蘇州2021年1月28日 /美通社/ -- 基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼：2616），一家專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物制藥公司，今天宣布，在由國際肺癌研究協(xié)會主辦的2020 年第21屆世界肺癌大會（WCLC）線上會議上，公司以口頭報告形式公布RET抑制劑普拉替尼（pralsetinib）在全球I/II期ARROW關鍵性研究中的中國患者的研究結(jié)果。結(jié)果顯示，普拉替尼在既往接受過鉑類化療的晚期RET融合陽性非小細胞肺癌（NSCLC）中國患者中，具有優(yōu)越和持久的臨床抗腫瘤活性且耐受性和安全性良好。
普拉替尼是一種強效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開發(fā)。基石藥業(yè)與Blueprint Medicines公司達成了獨家合作和許可協(xié)議，獲得普拉替尼在大中華地區(qū)，包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。
ARROW研究（ClinicalTrials.gov identifier: NCT03037385) 是一項全球性I/II期臨床研究，旨在評估普拉替尼在RET融合陽性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌(MTC)和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。ARROW研究的數(shù)據(jù)顯示，普拉替尼在多種晚期RET變異實體腫瘤（包括RET融合陽性NSCLC）中具有廣泛和持久的抗腫瘤活性。本次報告的結(jié)果顯示，對于ARROW研究中既往接受過鉑類化療的RET融合陽性NSCLC中國患者，普拉替尼(400mg每日一次)的療效和安全性與此前報道的全球患者的數(shù)據(jù)一致。這也是首次在學術(shù)會議上公布普拉替尼用于治療既往接受過含鉑化療的RET融合陽性NSCLC中國患者的數(shù)據(jù)。
截至數(shù)據(jù)截止日期（2020年5月22日），共有來自10個中國研究中心的37例晚期RET融合陽性NSCLC患者納入了全球ARROW研究，并接受起始劑量為400 mg（每日一次）的普拉替尼治療。所有患者都接受了至少一種鉑類化療方案，約一半(49%)的患者曾接受過>=3種系統(tǒng)治療方案，32%的患者接受了>=3種化療方案。腫瘤緩解通過盲態(tài)獨立中心評審（BICR）采用《實體腫瘤反應評估標準》（RECIST）1.1版進行評估。
有效性：普拉替尼對含鉑化療后的RET融合陽性NSCLC表現(xiàn)出強大的臨床活性
安全性：普拉替尼耐受性良好，安全性可控
ARROW研究主要研究者、廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授表示：“肺癌精準治療領域，RET靶點的研發(fā)是一個巨大的突破。普拉替尼在中國NSCLC患者中的研究結(jié)果令我們對其在國內(nèi)的上市及其對患者帶來的獲益充滿期待。此外，普拉替尼目前在國內(nèi)在未經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性NSCLC、RET突變甲狀腺髓樣癌和其它RET融合實體瘤患者中開展更為廣泛的研究。我們期待未來該藥物能為更多的患者帶來新的治療選擇。”
本次報告的主講人、廣東省人民醫(yī)院周清教授表示：“在中國，肺癌是發(fā)病率排名第一的惡性腫瘤。目前，國內(nèi)尚無選擇性RET抑制劑獲批上市。此項研究首次證實了普拉替尼在先前接受過含鉑化療的RET融合陽性NSCLC中國患者中的療效和安全性。普拉替尼有望解決中國在該領域未被滿足的臨床需求，并有望成為國內(nèi)首個獲批的該類藥物。”
基石藥業(yè)首席醫(yī)學官楊建新博士表示：“此次公布的普拉替尼在中國患者的研究數(shù)據(jù)令人鼓舞，在經(jīng)過多線治療的RET融合陽性NSCLC患者中，確認的ORR達到56%，DCR達到97%，且療效持久，安全可控。國家藥監(jiān)局已于2020年9月受理了普拉替尼的新藥上市申請并納入優(yōu)先評審。另外，我們計劃在今年公布普拉替尼兩項中國患者的一線研究的重磅結(jié)果，分別為未經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性NSCLC和RET突變的甲狀腺髓樣癌。如果結(jié)果符合預期，我們會向國家藥品監(jiān)督管理局遞交新藥上市申請。我們期待普拉替尼能夠早日惠及中國患者。”
關于普拉替尼（Pralsetinib）
普拉替尼是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，商品名為GAVRETO?。美國FDA已批準該款藥物分別用于治療經(jīng)FDA批準的檢測方法檢測證實為轉(zhuǎn)移性RET融合陽性非小細胞肺癌的成年患者、需要系統(tǒng)治療的12歲及以上晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和兒童患者，以及需要系統(tǒng)治療且放射性碘（如適用）難治的12歲及以上晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和兒童患者。
普拉替尼未在美國獲批用于其他適應癥，并且，無論是在中國，或者其它地區(qū)的醫(yī)療監(jiān)管機構(gòu)，均未對普拉替尼的任何適應癥做出批準決定。
普拉替尼旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。在臨床前研究中，普拉替尼抑制RET的濃度低于其他藥物相關激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
Blueprint Medicines和羅氏正在全球（不包括大中華地區(qū)）共同開發(fā)普拉替尼，用于治療RET突變的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實體瘤患者。歐洲藥品管理局受理了普拉替尼的上市許可申請，用于治療RET融合陽性NSCLC。FDA授予普拉替尼突破性療法認定，用于治療鉑類化療后進展的RET融合陽性NSCLC，以及需要全身治療且尚無替代療法的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌。
關于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)（HKEx: 2616）是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運營方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條14種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線，其中6款后期候選藥物正處于關鍵性臨床試驗或注冊階段。基石藥業(yè)的愿景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領攻克癌癥之路。
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前瞻性聲明
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商標
Blueprint Medicines, GAVRETO及其相關商標為Blueprint Medicines Corporation所有。
