域持續(xù)布局，進一步夯實了罕見病解決方案的研發(fā)支撐。

依托百年積淀，杰特貝林持續(xù)將全球領(lǐng)先療法快速落地中國。近年來，通過"港澳藥械通"政策，杰特貝林已推動旗下抗D免疫球蛋白^[1]落地大陸三家醫(yī)療機構(gòu)，惠及近4,000位Rh陰性血型（熊貓血）孕婦。同時，在血友病領(lǐng)域，杰特貝林旗下兩款創(chuàng)新產(chǎn)品已在近期順利完成中國三期臨床試驗入組。

此外，針對遺傳性血管性水腫（HAE）這一罕見、可危及生命的遺傳性疾病，杰特貝林正加速推動其全球首款且目前唯一靶向活化因子XII（FXIIa）抑制劑單克隆抗體（garadacimab）落地中國。北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應(yīng)科主任醫(yī)師支玉香教授對此表示高度關(guān)注并表示："HAE治療的最終目標(biāo)是實現(xiàn)疾病完全控制（零發(fā)作）和患者生活正常化。長期預(yù)防治療能將發(fā)作頻率和嚴(yán)重程度降至最低，幫助患者盡可能回歸正常生活。"

深化合作，共建中國罕見病生態(tài)閉環(huán)

今年是杰特貝林持續(xù)深耕中國市場的40周年。秉持"在中國為中國"的堅定承諾，在積極的引進和研發(fā)創(chuàng)新療法同時，杰特貝林正與產(chǎn)業(yè)鏈上下游的伙伴探索"1+1>2"的合作模式，旨在推動構(gòu)建更完善、更具韌性的罕見病生態(tài)體系。

為實現(xiàn)這一目標(biāo)，杰特貝林正積極攜手生態(tài)圈價值鏈各環(huán)節(jié)的合作伙伴，支持通過多樣化的創(chuàng)新模式，滿足不同需求。例如，作為粵港澳大灣區(qū)生物醫(yī)藥創(chuàng)新促進會（GBAAPI）的副會長單位深度參與政策研究，推動國際創(chuàng)新療法引入和多層次保障體系建設(shè)；在博鰲樂城、北京天竺等先行區(qū)探索創(chuàng)新模式，加速藥品可及。

此外，杰特貝林還積極與中國罕見病聯(lián)盟（CHARD）等平臺開展長期戰(zhàn)略合作，通過政策倡導(dǎo)、疾病負(fù)擔(dān)研究及專業(yè)教育等，持續(xù)推動罕見病診療高質(zhì)量發(fā)展。對此，中國醫(yī)院協(xié)會副會長、中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康表示："中國罕見病聯(lián)盟作為連接患者、企業(yè)、醫(yī)療機構(gòu)和政策制定者的關(guān)鍵一環(huán)，我們堅信，通過各方協(xié)作與不懈努力，罕見病患者的診療可及性和生活質(zhì)量將得到持續(xù)提升，讓他們擁有更美好的明天。"

與此同時，"在中國為全球"是杰特貝林下一階段戰(zhàn)略布局的重要方向。依托全球市場的戰(zhàn)略布局和商業(yè)化能力，杰特貝林將續(xù)探索與本土生物科技企業(yè)及價值鏈伙伴的合作，以雙向賦能驅(qū)動創(chuàng)新生態(tài)閉環(huán)。

展望未來，王玉表示："作為中國罕見病生態(tài)中真正值得信賴的中堅力量，杰特貝林承擔(dān)著共建良好健全的中國罕見病生態(tài)的重大責(zé)任。我們將深度扎根于本土產(chǎn)業(yè)的全鏈條，與伙伴們攜手共進，共同為'健康中國'戰(zhàn)略在罕見病領(lǐng)域的發(fā)展做出持久貢獻(xiàn)。"

關(guān)于杰特貝林

以拯救生命為己任的杰特貝林是全球生物治療領(lǐng)域的先驅(qū)。我們致力于以創(chuàng)新的科技滿足患者需求，開發(fā)并生產(chǎn)有助于治療免疫缺陷、凝血障礙、心血管及代謝性疾病、呼吸疾病以及移植排斥的創(chuàng)新藥物。我們使用血漿分餾、重組蛋白技術(shù)、細(xì)胞和基因治療三大戰(zhàn)略科學(xué)平臺，支持持續(xù)創(chuàng)新，不斷改進產(chǎn)品以實現(xiàn)未滿足的醫(yī)學(xué)需求和改善患者生活質(zhì)量。

杰特貝林擁有全球最大的血漿收集網(wǎng)絡(luò)之一CSL Plasma。其母公司 CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) 的總部位于澳大利亞墨爾本，擁有29,000 名員工，為全球 100 多個國家提供拯救患者性命的醫(yī)療方式。

自1986年，杰特貝林就開始為中國患者提供人血白蛋白，已成為中國市場該產(chǎn)品的主要供應(yīng)商之一。現(xiàn)在杰特貝林透過全資子公司廣州市君信藥業(yè)有限公司在中國進行銷售運營，并在中國五大城市 — 上海、北京、成都、廣州和武漢均設(shè)有辦公室。

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